Инновационная тройная терапия Trikafta от Vertex успешно лечит детей в возрасте 6-11 лет в Фазе 3 глобального исследования!

Vertex Pharmaceuticals - мировой лидер в области лечения муковисцидоза (МВ). Недавно компания объявила об успешном завершении глобального исследования III фазы по оценке тройной терапии Трикафта (элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор и ивакафтор) для лечения детей с МВ в возрасте 6-11 лет. Согласно результатам, компания подаст дополнительную заявку на новый препарат (sNDA) в FDA США в четвертом квартале 2020 года, а затем подаст заявки в другие регулирующие органы по всему миру.

В октябре 2019 года Trikafta была одобрена FDA США для лечения пациентов с МВ с по крайней мере одной мутацией F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR) и возрастом ≥12 лет, а именно: есть 2 мутации F508del (F / F) пациенты или пациенты с одной мутацией F508del и одной минимальной функциональной мутацией (F / MF). Мутация F508del - наиболее частая мутация, вызывающая МВ. До этого FDA предоставило Trikafta квалификацию приоритетного рассмотрения, ускоренную квалификацию и квалификацию прорывных лекарственных средств (BTD).

Доктор Кармен Божич, главный медицинский директор Vertex и исполнительный вице-президент по глобальным разработкам лекарств и медицинским вопросам, сказала:" Наша цель - расширить квалификацию лечения для всех пациентов, которым может помочь этот преобразующий препарат, среди детей в возрасте 6 лет. -11 лет. Положительные результаты, достигнутые в исследовании фазы 3, позволяют нам продвинуться еще на шаг вперед в достижении этой цели. Мы с нетерпением ждем представления sNDA в ближайшие месяцы и предоставления Trikafta более молодым пациентам с МВ."

Объявление представляет собой 24-недельное открытое глобальное исследование фазы 3, проведенное с участием 66 детей с МВ в возрасте 6-11 лет для оценки эффективности и безопасности Trikafta. У пациентов, включенных в исследование, обнаружены две мутации F508del или одна мутация F508del и одна минимальная функциональная мутация (F / MF) в гене CFTR. Основными конечными точками исследования являются безопасность и переносимость.

Результаты показали, что Трикафта в целом хорошо переносилась после 24 недель лечения, а данные о безопасности соответствовали данным, полученным в предыдущем исследовании фазы 3. Кроме того, в течение 24 недель лечения клинически значимые улучшения наблюдались по множеству вторичных конечных точек эффективности, включая: прогнозируемое процентное изменение объема форсированного выдоха в секунду (ppFEV1), хлорид пота и пересмотренная версия опросника по муковисцидозу (CFQ-R). оценка респираторной области, индекс массы тела (ИМТ) и другие показатели измерения.

Исследование показало, что профиль польза-риск трикафты у детей с МВ в возрасте 6-11 лет аналогичен профилю польза-риск исследования фазы 3, который поддерживает одобрение препарата для пациентов с МВ от 12 лет и старше.

Муковисцидоз (МВ) - редкое генетическое заболевание, сокращающее продолжительность жизни, которым страдают около 75 000 человек во всем мире. МВ - это прогрессирующее мультисистемное заболевание, поражающее легкие, печень, желудочно-кишечный тракт, носовые пазухи, потовые железы, поджелудочную железу и репродуктивные тракты. МВ вызывается некоторыми мутациями в гене CFTR, которые вызывают дефекты или делеции белка CFTR. Дети должны унаследовать 2 дефектных гена CFTR (по одному на каждого родителя) для развития МВ.

Хотя существует много различных типов мутаций CFTR, которые могут вызывать заболевание, у большинства пациентов с МВ имеется по крайней мере одна мутация F508del. Эти мутации можно определить с помощью генетического тестирования или генотипирования. Белок CFTR обычно регулирует перенос ионов в клеточной мембране, а генные мутации могут вызывать разрушение или потерю функции белкового продукта. Когда транспорт ионов в клеточной мембране прерывается, вязкость слизистой оболочки некоторых органов увеличивается. Одним из основных признаков заболевания является скопление густой слизи в дыхательных путях, что приводит к затрудненному дыханию, хроническим рецидивирующим инфекциям легких и прогрессирующему повреждению легких, что в конечном итоге приводит к смерти. Средний возраст смерти пациентов с МВ составляет около 30 лет.

К настоящему времени Vertex внесла в список 4 препаратов от CF: Калидеко (ивакафтор), Оркаби (люмакафтор / ивакафтор), Симдеко (тезакафтор / ивакафтор и ивакафтор), Трикафта (элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор) и первый препарат для лечения. около 40 000 пациентов во всем мире, что составляет около 50% всех пациентов с МВ. Недавно одобренная тройная терапия Trikafta может расширить диапазон лечения до 90% пациентов с МВ во всем мире.

В июне этого года агентство по исследованию фармацевтического рынка EvaluatePhamra опубликовало отчет, в котором прогнозируется, что Trikafta станет одним из самых продаваемых препаратов TOP10 в мире в 2026 году, с объемом продаж 8,739 миллиарда долларов США и среднегодовыми темпами роста. 54,3% в течение 2019-2026 гг. .