ЕС одобряет Аспавели для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)

Apellis Pharmaceuticals and Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) recently announced that the European Commission (EC) has approved Aspaveli (pegcetacoplan) for the treatment of paroxysmal sleep caused by anemia after receiving C5 inhibitors for at least 3 months. Adult patients with sexual hemoglobinuria (PNH). In May 2021, the drug was the first to be approved in the United States under the trade name Empaveli. It can be used for adult PNH patients who have not previously been treated, and it can also be used for PNH adult patients who have switched treatments from C5 inhibitors (Soliris and Ultomiris). The approval of pegcetacoplan for marketing is expected to improve the standard of PNH care and redefine the treatment of PNH.

Стоит отметить, что пегцетакоплан является первой и единственной таргетной терапией С3, получившей одобрение регулирующих органов. В последнее десятилетие или около того единственным вариантом лечения ПНГ были ингибиторы С5, но многие пациенты по-прежнему испытывают персистирующую гипогемоглобинопатию, часто приводящую к слабой утомляемости и частым переливаниям крови. В клинических испытаниях пегцетакоплан может обеспечить обширный контроль ПНГ, улучшая жизнь пациентов с ПНГ за счет повышения уровня гемоглобина и снижения потребности в переливаниях крови.

pegcetacoplan получил одобрение регулирующих органов в Соединенных Штатах и ​​Европейском союзе на основании результатов прямого исследования PEGASUS фазы 3 (NCT03500549) (см.: Презентация телефонной конференции с основными результатами PEGASUS Phase 3). Исследование достигло первичной конечной точки, продемонстрировав, что пегцетакоплан лучше, чем Солирис, стандартный препарат для лечения ПНГ: он лучше, чем Солирис, в изменении уровня гемоглобина от исходного уровня на 16-й неделе, а скорректированный уровень гемоглобина увеличился на 3,84. г/дл в среднем (p&<>

Кроме того, пегцетакоплан не уступал в избегании конечных точек гемотрансфузии по сравнению с Солирисом. 85% пациентов в группе лечения пегцетакопланом не подвергались переливанию крови в течение 16 недель по сравнению с 15% в группе лечения Солирисом. В то же время, по сравнению с пациентами в группе лечения Солирисом, у пациентов в группе лечения пегцетакопланом отмечается более высокая скорость нормализации ключевых маркеров гемолиза, а также клинически значимое улучшение по шкале FACIT-усталости. В этом исследовании пегцетакоплан так же безопасен, как и Солирис.

pegcetacoplan is the first therapy to show superior hemoglobin levels than Soliris, and up to 85% of patients treated with pegcetacoplan do not have a blood transfusion. Most of the PNH patients currently receiving Soliris treatment suffer from persistent anemia. The results of the PEGASUS study show that pegcetacoplan has the potential to become a new standard of care for patients with PNH.

Пегцетакоплан — направленный ингибитор С3, предназначенный для регуляции избыточной активации комплемента, являющейся причиной возникновения и развития многих тяжелых заболеваний. Пегцетакоплан представляет собой синтетический циклический пептид, который связывается с полимером полиэтиленгликоля и специфически связывается с C3 и C3b. В настоящее время пегцетакоплан разрабатывается для лечения различных заболеваний, включая ПНГ, географическую атрофию (ГА) и гломерулопатию С3. В Соединенных Штатах Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов предоставило пегцетакоплану ускоренную квалификацию для лечения ПНГ и ГА.

В настоящее время нет препаратов для лечения ГА. Компания Apellis планирует подать заявку на новый препарат для интравитреальной инъекции пегцетакоплана для лечения возрастной дегенерации желтого пятна (ВМД) вторичной ГА в 2022 году.