FDA США одобрило первые цистимин глазные капли Cystadrops: лечение цистинеоза глазных проявлений

Recordati редких заболеваний недавно объявила, что США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрил Цисто капли (цистимин глазные капли, 0,37%). Cystadrops это новые вязкие глазные капли, которые могут истощать цистиновых кристаллических отложений в роговице пациентов с цистинозом.

Цисто капли могут значительно уменьшить осаждение кристаллов цистина в роговице. Это первый и единственный FDA утвержденных цистимин глазной капли, вводят 4 раза в день. Цистин хранения болезни является редким врожденным заболеванием, которое вызывает кристаллы цистина накапливаться по всему телу, вызывая обширные повреждения тканей и органов, и имеет большое влияние на глаза.

Recordati генеральный директор Андреа сказал: "Cystine хранения болезни пациентов и их воспитателей должны управлять несколькими препаратами каждый день. Для того, чтобы уменьшить их ежедневное бремя, Recordati стремится к разработке новых вязких глазных капель формулировки для лечения кристаллов корней цистина. Мы очень рады доставить Cystadrops для американских пациентов. Это первая формула капли глаз цистимин одобрен FDA США. Это на самом деле используется 4 раза в день, чтобы уменьшить кристаллы роговицы ".

Клинтон Мур, президент сети исследований цистиноза, сказал: "Цистиноз является сложным заболеванием. Раннее выявление и своевременное лечение имеют важное значение для замедления развития и прогрессирования симптомов. В прошлом В последние несколько десятилетий, улучшения в лечении цистина хранения заболеваний привели к увеличению продолжительности жизни. Несмотря на эти достижения, глазные проявления этого заболевания являются постоянной борьбой за пациентов. Пациенты с ацидозом чувствительны к свету, дискомфорту и боли в глазах. Они часто носят солнцезащитные очки даже в помещении, стараясь идти в ногу с повседневной деятельности, такие как школа и работа ".

Cystadrops является вязким или вязким цистином истощения офтальмологического раствора, используемого для лечения осаждения кристалла роговицы цистина у взрослых и детей с цистиновой болезни хранения. Цистин хранения болезни является сложным и редким заболеванием, которое требует пациентов и воспитателей использовать различные препараты каждый день. Цисто капли является первым и единственным FDA утвержденных цистимин глаз капли формулировки, которая используется 4 раза в день, когда проснулся. Цистоцы могут храниться при комнатной температуре до 7 дней после открытия.

Одобрение FDA cystadrops поддерживается данными двух клинических испытаний. Пациенты в обоих клинических испытаниях получали цисто капли со средней частотой 4 раза в день.

--В фазе 3 открытой этикетки, рандомизированные, контролируемые, двухрукие многоцентровые испытания, было 15 пациентов в группе Cystadrops. Для оценки снижения плотности кристалла цистина роговицы использовалась вивоконскопической микроскопии (IVCM). Данные показали, что в группе Cystadrops, общая оценка IVCM всех слоев роговицы снизилась на 40% от базового до 90-го дня лечения.

– В фазе 1/2a открытой этикетки, адаптивной дозы ответ клинических испытаний, 8 пациентов получили cystadrops лечения. Данные показывают, что эффективность 30% снижение общей оценки IVCM пациентов может быть сохранена в течение 5-летнего периода исследования.

Безопасность цисто капель была оценена в 2 клинических испытаниях. Наиболее распространенными побочными реакциями являются боль в глазах (покалывание), затуманенное зрение, раздражение глаз (сжигание), красные глаза, дискомфорт в месте падения глаз (липкие глаза или липкие веки), зуд глаз, водяные глаза, ресницы или отложения наркотиков вокруг глаз.