FDA США одобрило аналог натрийуретического пептида C-типа Voxzogo (восоритид) --- 2/2

Механизм действия восоритида

Ахондроплазия - наиболее частая форма непропорционального низкого роста у людей. Он характеризуется замедленной эндохондральной оссификацией, что приводит к непропорциональной укороченности и структурным нарушениям длинных костей, позвоночника, лица и основания черепа. Это состояние вызвано мутациями в гене рецептора 3 фактора роста фибробластов (FGFR3), который является негативным регулятором роста костей.

В дополнение к непропорционально низкому росту пациенты с ахондроплазией могут испытывать серьезные осложнения для здоровья, включая сжатие отверстия, апноэ во сне, согнутые ноги, гипоплазию лица, постоянные колебания поясницы, стеноз позвоночника и повторяющиеся уши. Отделение инфекции. Некоторые из этих осложнений могут привести к необходимости инвазивной хирургии, например, декомпрессии спинного мозга и выпрямления согнутых ног. Кроме того, исследования показали, что уровень смертности увеличивается для каждой возрастной группы.

Более 80% родителей детей с ахондроплазией - среднего роста, а болезнь вызвана спонтанными генетическими мутациями. Заболеваемость ахондроплазией в мире составляет примерно один случай на 25 000 живорождений.

Восоритид представляет собой аналог натрийуретического пептида С-типа (CNP), полученный из природных пептидов человека, и является эффективным стимулятором эндохондральной оссификации. Природный пептид человека - положительный регулятор роста костей. Восоритид связывается со специфическими рецепторами и инициирует внутриклеточные сигналы, которые ингибируют сверхактивный путь FGFR3.

В настоящее время оценивается применение воспоритида у детей, пластина роста которых все еще&"открыта &", обычно у детей в возрасте до 18 лет. Эти пациенты составляют примерно 25% пациентов с ахондроплазией. В Латинской Америке, на Ближнем Востоке и в большинстве стран Азиатско-Тихоокеанского региона в настоящее время нет разрешений регулирующих органов на лекарства, используемые для лечения ахондроплазии.