Ингибитор таргетинга C3 Empaveli (pegcetacoplan) подаст заявку на листинг в 2022 году!

Апеллис Фарма является лидером в разработке таргетных методов лечения C3, посвященных разработке новаторских и лучших в своем классе методов лечения с помощью новаторских целевых методов C3 для лечения широкого спектра лекарств, вызванных неконтролируемой или чрезмерной активацией комплемента. каскадные заболевания, в том числе в области гематологии, офтальмологии и нефрологии.

Недавно компания объявила, что получила официальный письменный отзыв от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), что еще больше усилило представление об интравитреальных инъекциях пегцетакоплана для лечения возрастной дегенерации желтого пятна (AMD) и вторичной географической атрофии (GA ) План подачи заявки на новое лекарство (NDA). NDA будет поддерживаться данными об эффективности и безопасности, полученными в исследованиях Фазы 3 DERBY и OAKS и Фазе 2 исследования FILLY.

В письменном отзыве FDA заявило, что если клинические испытания будут адекватными и хорошо контролируемыми, агентство не будет проводить различий между различными фазами испытания, и все три исследования кажутся адекватными и хорошо контролируемыми. На основании этой обратной связи ожидается, что Apellis представит NDA в первой половине 2022 года и считает, что для подачи NDA не требуется дополнительных исследований.

Главный врач Апеллис Федерико Гросси, доктор медицины, сказал:" Мы очень рады, что отзывы FDA&# 39 соответствуют нашему плану. Мы планируем представить pegcetacoplan NDA на основе данных более 1500 пациентов в 3 рандомизированных контролируемых исследованиях. GA. Это разрушительное заболевание, вызывающее слепоту. Мы надеемся на тесное сотрудничество с FDA, чтобы предоставить первое лечение пациентам с ГА."

Структурные характеристики и механизм pegcetacoplan

GA - это продвинутый тип возрастной дегенерации желтого пятна (AMD), а AMD является ведущей причиной слепоты. Болезнь GA поражает центральную часть сетчатки, макулу, которая отвечает за центральное зрение. Избыточная активация комплемента приводит к необратимому патологическому росту GA, и C3 является единственной мишенью для точного контроля сверхактивации комплемента. ГА является прогрессирующим и необратимым заболеванием, приводящим к повреждению центрального зрения и необратимой потере зрения. Согласно опубликованным исследованиям, во всем мире насчитывается более 5 миллионов пациентов с ГА и около 1 миллиона в США. В настоящее время не существует одобренного лечения ГА.

Пегцетакоплан - это целевой ингибитор C3, предназначенный для регулирования чрезмерной активации каскада комплемента. Каскад комплемента является частью иммунной системы человека, и его чрезмерная активация является причиной возникновения и развития многих серьезных заболеваний. Пегцетакоплан представляет собой синтетический циклический пептид, который связывается с полимером полиэтиленгликоля и специфически связывается с C3 и C3b. В настоящее время пегцетакоплан разрабатывается для лечения различных заболеваний, включая географическую атрофию (GA), пароксизмальную ночную гемоглобинурию (PNH) и гломерулопатию C3. В Соединенных Штатах FDA предоставило pegcetacoplan ускоренную квалификацию для лечения ПНГ и ГА.

В мае 2021 года Empaveli (пегцетакоплан) был одобрен FDA США для лечения взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Empaveli был одобрен в результате процесса приоритетного обзора, который может улучшить стандарты лечения ПНГ и пересмотреть лечение ПНГ.

Стоит отметить, что Empaveli - первая и единственная таргетная терапия C3, получившая одобрение регулирующих органов. Этот препарат подходит: (1) взрослым пациентам с ПНГ, ранее не получавшим лечения; (2) Ранее получавшие ингибиторы C5 Взрослые пациенты с ПНГ Солириса (экулизумаб) и Ултомириса (равулизумаб).

В последнее десятилетие единственным вариантом лечения ПНГ были ингибиторы C5, но многие пациенты все еще страдают стойким гипогемоглобинозом, который часто приводит к изнурительной усталости и частым переливаниям крови. В клинических испытаниях Empaveli может обеспечить обширный контроль ПНГ, улучшая жизнь пациентов с ПНГ за счет повышения уровня гемоглобина и уменьшения потребности в переливаниях крови.