FDA США наградил ilixadencel передовой регенеративной терапии медицины (RMAT), которая оказывает сильное влияние на лечение рака почек!

Immunicum AB - шведская биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой аллогенной, готовой к использованию клеточной терапии. Он создал уникальный иммуноонкологический метод для улучшения выживаемости и улучшения пациентов путем активации собственной иммунной системы пациента для борьбы с раком Качество жизни.

Недавно компания объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило своему ведущему кандидату препарат ilixadencel для лечения метастатического почечно-клеточного карциномы (mRCC) для передовой регенеративной медицины (RMAT). ilixadencel является аллогенной дендритной клеточной (DC) терапии, которая в настоящее время разрабатывается как готовый рак иммунной грунтовки для лечения различных твердых опухолей .

Активными ингредиентами ilixadencel являются дендритные клетки (DC), полученные от здоровых доноров крови. Эти клетки специально активированы для получения большого количества мощных иммунных стимулирующих факторов. После внутриопуморотной инъекции, эти клетки вызовут местное воспаление, завербовать и активировать собственные клетки постоянного тока пациента и естественные клетки-убийцы (NK) в опухолевую среду, уничтожить опухолевые клетки, и освободить полный набор опухолевых специфических белков- Neoantigen. Эти новые антигены будут служить в качестве источника антигенов, что приводит к опухолевой специфической активации цитотоксических Т-клеток у пациентов, особенно цитотоксических CD8 и Т-клеток, тем самым производя высоко персонализированный и мощный противоопухолевый ответ.

Регенеративная медицина Расширенная терапия (RMAT) является быстрый трек (быстрый трек), разработанный для ускорения разработки и утверждения инновационных регенеративных методов лечения, когда Соединенные Штаты пересматривает регенеративной медицины положения 21-го века Лекарства закона в декабре 2016 года. Канал) системы. RMAT может быть клеточной терапии, терапевтических продуктов инженерии ткани, человеческих клеток и тканей продуктов, или других комбинированных методов лечения, которые включают регенеративные медицинские технологии продуктов.

Для получения квалификации RMAT для исследуемого препарата должны быть доступны предварительные данные клинических исследований, чтобы доказать, что препарат имеет положительный результат в лечении, задержке, обращении вспять или лечении серьезного или опасного для жизни заболевания или не отвечающих медицинским потребностям. Квалификация RMAT включает в себя все преференциальные политики для квалификации Fast Track (FTD) и Прорыв наркотиков квалификации (BTD), в том числе возможность раннего взаимодействия с FDA, приоритет обзора, и ускоренное утверждение.

Подготовка и механизм иликаденцеля

FDA наградило ilixadencel RMAT на основе результатов ранее объявленных клинических испытаний Фазы II МЕРЕКА. В ходе исследования оценивалась эффективность и безопасность ilixadencel в сочетании с целевым противораковым препаратом Sutent (общее название: сунитиниб, сунитиниб; разработан pfizer) при лечении первой линии пациентов с недавно диагностированной метастатичной карциномой почечных клеток (MRCC). Последние результаты исследования были объявлены на 2020 ASCO-SITC клинический иммуноонкологии симпозиум, состоявшийся в Орландо, штат Флорида, США в феврале этого года. (Нажмите, чтобы посмотреть: Рандомизированное исследование фазы II с ilixadencel, на основе клеток иммунной грунтовки, а также sunitinib против sunitinib только в синхронной метастатическом почечной карциномы клеток)

Результаты показали, что по сравнению с послеоперационным лечением сунитиниб, предоперационная интраопольная инъекция иликаденцеля в сочетании с послеоперационным лечением сунитиниб: повышенная выживаемость (54% против 37%), подтвержденная общая скорость ответа (ORR) увеличилась на 1 раз (42,4% против 24.0%), более высокая полная скорость ремиссии (CR: 6.7% против 0%), и более длительная ремиссия (средняя продолжительность ремиссии «DOR»: 7.1 месяца против 2.9 месяцев). В настоящее время общие данные о выживании (ОС) этих двух групп по-прежнему незрелы.

Эти последние результаты дополнительно поддерживают продолжающийся потенциал клинического развития иликаденцеля как иммунного триггера в почечной карциноме клеток (RCC) и других твердых признаков опухоли.

Алекс Карлссон Парра, генеральный директор Immunicum, сказал: "Мы очень рады получить квалификацию RMAT от ilixadencel для лечения карциномы почек, потому что он не только признает потенциал нашего нового лечения, но и подчеркивает использование возможных методов лечения для решения четкой необходимости этой огнеупорной болезни. Как квалификация, похожая на прорыв FDA наркотиков квалификации, мы теперь также имеют возможность получить прямое руководство от FDA, которая будет предоставлять информацию для ключевых решений в области развития и в конечном итоге приблизить нас к Доставка ilixadencel для пациентов, нуждающихся. "

MERECA является исследовательской, международной, рандомизированной, контролируемой, открытой этикеткой исследование, которое поступило 88 вновь диагностированных, среднего риска, и высокого риска mRCC пациентов. В исследовании, пациенты были рандомизированы в 2: 1 соотношение, одна группа получила 2 внутриопухоротных ilixadencel дозы до нефрэктомии, а затем получил Sunitinib лечения после нефрэктомии, а другая группа получила только нефректомия после получения sunitinib. Основными целями исследования были оценка общей выживаемости (ОС) и 18-месячной выживаемости. Вторичные цели являются оценка безопасности и переносимости, реакции опухоли и иммуноанализа, включая инфильтрацию Т-клеток.

Результаты, опубликованные в июле 2019 года (с участием 70 бесценных пациентов), показали, что при первом обращении с пациентами мРК среднего и высокого риска по сравнению с приемом сунитиниба после нефрэктомии, интраоперационной интраопухолевой инъекцией иликсаденцелла и послеоперационного сунида Комбинированный режим тиниба значительно улучшил полную частоту реакции опухоли (11% против 4%). Медианная ОС двух лечебных групп не была достигнута, и 18-месячная выживаемость была аналогичной. 65% в группе лечения ilixadencel и группе контроля sunitinib 66%.

Последние данные, опубликованные на совещании в декабре 2019 года, показали, что разделение кривой выживания Каплан-Мейера выгодно группе лечения иликаденцеля и согласуется с прогнозируемым разделением в июле 2019 года. Выживаемость группы лечения иликаденцеля составила 54% (30/56), а контрольная группа — 37% (11/30). Поскольку данные еще не созрели, медианная ОС двух групп не может быть рассчитана.

Основываясь на данных о наилучшем общем ответе и продолжительности Immunicum AB потребовал от научно-исследовательского учреждения для проведения после изучения анализа подтвержденного общего показателя ответа (ORR, согласно стандарту RECIST 1.1, ответ на опухоль, подтвержденный последующими сканированиями): группа лечения ilixadencel Подтвержденная ORR составила 42,2% (19/45), что было почти в два раза больше, чем у группы контроля sunitinib (24,0%, 6/25).

Главный исследователь исследования MERECA, клинический онколог и адъюнкт-профессор Магнус Линдског из университетской больницы Уппсалы в Швеции сказал: "Последние данные подчеркивают, что по сравнению с Sunitinib только, комбинированное лечение ilixadencel и Sunitinib Опухоли ответ и ответ пациента являются более прочными. Добавление иликаденцеля не увеличило частоту и тяжесть побочных эффектов. В настоящее время для определения разницы в долгосрочном выживании потребуется более длительное наблюдение. "