FDA США присвоило занделисибу статус орфанного препарата: общий коэффициент ответа (ЧОО) составил 93%!

Компания MEI Pharma и ее глобальный партнер Kyowa Kirin недавно объявили, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило пероральный селективный ингибитор фосфатидилинозитол-3-киназы дельта (PI3K дельта) занделисиб (ME-401) для лечения Orphan Drug Qualification (ODD) для Фолликулярная лимфома (ФЛ). В марте 2020 года FDA также присвоило занделисибу Fast Track Designation (FTD): он используется для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной FL, которые ранее получали как минимум два системных курса лечения.

Орфанное лекарство относится к лекарствам, используемым для профилактики, лечения и диагностики редких заболеваний, а редкие заболевания - это общий термин для класса болезней с очень низкой частотой встречаемости, также известных как орфанные болезни." В Соединенных Штатах к редким заболеваниям относятся болезни, у которых менее 200 000 пациентов. Стимулы для разработки лекарств от редких заболеваний включают различные стимулы для клинической разработки, такие как налоговые льготы, связанные с затратами на клинические испытания, снижение платы за лечение FDA и клинические испытания. FDA' помощь в дизайне испытания и 7-летний период эксклюзивности на рынке для утвержденных показаний после того, как препарат поступит в продажу.

Fast Track Qualification (FTD) направлен на ускорение разработки лекарств и быстрое рассмотрение серьезных заболеваний для удовлетворения серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей в ключевых областях. Получение ускоренной квалификации для разрабатываемых лекарств означает, что фармацевтические компании могут чаще взаимодействовать с FDA на этапе исследований и разработок. После подачи заявки на маркетинг они имеют право на ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение, если соответствуют соответствующим стандартам. Кроме того, они также имеют право на непрерывное рассмотрение.

молекулярная структура занделисиба

Фолликулярная лимфома (ФЛ) - наиболее распространенная индолентная лимфома, составляющая примерно 20-30% всех неходжкинских лимфом (НХЛ). Это заболевание также развивается на В-клетках, в большинстве случаев носит хронический характер и медленно прогрессирует. Большинство пациентов с диагнозом ФЛ старше 65 лет. Иногда FL может трансформироваться в диффузную крупноклеточную В-клеточную лимфому (DBLCL), которая представляет собой быстрорастущую (инвазивную) НХЛ.

Занделисиб (ME-401) - исследуемый пероральный ингибитор фосфатидилинозитол-3-киназы (PI3K) дельта. Ингибиторы PI3Kδ обычно сверхэкспрессируются в раковых клетках и играют ключевую роль в пролиферации и выживании гематологических опухолей. Занделисиб проявляет высокую селективность в отношении подтипов PI3Kδ и обладает лекарственными свойствами, отличными от других ингибиторов PI3Kδ. Этот препарат может стать лучшим в своем классе ингибитором PI3Kδ. Его клинические характеристики указывают на то, что в качестве монотерапии или в комбинации с другими противораковыми препаратами он имеет возможность вылечить серию В-клеточных злокачественных новообразований. В настоящее время MEI изучает занделисиб для лечения пациентов с различными В-клеточными злокачественными новообразованиями.

В апреле 2020 года MEI и Concord Kirin подписали глобальное соглашение о лицензировании, разработке и коммерциализации для дальнейшей разработки и коммерциализации занделисиба. MEI и Concord Kirin будут совместно разрабатывать и продвигать занделисиб в Соединенных Штатах, а MEI будет регистрировать всю выручку от продаж в Соединенных Штатах. Concord Kylin имеет исключительные права на коммерциализацию за пределами Соединенных Штатов и будет постепенно увеличивать лицензионные платежи MEI в зависимости от продаж за пределами Соединенных Штатов.

В мае этого года компании MEI Pharma и Concord Kirin обнародовали данные когорты пациентов с прерывистым графиком (IS) клинического исследования фазы 1b занделисиба при лечении рецидивирующей или рефрактерной FL (r / r FL). Результаты показали, что среди пациентов с r / r FL, у которых наблюдалось прогрессирование заболевания (POD24) в течение 24 месяцев после получения химиотерапии первой линии, общая частота ответа (ORR) на лечение занделисибом (с ритуксимабом и без него) составляла 82%, а ЧОО достигала 93% у пациентов без POD24.