Casimersen подала заявку на включение в список компаний Sarepta в США!

Sarepta Therapeutics - биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке точной генной терапии редких заболеваний. Недавно компания объявила, что завершила непрерывную подачу новой заявки на лекарство (NDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для ускоренного утверждения казимерсена (SRP-4045), который является олигомером фосфодиамидного морфолино. (PMD) подходит для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD), у которых генетические тесты подтвердили наличие мутаций, и подходят для пропуска экзона 45.

Стоит упомянуть, что казимерсен является третьим препаратом для пропуска экзона, использующим запатентованную платформу РНК PMO от Sarepta&# 39, специально разработанную для лечения детей с МДД, которые подходят для пропуска экзона 45. Эти пациенты составляют примерно 8% всех пациентов. общее количество пациентов с МДД.

Завершение непрерывной подачи включало данные из группы лечения казимерсеном исследования ESSENCE (также известного как исследование 4045-301). Это глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности лечения, подходящего для пациентов с МДД, пропускающих экзоны 45 и 53.

Среднесрочный анализ исследования показал, что по сравнению с исходным уровнем и плацебо у пациентов, получавших казимерсен, было статистически значимое увеличение продукции дистрофина с помощью вестерн-блоттинга. Это исследование все еще продолжается и остается слепым, чтобы собрать больше данных об эффективности и безопасности. Если casimersen NDA будет принято и будет ускорено утверждение, завершенное исследование ESSENCE будет служить в качестве исследования после выхода на рынок с подтверждением.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - это редкое и смертельное нервно-мышечное генетическое заболевание, которое встречается у 1 из 3500-5000 мужчин во всем мире. МДД вызывается изменениями или мутациями в гене, кодирующем белок дистрофин. Симптомы МДД обычно проявляются у младенцев и детей младшего возраста. Пострадавшие дети могут испытывать задержку роста, например, трудности при ходьбе, подъеме по лестнице или стоянии из положения сидя. По мере прогрессирования заболевания мышцы нижних конечностей не могут распространяться на руки, шею и другие части. Большинству пациентов в подростковом возрасте необходимо постоянно пользоваться инвалидными колясками, а затем они постепенно теряют способность выполнять повседневные действия независимо, например, пользоваться туалетом, купаться и кормить. В конце концов, усиление одышки из-за недостаточности дыхательных мышц требует поддержки вентиляции, а сердечная недостаточность может привести к сердечной недостаточности. Заболевание обычно приводит к летальному исходу, и пациенты обычно умирают от болезни в возрасте 20 лет.

casimersen представляет собой антисмысловой олигонуклеотидный препарат, в котором используются химические свойства патентованного фосфодиамидного морфолиноолигомера (PMO) Sarepta&# 39 и технология пропуска экзона для пропуска экзона 45 гена DMD. casimersen предназначен для связывания экзона 45 пре-мРНК белка дистрофина, чтобы исключить или&"пропустить GG"; этот экзон во время процессинга мРНК пациентов с МДД, несущих генетические мутации, подходящие для пропуска экзона 45. Пропуск экзона позволяет производить внутренне усеченный белок дистрофин.

На данный момент 2 препарата, разработанные Sarepta с использованием химии PMO и технологии пропуска экзонов, были одобрены FDA США: (1) В 2019 году Vyondys 53 (golodirsen) был одобрен для использования в лечении, которое было протестировано и доказало свою пригодность для пропуска МДД. Пациенты, получавшие лечение с пропуском экзона 53 (пропуск экзона 53), составляют около 8% от общего числа пациентов с МДД. (2) В 2016 году Exondys 51 (этеплирсен) был одобрен для лечения пациентов с МДД, которые были протестированы и доказали свою пригодность для лечения с пропуском экзона 51, что составляет около 12% от общего числа пациентов с МДД.

Дуг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta Therapeutics, сказал:" Заполнение заявки Casimersen NDA является важной вехой в предоставлении лечения как можно большему количеству пациентов с МДД. В случае одобрения, казимерсен станет нашим третьим одобренным препаратом для лечения МДД. , Вместе с другими нашими одобренными методами лечения у нас есть потенциал для лечения почти 30% пациентов с МДД в ​​Соединенных Штатах."