FDA одобрило Xarelto (ривароксабан) для 2 педиатрических показаний: лечение и профилактика сгустков крови!

Компания «Янссен Фармасьютикалз» компании Johnson & Johnson (JNJ) недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный антикоагулянт Xarelto (ривароксабан) для двух педиатрических показаний: (1) для педиатрии от рождения до 18 лет Пациенты, по крайней мере, через 5 дней начальной парентеральной антикоагулянтной терапии, используют Ксарелто для лечения венозной тромбоэмболии (ВТЭ) и снижения риска рецидива ВТЭ. (2) Для педиатрических пациентов с врожденными пороками сердца, которым ≥2 года и которые перенесли операцию Фонтана, используйте Xarelto для тромбопрофилактики (тромбопрофилактики).

Это одобрение знаменует собой значительный прогресс в антитромботической терапии для педиатрических пациентов в возрасте до 18 лет. Ксарелто является пероральным ингибитором фактора Xa. Одобрение включает в себя новую соответствующую возрасту формулировку пероральной суспензии на основе веса. По этим двум педиатрическим показаниям доза Ксарелто зависит от массы тела, и пациенты могут принимать пероральные суспензии или таблетки.

Стоит отметить, что Ксарелто является единственным прямым пероральным антикоагулянтом (DOAC), одобренным FDA США для первичной профилактики тромбоза у педиатрических пациентов после операции Фонтана. Это также рынок США, который предоставляет гибкие и регулируемые по весу варианты дозы для педиатрических пациентов. DOAC является единственной пероральной суспензией.

Хотя ВТЭ чаще встречается у взрослых, сгустки крови по-прежнему являются серьезной проблемой у детей. Примерно 58 из каждых 10 000 госпитализированных педиатрических пациентов в Соединенных Штатах страдают, и заболеваемость растет. Дети, страдающие другими заболеваниями (такими как инфекционные заболевания, активный рак) или перенесшие хирургическое вмешательство (например, операция Фонтана), могут быть более склонны к развитию тромбов. Родничковая хирургия проводится у детей только с одним функциональным желудочком с целью удаления крови из нижней части тела, обращенной к легким.

Современные медицинские рекомендации ограничены и рекомендуют стандартную антикоагулянтную терапию, такую как варфарин или гепарин, для педиатрических пациентов, которые имеют тромбоз или подвержены риску рецидива тромбоза. Как правило, врачи должны корректировать дозы для взрослых на основе ограниченных данных об этих методах лечения для молодых пациентов. Кроме того, для некоторых из этих вариантов лечения это может означать болезненные инъекции, диетические ограничения и регулярный лабораторный мониторинг - все это особенно сложно для молодых пациентов и их опекунов.

В 2021 году партнер Johnson & Johnson Bayer (Bayer) получил одобрение педиатрических показаний Xarelto в Канаде, Европейском союзе, Великобритании, Японии, Швейцарии и Латинской Америке: для использования у педиатрических пациентов от рождения до 18 лет, после получения не менее 5 дней После первоначальной парентеральной антикоагулянтной терапии Ксарелто используется для лечения ВТЭ и предотвращения рецидива ВТЭ.

Это одобрение основано на доказательствах адекватных и хорошо контролируемых исследований Ксарелто у взрослых пациентов, а также на данных двух клинических испытаний фазы 3 Ксарелто у педиатрических пациентов: (1) ЭЙНШТЕЙН-младший, который ранее был диагностирован в педиатрии с ВТЭ (2) ВСЕЛЕННАЯ, который используется у педиатрических пациентов, которые подвергаются риску ВТЭ после недавней операции Фонтана. Стоит отметить, что EINSTEIN-Jr является крупнейшим клиническим исследованием, завершенным на сегодняшний день для оценки лечения педиатрических пациентов с ВТЭ, а UNIVERSE является первым клиническим испытанием для тестирования NOAC для предотвращения тромбоэмболии после Фонтана у детей с врожденными пороками сердца.

ВТЭ поражает людей всех возрастов. Текущее лечение ВТЭ у детей обычно опирается на внутривенные антикоагулянты и требует лабораторного мониторинга и коррекции дозы. В настоящее время программы антикоагулянтного лечения детей в основном основаны на экстраполяции данных наблюдений и данных о взрослых.

ривароксабанявляется наиболее широко применимым невитаминным антагонистом К новым пероральным антикоагулянтом (NOAC) в мире, и он продается под торговым названием Xarelto. До сих пор Ксарелто был одобрен для 11 терапевтических показаний, что является наиболее показанием всех DOAC и наиболее изученным пероральным ингибитором фактора Xa в своем классе.