Первый устный селективного дополнения C5a Рецептор ингибитор Авакопан входит Обзор в ЕС!

Vifor Fresenius Медицинская компания по медицине почек (VFMCRP), дочерняя компания Vifor Pharmaceuticals, и ChemoCentryx недавно объявила, что Европейское агентство лекарственных средств (EMA) приняло заявку на разрешение на маркетинг (MAA) для авакопана (CCX168), который используется для лечения антинеу Трофил Антинейтрофил цитоплазмические антитела (ANCA) связанных васкулит (гранулематоз с полиангиитом (GPA) и микроскопический полиангиит (MPA), который является редким и серьезным аутоиммунным заболеванием , Существует очень неудовлетворенный медицинский спрос на целевую терапию.

В случае одобрения, авакопан станет первым устным, селективным дополнением 5a рецептора (C5aR) ингибитор для лечения васкулита, связанного с ANCA. Данные глобальной ключевой фазы 3 ADVOCATE клинических испытаний показали, что по сравнению с преднизонной группы лечения, группа лечения авакопанов было статистическое преимущество в устойчивой ремиссии на неделе 52. В этом испытании, по сравнению с группой лечения преднизона, глюкокортикоид токсичность группы лечения авакопана была значительно снижена, функции почек были значительно улучшены, и связанные со здоровьем показатели качества жизни также были значительно улучшены.

Химическая структура Авакопана

EMA рассмотрит приложения avacopan в соответствии с централизованным процессом авторизации маркетинга. В случае одобрения, avacopan будет разрешено продавать во всех странах-членах ЕС, а также Исландии, Лихтенштейна и Норвегии. VFMCRP ожидает, что авакопан будет утвержден во второй половине 2021 года.

Авакопан является устной небольшой молекулы и селективный ингибитор дополнения C5a рецептор C5aR1. Точно блокируя рецепторы для провоспалительных комплемента фрагмент системы C5a (C5aR), присутствующих на поверхности разрушительных воспалительных клеток, таких как нейтрофилов, авакопан может предотвратить способность этих клеток повредить активацию C5a, которая является кровеносным сосудом ANCA Движущих факторов воспаления. Авакопан лечение направлено на эффективный контроль воспалительных процессов васкулита, предотвратить повторение, и уменьшить риск лечения, связанных с повреждением. Кроме того, авакопан только избирательно подавляет C5aR1, чтобы сделать путь C5a I нормально работать через рецептор C5L2.

В настоящее время ChemiCentryx также разрабатывает авакопан для лечения пациентов с гломерулярным заболеванием C3 (C3G) и хидраденит suppurativa (HS). Ранее FDA США предоставило авакопану обозначение орфанного препарата для лечения васкулита, связанного с ANCA, C3G и атипичного гемолитического уремического синдрома (АХУС). В Европейском Союзе, EMA предоставила авакопан сирота наркотиков обозначение для лечения C3G и два типа васкулит ANCA: гранулематоз с полиангиитом (GPA) и микроскопический полиангиит (MPA).