FDA США одобряет инновационный противоопухолевый препарат Welireg от Merck: лечение опухолей, связанных с синдромом VHL! - 1/2

Merck& Co недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Велирег (белзутифан, код разработки: MK-6482), который является ингибитором индуцируемого гипоксией фактора-2α (HIF-2α), для лечения взрослых пациентов с Синдром Хиппеля-Линдау (болезнь фон Гиппеля-Линдау, синдром VHL, болезнь VHL), эти пациенты не нуждаются в немедленном хирургическом вмешательстве, нуждаются в лечении почечно-клеточного рака (ПКР), связанного с синдромом VHL, гемангиобластомой центральной нервной системы (ЦНС), нейроэндокринной системой поджелудочной железы опухоль (pNET).

Welireg - первая терапия ингибитором HIF-2α, одобренная FDA США, и препарат был одобрен в процессе приоритетного рассмотрения. Ранее FDA предоставило Welireg статус прорывной терапии (BTD) и статус орфанного лекарства (ODD). Как ингибитор HIF-2α, Welireg может снижать транскрипцию и экспрессию генов-мишеней HIF-2α, связанных с пролиферацией клеток, ангиогенезом и ростом опухоли. Стоит отметить, что биологические исследования VHL, которые привели к открытию HIF-2α, в 2019 году получили Нобелевскую премию по физиологии и медицине.

Welireg - новый препарат в онкологической линейке компании Merck. Являясь первым и единственным препаратом для системной терапии, одобренным для лечения пациентов с синдромом VHL, этот препарат расширил портфель онкологических препаратов Merck. Синдром ВХЛ - это редкое и серьезное генетическое заболевание, которое связано с высоким риском рака нескольких органов. Рак по-прежнему остается одной из основных причин смерти пациентов с синдромом ВХЛ.

До введения Welireg не было одобренной системной терапии для лечения опухолей, связанных с VHL. В исследовании Phase 2 Study-004 пациенты с опухолями, связанными с VHL, получавшие Welireg, показали высокие показатели ремиссии и длительные ремиссии. FDA' одобрение Welireg знаменует собой важный шаг вперед и вводит системную терапию, которая может изменить текущую модель лечения пациентов с определенными типами опухолей, связанных с VHL.

Что касается лекарств, рекомендуемая доза Велирег (таблетки по 40 мг) составляет 120 мг один раз в сутки до прогрессирования заболевания или возникновения неприемлемой токсичности. Следует отметить, что к этикетке препарата Welireg&№39 прилагается предупреждение в виде черного ящика, в котором говорится, что лекарства во время беременности могут вызвать повреждение эмбриона и плода, и перед началом приема Welireg необходимо проверить статус беременности. Welireg может привести к неэффективности некоторых гормональных контрацептивов. Врачи должны информировать пациентов об этих рисках при назначении Велирег и о необходимости применения эффективных негормональных контрацептивов.

Доктор Скот Эббингаус, вице-президент по клиническим исследованиям в исследовательских лабораториях Merck, сказал:" Welireg - это первая и единственная одобренная системная терапия для пациентов с определенными типами опухолей, связанных с VHL, и представляет собой важное новое лечение для пациентов. поражены этим редким заболеванием. Выбор. Сегодняшнее одобрение FDA препарата Welireg знаменует собой важную веху и отражает стремление компании Merck предоставлять инновационные варианты лечения большему количеству пациентов ».

Данные исследования Study-004