Amgen Новый миокард ный миозный активатор Omecamtiv Mecarbil одобрен FDA США Fast Track!

Amgen и его партнер Cytokinetics недавно объявили, что США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставил omecamtiv mecarbil ускоренной квалификации (FTD), который является новым типом селективного миокарда миозина активатор. Разработан для лечения хронической сердечной недостаточности (HFrEF) с уменьшенной фракцией выброса.

Ускоренная квалификация (FTD) предназначена для ускорения разработки и быстрого обзора лекарственных средств для лечения серьезных заболеваний для удовлетворения серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей в ключевых областях. Получение ускоренной квалификации для научно-исследовательских препаратов означает, что фармацевтические компании могут чаще взаимодействовать с FDA на этапе НиДа. После подачи маркетинговых заявок они имеют право на ускоренное утверждение и пересмотр приоритетов, если они отвечают соответствующим стандартам. Кроме того, они также имеют право на переходящий обзор.

Дэвид М. Риз (David M. Reese), исполнительный вице-президент Amgen R и MD, подчеркивает настоятельную необходимость в инновационных методах лечения этого серьезного заболевания. "

Роберт И. Блюм, президент и генеральный директор Cytokinetics, сказал: "Мы очень рады, что FDA предоставило omecamtiv mecarbil ускоренной квалификации для сердечной недостаточности. По мере старения населения частота сердечной недостаточности возрастает. В настоящее время мы разрабатываем исследование GALACTIC-HF для оценки клинического эффекта этого нового активатора миозина у пациентов с высоким риском. "

GALACTIC-HF является одним из крупнейших фазы III глобальных сердечно-сосудистых результатов исследований на сегодняшний день в области лечения сердечной недостаточности. В настоящее время она зарегистрировала более 8200 пациентов в 35 странах. Эти пациенты были из-за сердечной недостаточности, когда они вошли в исследование госпитализации, или госпитализации или скорой помощи из-за сердечной недостаточности в течение одного года до скрининга. Целью исследования было оценить, может ли добавление omecamtiv mecarbil к стандартной медицинской помощи снизить риск случаев сердечной недостаточности (госпитализация сердечной недостаточности и других экстренных методов лечения сердечной недостаточности) и сердечно-сосудистой смерти у пациентов с сердечной недостаточностью (HFrEF) с уменьшенной фракцией выброса.

В феврале этого года Amgen и Cytokinetics объявили, что Комитет по мониторингу данных (DMC) недавно завершил второй и окончательный запланированный среднесрочный анализ испытания GALACTIC-HF, который включал рассмотрение заранее определенных критериев недействительности и превосходства. DMC рассмотрела данные исследования GALACTIC-HF и рекомендовала продолжить судебное разбирательство без изменений. Ожидается, что результаты будут получены в четвертом квартале 2020 года.

Второй промежуточный анализ был проведен после того, как сердечно-сосудистая смерть пациентов, указанная в протоколе исследования GALACTIC-HF, достигла заранее определенного числа. Если промежуточный анализ показывает, что omecamtiv mecarbil и стандартная группа ухода имеет клинически значимые и статистически значимые клинические преимущества в первичной конечной точке по сравнению с плацебо стандартной группы ухода, то анализ неэффективности позволяет потенциальное раннее прекращение судебного разбирательства . Если первичная составная конечная точка и второстепенная конечная точка (время сердечно-сосудистой смерти) достигают статистической значимости, анализ превосходства позволяет досрочно прекратить испытание и скорректировать статистический порог для среднесрочного обзора.

Молекулярная структура omecamtiv mecarbil (Источник изображения: Википедия)

Сердечная недостаточность является серьезным заболеванием, которое затрагивает более 26 миллионов человек во всем мире, и около половины из них имеют снижение функции левого желудочка. Заболевание является основной причиной госпитализации и реадмиссии для людей в возрасте 65 лет и старше. Несмотря на широкое использование стандартных методов лечения и достижения в области ухода, прогноз для пациентов с сердечной недостаточностью по-прежнему плохой. Подсчитано, что около одной пятой людей в возрасте старше 40 лет подвергаются риску сердечной недостаточности, и около половины пациентов с диагнозом сердечной недостаточности умрут в течение 5 лет после их первой госпитализации.

Omecamtiv mecarbil является новым, селективным, миокардным активатором миозина, который связывается с каталитическим доменом миозина. Доклинические исследования показали, что активатор миокарда миосина может увеличить сожительство миокарда, не влияя на внутриклеточную концентрацию кальция в клетках миокарда или потребление кислорода миокарда. Сердечный миозин является цитоскелетным моторным белком в кардиомиоцитах, который непосредственно отвечает за преобразование химической энергии в механическую силу, которая вызывает сокращение миокарда.

В настоящее время omecamtiv mecarbil разрабатывает лечение сердечной недостаточности (HFrEF) с уменьшенной фракцией выброса, в сотрудничестве с Amgen и Cytokinetics, при поддержке и стратегической поддержке Servier. Команда осуществляет комплексный этап III клинического развития проекта, который включает в себя два этапа III испытаний: (1) GALACTIC-HF испытания для оценки воздействия omecamtiv mecarbil и плацебо на сердечно-сосудистые исходы пациентов; (2) METEORIC -HF тест для оценки влияния omecamtiv mecarbil и плацебо на осуществление способности пациентов (с помощью сердечно-легочной тренировки тест).