Новый дейтерированный ингибитор JAK1 / 2 CTP-543 вступил в фазу 3 клинической разработки и оказывает значительное влияние на лечение умеренной и тяжелой алопеции облысения!

Concert Pharma - это биофармацевтическая компания, работающая на клинической стадии, которая в основном занимается разработкой низкомолекулярных препаратов для лечения заболеваний центральной нервной системы, генетических заболеваний, заболеваний почек, воспалительных заболеваний и рака. Недавно компания объявила о запуске своего первого клинического исследования фазы 3, THRIVE-AA1, для оценки эффективности и безопасности перорального ингибитора JAK CTP-543 при лечении взрослых с очаговой алопецией от умеренной до тяжелой. Компания планирует сообщить о результатах исследования THRIVE-AA1 в 2022 году. Ожидается, что вторая фаза исследования THRIVE-AA2 начнется в первой половине 2021 года.

В июле этого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило CTP-543 статус прорывного лекарственного средства (BTD) для лечения очаговой алопеции от умеренной до тяжелой степени у взрослых. Очаговая алопеция - это аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует волосяные фолликулы, вызывая частичное или полное выпадение волос. В настоящее время не существует препарата, одобренного FDA для лечения очаговой алопеции.

Доктор Джеймс В. Касселла, директор по развитию компании Concert, сказал: «Основываясь на результатах нашего проекта Фазы 2, мы считаем, что CTP-543 может обеспечить лучшую в своем классе терапию для пациентов с умеренной и тяжелой алопецией. ареата. Мы много работаем. Содействовать разработке CTP-543, чтобы внести значимые изменения в жизнь пациентов с очаговой алопецией."

После окончания испытания Фазы 2 Concert и FDA США обсудили ключевую информацию о проекте Фазы 3 и стратегии регистрации и запустили Фазу 3 испытания THRIVE-AA1. После оценки диапазона доз CTP-543 для лечения пациентов с очаговой алопецией средней и тяжелой степени, испытание фазы 2 дало положительные результаты, компания провела встречу с FDA. Согласно текущему графику, компания считает, что положительные результаты двух испытаний фазы 3 могут быть использованы в качестве основы для подачи заявки на новый препарат (NDA) для CTP-543 для лечения умеренной и тяжелой очаговой алопеции у взрослые в начале 2023 года.

Технология дейтерирования

Энди Брайант, исполняющий обязанности главного исполнительного директора Фонда Alopecia Areata, сказал:" Миллионы людей страдают от очаговой алопеции. CTP-543 может стать одним из первых одобренных FDA препаратов для лечения очаговой алопеции. Нас это очень воодушевляет."

Гнездная алопеция может вызвать выпадение части или всех волос на коже черепа или на теле, а болезнь поражает до 650 000 человек в Соединенных Штатах. Чаще всего поражается кожа головы, но любая область, где растут волосы, может быть поражена сама по себе или вместе с кожей головы. Гнездная алопеция может возникнуть в любом возрасте. У большинства пациентов симптомы начинают проявляться в возрасте 40 лет. Болезнь поражает как женщин, так и мужчин. Гнездная алопеция может иметь серьезные психологические последствия, включая тревогу и депрессию.

CTP-543 был обнаружен в результате применения дейтериевой химической технологии Concert&# 39 для модификации руксолитиниба. Руксолитиниб является селективным ингибитором киназы Янус 1 и киназы Янус 2 (JAK1 / JAK2). Для лечения некоторых заболеваний крови. Химическая модификация руксолитиниба дейтерием может изменять его фармакокинетику для человека, тем самым улучшая его использование для лечения очаговой алопеции.

FDA присвоило CTP-543 передовое обозначение лекарства (BTD) для лечения очаговой алопеции от умеренной до тяжелой на основании положительных результатов клинического исследования фазы 2. Данные показывают, что две группы лечения высокими дозами CTP-543 (12 мг и 8 мг) достигли основной конечной точки эффективности по сравнению с группой плацебо: на 24-й неделе лечения доля пациентов с инструментом тяжести алопеции значительно выше. Оценка (SALT) Относительное исходное снижение составило ≥50% (58%, 47%, 9% соответственно; p-значения все были< 0,001).="" кроме="" того,="" на="" 24-й="" неделе="" лечения="" значительно="" более="" высокая="" доля="" пациентов="" в="" группе="" 12="" мг="" и="" группе="" 8="" мг="" по="" сравнению="" с="" группой="" плацебо="" (42%,="" 26%,="" 7%="" соответственно)="" достигла="" общего="" балла="" salt="" ≤20="" (по="" сравнению="" с="" к="" плацебо):="" соответственно="">< 0,001,="">< 0,05),="" это="" основная="" конечная="" точка="" эффективности,="" которую="" concert="" намеревается="" использовать="" в="" своем="" ключевом="" регистрационном="">

Кроме того, на 24-й неделе, по сравнению с группой плацебо, группы лечения 12 мг и 8 мг CTP-543 также достигли значительно более значительных улучшений в очаговой алопеции, оцененных по шкале общего впечатления пациента от улучшения. Конкретные данные: 78% и 58% пациентов в когорте 12 мг и когорте 8 мг были оценены как&"значительно улучшенный GG"; или" очень улучшенный" соответственно, что было значимым по сравнению с разницей в группах плацебо. В этом исследовании лечение CTP-543 в целом хорошо переносилось.