Плазменный ингибитор калликреина Орладейо (беротралстат) был одобрен в ЕС!

Компания BioCryst Pharmaceuticals объявила о проведении ключевой фазы 3 исследования APeX-2 препарата Orladeyo (беротралстат, капсула) для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) на смешанной онлайн-офлайн-конференции Европейского общества аллергии и клинической иммунологии (EAACI) 2021 года. Новые данные. Результаты показали, что пациенты, которые были рандомизированы для приема пероральной дозы 150 мг Орладейо один раз в день в начале испытания, имели среднемесячную частоту приступов на 80% ниже исходного уровня в течение 25-96 недель. За тот же период, 16 из 17 месяцев, среднее количество приступов также снизилось с 2,7 в месяц на исходном уровне до 0,0 в месяц.

По сравнению с частью 1 (0-24 недели) и частью 2 (25-48 недель) испытания Орладейо хорошо переносился и меньше сообщал о нежелательных явлениях, связанных с лекарственными препаратами, во время лечения в части 3 (49-96 недель). 81% пациентов, принявших участие в исследовании, завершили его.

Уильям Шеридан, главный медицинский директор BioCryst, сказал: «Долгосрочные данные нашей клинической программы за 2 года укрепили значительную и устойчивую долгосрочную эффективность и безопасность Orladeyo в сокращении эпизодов HAE. Эти результаты согласуются с тем фактом, что многие пациенты в реальном мире видели Orladeyo с тех пор, как мы запустили Orladeyo. Опыт последовательный. Орладейо - ключевой фактор в удовлетворении потребностей пациентов. Мы видели, как пациенты переходят с инъекционных профилактических препаратов и инъекционных препаратов для лечения острых состояний на пероральный Орладейо один раз в день, чтобы контролировать приступы НАО."

Химическая структура активного фармацевтического ингредиента Orladeyoберотралстат(Источник изображения: probechem.cn)

Orladeyo - первая пероральная таргетная терапия, одобренная для предотвращения приступов НАО. Препарат представляет собой пероральный препарат для приема один раз в день, применяемый для детей и взрослых в возрасте от 12 лет и старше для предотвращения приступов НАО. В декабре 2020 года, январе 2021 года и апреле 2021 года Орладейо был одобрен в США, Японии и Европейском союзе соответственно. Утверждение препарата на рынке привело к значительному прогрессу в лечении пациентов с НАО, которые ждали возможности перорального профилактического лечения. Поможет облегчить лечение пациентов.

Активным фармацевтическим ингредиентом Орладейо являетсяберотралстат, который представляет собой новый мощный и селективный ингибитор калликреина в плазме крови человека, принимаемый один раз в день для приема внутрь, который снижает активность калликреина в плазме. Препарат был разработан для пациентов с НАО для профилактики и лечения отека Квинке. В настоящее время BioCryst разрабатывает два препарата беротралстата, капсулы разрабатываются для предотвращения приступов НАО, а жидкие составы для перорального применения используются для лечения острых приступов НАО.

беротралстатмеханизм действия

Уменьшение количества лекарств по требованию для пациентов с НАО, получавших Орладейо (150 мг) в исследовании APeX-2: у пациентов, получавших Орладейо по 150 мг перорально один раз в день и у которых частота приступов снизилась на ≥50% от исходного уровня, лечение по требованию было использованная (доза / месяц) снизилась на 78% по сравнению с исходным уровнем до 24 недели. Среди пациентов, у которых частота приступов снизилась на ≥70% от исходного уровня, прием лекарств по требованию снизился на 85% по сравнению с исходным уровнем до 24 недели, а ежемесячный прием лекарств по требованию снизился. на 2,2 дозы.

Пациенты-подростки с HAE, получавшие лечение Орладейо, показали стабильно низкий уровень атак: в открытом исследовании безопасности APeX-S анализ пациентов-подростков (возраст 12-17 лет), получавших Орладейо 150 мг перорально один раз в день, показал, что четвертый. Средняя частота приступов в неделю (SEM) составляет 0,4 раза в месяц, что обычно длится до 48-й недели. В течение 48 недель лечения средняя частота приступов у этих пациентов подросткового возраста составляла 0,0 приступа в месяц. Более 70% пациентов не имели приступов с 4-й по 48-ю неделю. Орладейо хорошо переносился в исследовании APeX-S.

Орладейо демонстрирует постоянно низкую частоту приступов HAE во время COVID-19: стресс является спусковым крючком для приступов HAE, и недавно опубликованные данные опроса врачей и пациентов показывают, что пациенты сообщали о частоте приступов HAE из-за повышенного стресса, связанного с ростом пандемии COVID-19 (ранее COVID: 1,5 раза / 3 месяца, при COVID: 4,4 раза / 3 месяца). В исследовании APeX-S анализ пациентов с HAE, получавших пероральный препарат Orladeyo 150 мг один раз в день, показал, что ежемесячная частота приступов HAE, в том числе до COVID и во время COVID, всегда оставалась на низком уровне (& lt; 1 раз / Луна). У пациентов, получавших Орладейо, сохраняется низкая частота приступов в периоды высокого социального стресса и беспокойства.