FDA США присвоило пероральному агонисту рецепторов орексина Takeda TAK-994 статус прорывной терапии (BTD)!

Компания Takeda Pharmaceuticals (Takeda) недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило TAK-994 прорыв в терапии (BTD), пероральный агонист орексина в клинической фазе 2 фазы, нацеленный на селективные мишени рецептора орексина-2.

В настоящее время TAK-994 разрабатывается для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) у пациентов с нарколепсией 1 типа (NT1). Это хроническое неврологическое заболевание, которое меняет цикл сна и бодрствования. EDS является отличительным признаком NT1, который характеризуется неспособностью человека бодрствовать и бодрствовать в течение дня, а также засыпать непреднамеренно или в неподходящее время каждый день.

BTD - это новый канал обзора лекарственных средств FDA, целью которого является ускорение разработки и обзора новых лекарств для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний, и есть предварительные клинические данные, которые по сравнению с существующими лекарственными препаратами, новыми лекарствами, которые могут существенно улучшить состояние болезни. Лекарства, полученные от BTD, могут получить более подробное руководство, включая старших должностных лиц FDA в ходе исследований и разработок, и имеют право на непрерывный обзор и потенциальный приоритетный обзор во время обзора, чтобы гарантировать, что пациентам будут предоставлены новые варианты лечения в кратчайшие сроки.

Согласно информации, опубликованной Центром оценки лекарственных средств (CDE) Национального управления медицинских продуктов (NMPA), TAK-994 получил подразумеваемую лицензию на клинические испытания в Китае в июле 2020 года.

TAK-994 был обнаружен лабораторией Такэда' в Шонане, Япония. Он является частью Центра открытых инноваций Парка инноваций в области здравоохранения Шонан и является основным кандидатом на продукт для новаторской франшизы компании Takeda &, ориентированной на множество активов, ориентированной на орексин. Этот BTD знаменует собой важную веху в ускоренных усилиях Takeda' по предоставлению этой важной потенциальной терапии пациентам с NT1.

FDA предоставило TAK-994 BTD, частично на основании ранних и предварительных клинических данных. Эти данные показывают, что у пациентов с NT1 TAK-994 может значительно улучшить объективные и субъективные результаты измерения дневного бодрствования. В настоящее время TAK-994 проходит фазу 2 исследования (TAK-994-1501). Данные завершенного исследования фазы 2 будут объявлены на будущей научной конференции после завершения исследования.

Сара Шейх, руководитель направления нейробиологии в компании Takeda &, сказала: «У пациентов с нарколепсией 1 типа наблюдается чрезмерная дневная сонливость, что может означать, что они часто засыпают на работе или в школе. В случае одобрения TAK-994 может изменить наше текущее лечение NT1. Способ решения проблемы внутреннего дефицита орексина, лежащего в основе болезни. Орексин играет ключевую роль в регулировании цикла сна и бодрствования человеческого тела и поддерживает пути в мозге, которые способствуют естественному бодрствованию организма."