Ингибитор Тавнеос скоро будет одобрен в ЕС: Васкулит, связанный с ANCA!

ChemoCentryx недавно объявил, что Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по лекарственным средствам для человека (CHMP) опубликовал положительный обзор, в котором предлагается одобрить Тавнеос (авакопан), пероральный селективный ингибитор рецептора комплемента 5a (C5aR), в сочетании с ритуксимабом (ритуксимаб). ) или режим циклофосфамида для лечения взрослых пациентов с тяжелым активным гранулематозным полиангиитом (GPA) или микроскопическим полиангиитом (MPA). GPA и MPA - это два основных типа васкулита, связанного с цитоплазматическими антителами к нейтрофилам (ANCA) (также известного как васкулит ANCA). Теперь заключения CHMP будут представлены на рассмотрение Европейской комиссии (ЕК), которая обычно принимает окончательное решение о пересмотре в течение 2 месяцев.

В сентябре этого года Тавнеос первым получил разрешение Японии на лечение ANCA-васкулита. В октябре этого года Тавнеос был одобрен в США: в качестве адъювантного препарата в сочетании со стандартными методами лечения он используется у взрослых пациентов для лечения сильно активного ANCA-васкулита (GPA и MPA). Стоит отметить, что Тавнеос является первым оральным ингибитором рецептора комплемента 5a (C5aR), одобренным FDA США, и первым лекарством, одобренным для лечения ANCA-ассоциированного васкулита за десять лет.

ANCA васкулит - редкое и серьезное системное аутоиммунное заболевание. Чрезмерная активация системы комплемента дополнительно активирует нейтрофилы, что приводит к воспалению и, в конечном итоге, к разрушению мелких кровеносных сосудов. Заболевание может вызвать повреждение органов и их отказ. Основным органом-мишенью является почка, и ее отсутствие часто приводит к летальному исходу.

Д-р Томас Дж. Шалл, президент и главный исполнительный директор ChemoCentryx, сказал:" Предложение CHMP&# 39 об утверждении Tavneos является позитивным шагом на пути к нашей цели. Наша цель - сделать Тавнеос доступным на ключевых рынках по всему миру. После недавнего запуска в США. После получения разрешения регулирующих органов Японии мы надеемся, что пациенты в Европе вскоре смогут получать лечение препаратом Тавнеос."

Химическая структура авакопана

Васкулит, связанный с ANCA, является разрушительным заболеванием, и современные методы лечения часто приводят к серьезным или даже смертельным побочным эффектам и сокращают количество жизненно важных методов лечения. Утверждение Tavneos на рынке предоставит столь необходимый новый вариант лечения и принесет пациентам более светлое будущее.

Тавнеос' одобрение регулирующих органов основано на данных глобального ключевого клинического исследования Фазы 3 ADVOCATE. Исследование достигло основных конечных точек ремиссии заболевания на 26 неделе и устойчивой ремиссии на 52 неделе.

Данные показали, что согласно оценке Бирмингемской оценки активности васкулита (BVAS), по сравнению с группой лечения преднизоном, группа лечения авакопаном имела статистическое преимущество в ремиссии заболевания на 26 неделе и устойчивой ремиссии на неделе 52. В этом исследовании по сравнению с группой лечения авакопаном. В группе лечения преднизоном токсичность глюкокортикоидов в группе лечения авакопаном была значительно снижена, функция почек значительно улучшилась, а показатели качества жизни, связанные со здоровьем, также были значительно улучшены.

Механизм действия авакопана (CCX168)

Авакопан представляет собой небольшую молекулу для перорального применения и селективный ингибитор рецептора комплемента C5a C5aR1. Точно блокируя рецептор (C5aR) провоспалительного фрагмента системы комплемента C5a (C5aR), присутствующего на поверхности деструктивных воспалительных клеток, таких как нейтрофилы, авакопан может предотвратить повреждение этими клетками способности активации C5a, которая является кровью ANCA. сосуд Движущие факторы воспаления. Лечение авакопаном предназначено для эффективного контроля процесса воспалительного васкулита, предотвращения рецидивов и снижения риска связанных с лечением повреждений. Кроме того, авакопан только избирательно ингибирует C5aR1, позволяя пути C5a I нормально работать через рецептор C5L2.

ChemoCentryx несет ответственность за открытие и разработку авакопана и имеет право продавать препарат в Соединенных Штатах. Vifor Pharma получила эксклюзивное право на коммерциализацию авакопана на рынках за пределами США через альянс по здоровью почек, достигнутый с ChemoCentryx.

В настоящее время ChemiCentryx также разрабатывает авакопан для лечения пациентов с гломерулопатией C3 (C3G) и гнойным гидраденитом (HS). Ранее FDA США присвоило авакопану статус орфанного препарата для лечения ANCA-ассоциированного васкулита, C3G и атипичного гемолитико-уремического синдрома (aHUS). В Европейском союзе EMA присвоило авакопану статус орфанного препарата для лечения C3G и двух типов ANCA васкулита (GPA и MPA).