Тайваньская медицина Hua Pharmaceutical Besremi одобрена FDA США: первый интерферон для лечения PV!

PharmaEssentia недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Бесреми (канатегинтерферон альфа-2b-njft) для лечения взрослых пациентов с истинной полицитемией (ПВ). PV - это заболевание крови, вызывающее перепроизводство эритроцитов. Чрезмерное количество клеток сгущает кровь, замедляет кровоток и увеличивает вероятность тромбоза. В Соединенных Штатах от PV ежегодно страдают около 6200 человек. Ранее Бесреми был предоставлен статус приюта (ODD) для лечения PV.

Besremi - это инновационный моно-ПЭГилированный интерферон длительного действия, который демонстрирует клеточные эффекты при PV в костном мозге. Клинические данные за 7,5 лет показывают, что Besremi обладает глубокой и длительной способностью контролировать количество клеток крови и может использоваться в любое время в течение курса PV для достижения целей лечения.

Стоит отметить, что Бесреми - первый препарат, одобренный FDA США для лечения PV. Его можно использовать независимо от того, лечился ли пациент в анамнезе. Кроме того, Besremi также является первым препаратом для лечения интерфероном, специально одобренным для лечения PV.

В феврале 2019 года Бесреми был одобрен в Европейском Союзе в качестве монотерапии для лечения взрослых пациентов с PV без симптоматической спленомегалии. Бесреми - первый препарат, одобренный в Европе для лечения ПВ, не имеющий ничего общего с предыдущим воздействием гидроксимочевины. В Европе владельцем регистрационного удостоверения Besremi является АОП Орфан Фармасьютикалс.

Лечение PV включает флеботомию (флеботомию, при которой из вены удаляются лишние клетки крови с помощью иглы) и препараты, уменьшающие количество клеток крови; Бесреми - одно из таких лекарств. Считается, что Бесреми запускает цепную реакцию, присоединяясь к определенным рецепторам в организме, чтобы уменьшить производство клеток крови в костном мозге. Бесреми - препарат длительного действия, который вводится подкожно каждые 2 недели. Если Бесреми может уменьшить избыток клеток крови и поддерживать нормальный уровень по крайней мере в течение года, частоту приема можно уменьшить до одного раза в 4 недели.

Эффективность и безопасность Besremi в лечении PV были подтверждены в 7,5-летнем многоцентровом исследовании с одной группой. В этом исследовании 51 пациент с PV получал лечение Besremi в среднем в течение 5 лет. Эффективность Бесреми оценивается путем наблюдения за долей пациентов, у которых достигается полный гематологический ответ. Полный гематологический ответ означает, что объем эритроцитов пациента' меньше 45%, количество лейкоцитов и количество тромбоцитов в норме, размер селезенки в норме и тромбоз не возникает без недавнего кровопускания. В целом, 61% пациентов получали лечение Бесреми до достижения полного гематологического ответа.

С точки зрения безопасности, Бесреми может вызывать повышение ферментов печени, низкий уровень лейкоцитов, низкий уровень тромбоцитов, боли в суставах, усталость, зуд, инфекции верхних дыхательных путей, мышечные боли и гриппоподобные заболевания. Побочные эффекты могут также включать инфекции мочевыводящих путей, депрессию и преходящие ишемические атаки (приступы, похожие на инсульт).

Продукты с альфа-интерфероном, такие как Бесреми, могут вызывать или ухудшать психоневрологические, аутоиммунные, ишемические (недостаточный приток крови к какой-либо части тела) и инфекционные заболевания, приводя к опасным для жизни или смертельным осложнениям. Besremi строго запрещено использовать пациентам с аллергией на препарат, пациентам с тяжелым психическим заболеванием или тяжелым психическим заболеванием в анамнезе, реципиентам трансплантата с подавленным иммунитетом, некоторым пациентам с аутоиммунными заболеваниями или аутоиммунными заболеваниями в анамнезе, а также пациентам с заболеваниями печени. Из-за риска причинения вреда плоду женщинам перед применением Бесрими следует пройти тест на беременность.

Активным фармацевтическим ингредиентом Бесреми является канатегинтерферон альфа-2b, который представляет собой новый монопегилированный пролин интерферон длительного действия с одним изомером длительного действия (& gt; 98%, ATC L03AB15) с улучшенными фармакокинетическими характеристиками, а также доказанной переносимостью и удобством. Препарат вводится один раз в 2 недели или один раз в 4 недели во время длительного поддерживающего лечения и является первым препаратом интерферона, одобренным для лечения PV.

канатегинтерферон альфа-2b был открыт Yaohua Pharmaceutical и произведен на заводе в Тайчжуне, Тайвань, Китай. В январе 2018 года предприятие прошло сертификацию EMA' cGMP. В США и Европейском Союзе канатегинтерферон альфа-2b получил статус орфанного препарата для лечения PV.

Истинная полицитемия (ПВ) - это рак, который возникает из болезнетворных стволовых клеток костного мозга и приводит к хроническому увеличению количества эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов. Это заболевание может вызвать сердечно-сосудистые осложнения, такие как тромбоз и эмболию, и даже трансформироваться во вторичный миелофиброз или лейкоз. Хотя молекулярный механизм, лежащий в основе PV, все еще требует глубокого изучения, текущие результаты указывают на набор приобретенных мутаций, наиболее важной из которых является мутантная форма киназы Janus 2 (JAK2): JAK2V617F.