FDA одобрило Fintepla (пероральный раствор фенфлурамина) для лечения синдрома Драве!

Zogenix - фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой лекарств для лечения редких заболеваний. Недавно компания объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный раствор Fintepla (фенфлурамин) CIV для лечения эпилепсии, связанной с синдромом Драве, у пациентов в возрасте ≥ 2 лет. Препарат был одобрен в процессе приоритетной проверки. До этого FDA предоставило Fintepla квалификацию орфанных препаратов (ODD) и прорывную квалификацию (BTD) для лечения эпилепсии, связанной с синдромом Драве.

Синдром Драве - это редкая детская эпилепсия, характеризующаяся частыми и тяжелыми припадками с лекарственной устойчивостью, соответствующими госпитализациями и неотложной медицинской помощью, тяжелыми нарушениями развития и движения, а также внезапной неожиданной смертью (SUDEP) Повышенный риск.

Fintepla - это жидкий препарат фенфлурамина в низких дозах, который может снизить частоту приступов, модулируя активность рецепторов серотонина и рецепторов сигма-1 (см. Ссылку: Фенфлурамин снижает судороги, опосредованные рецептором NMDA, за счет своей смешанной активности в отношении серотонина 5HT2A и типа Рецепторы 1 сигма). Данные двух плацебо-контролируемых клинических испытаний III фазы показали, что у пациентов, которые не могли адекватно контролировать припадки с помощью других препаратов, Fintepla значительно снижала частоту судорожных припадков по сравнению с плацебо.

Джозеф Салливан, доктор медицинских наук, главный исследователь клинических исследований Fintepla и директор Центра передового опыта в области детской эпилепсии в Детской больнице Бениофф Калифорнийского университета в Сан-Франциско, сказал: «Для многих пациентов с синдромом Драве все еще существует огромная проблема. неудовлетворенная потребность, даже если они. После приема одного или нескольких доступных в настоящее время противоэпилептических препаратов тяжелые судороги все еще возникают часто. Учитывая, что Fintepla значительно снизила частоту судорожных припадков в клинических испытаниях в сочетании с постоянным и строгим мониторингом безопасности, я думаю, что Fintepla станет чрезвычайно важным вариантом лечения для пациентов с синдромом Драве."

Фенфлурамин-молекулярная структурная формула (Источник изображения: Wikipedia.org)

FDA одобрило Fintepla для лечения эпилепсии, связанной с синдромом Драве, на основании данных двух рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых клинических исследований фазы III (у пациентов в возрасте 2-18 лет результаты были опубликованы в Lancet и JAMA Neurology соответственно. ), а также данные о безопасности открытого расширенного исследования (многие пациенты получали Fintepla на срок до 3 лет). Данные показывают, что у исследуемых пациентов, которые принимали один или несколько противоэпилептических препаратов, которые не давали адекватного контроля над приступами, Fintepla значительно уменьшала ежемесячные ежемесячные судорожные припадки по сравнению с плацебо, основываясь на существующих вариантах лечения. судороги, CS) частота. Кроме того, большинство пациентов в исследовании ответили на лечение в течение 3-4 недель после начала лечения Fintepla и сохранили стабильные результаты в течение всего периода лечения.

Стоит отметить, что этикетка препарата Fintepla&# 39 включает черный ящик, предупреждающий о том, что препарат связан с заболеванием сердечного клапана (VHD) и легочной гипертензией (PAH). Из-за этих рисков пациенты должны проходить эхокардиографический мониторинг каждые шесть месяцев до и во время лечения и эхокардиографический мониторинг через три-шесть месяцев после лечения. Если на эхокардиограмме выявляются признаки порока клапанов сердца, ЛАГ или других сердечных аномалий, медицинские работники должны учитывать преимущества и риски продолжения использования Fintepla для лечения пациентов.

Из-за рисков VHD и PAH Fintepla может использоваться только в рамках стратегии оценки и снижения рисков (REMS) через план ограниченного распространения лекарств. Fintepla REMS требует, чтобы медицинские работники, выписывающие Fintepla, и аптеки, которые распространяют Fintepla, были специально сертифицированы в Fintepla REMS и требовали, чтобы пациенты были зарегистрированы в REMS. В рамках требований REMS лечащие врачи и пациенты должны соблюдать необходимый эхокардиографический мониторинг сердца, чтобы получать лечение Fintepla.

В клинических исследованиях наиболее частые побочные реакции Fintepla (частота ≥10% и выше, чем плацебо) включают: потерю аппетита, сонливость, седативный эффект и сонливость, диарею, запор, аномальную эхокардиографию, утомляемость или утомляемость, общую атаксию, нарушение равновесия, нарушение походки, повышение артериального давления, слюнотечение, обильное слюноотделение, лихорадка, инфекции верхних дыхательных путей, рвота, похудание, падения, эпилептический статус.

Помимо синдрома Драве, Zogenix также разрабатывает Fintepla для лечения судорог, связанных с синдромом Леннокса-Гасто (LGS). Синдром Драве и LGS - это два редких и часто катастрофических приступа детских припадков, которые имеют характеристики раннего возраста начала, различные типы припадков, высокую частоту припадков, серьезное нарушение интеллекта и трудности в лечении. В Соединенных Штатах Fintepla была награждена квалификацией прорывных лекарственных препаратов (BTD) для лечения синдрома Драве, квалификацией для лечения орфанных лекарств (ODD) для лечения синдрома Драве и LGS.