MyoKardia Инновационная устная кардиомиопатия нацелена на все фазы 3 клинических результатов

Сегодня MyoKardia объявила, что ее новый препарат мавакамтен достиг первичной конечной точки и всех вторичных конечных точек испытания в критической фазе 3 клинического исследования EXPLORER-HCM для пациентов с симптоматической, симптоматической, обструктивной гипертрофической кардиомиопатией, HCM. По сравнению с группой, принимавшей плацебо, лечение мавакамтеном привело к значительному улучшению симптомов заболевания, качества жизни и обструкции левого желудочка. Ожидается, что компания подаст новую заявку на лекарство для мавакамтена в начале 2021.

HCM является хроническим и прогрессирующим заболеванием, которое может вызывать различные изнурительные симптомы и сердечную дисфункцию. Согласно статистике в пресс-релизе, HCM страдает один из каждых 500 людей. Наиболее распространенной причиной HCM является мутация в белке миокарда саркомера. Заболевание также является частой причиной остановки сердца у молодых людей. У большинства пациентов не будет никаких симптомов в повседневной жизни. Но у некоторых пациентов будут такие симптомы, как обструкция миокарда, и их заболевание также называют симптоматической, обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Хотя эта часть пациентов встречается редко, она страдает от значительного риска для здоровья. HCM также связан с повышенным риском фибрилляции желудочков, инсульта, сердечной недостаточности и внезапной смерти, и срочно необходимы новые лекарства для лечения пациентов.

Mavacamten является инновационным оральным аллостерическим модулятором миозина миокарда, который, как ожидается, уменьшит у пациентов' Симптомы чрезмерного сокращения сердца. В клинических и доклинических исследованиях мавакамтен может снижать биомаркеры стресса в стенке сердца, снижать избыточную сократимость миокарда и повышать диастолическую совместимость. В апреле 2016 Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило mavacamten орфанное лекарственное средство для пациентов с HCM.

EXPLORER-HCM является ключевым этапом 3 клинического исследования, направленного на проверку эффективности мавакамтена при лечении симптомов и функции сердца у пациентов с HCM по сравнению с плацебо. Результаты исследования показали, что по сравнению с группой, принимавшей плацебо, лечение мавакамтеном привело к улучшению изменений в физической нагрузке (пик VO 2) и улучшению функционального уровня Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA). Кроме того, на всех вторичных конечных точках мавакамтен также показал статистически значимые улучшения. Вторичные конечные точки включают пиковый уровень градиента давления левого желудочка (LVOT) после физической нагрузки, NYHA, пик VO 2 и улучшение показателя одышки в опроснике по симптомам HCM.

Г.Г. "Каждый из 500 людей страдает от изнурительной болезни HCM. Позитивные данные, полученные в исследовании EXPLORER, являются важным шагом к улучшению жизни пациентов с тяжелыми сердечно-сосудистыми заболеваниями," Г-н Tassos Gianakos, генеральный директор MyoKardia Say:&"В этом ключевом исследовании мы наблюдали характеристики активности и переносимости мавакамтена, подчеркивая глубокое воздействие и потенциал этого лечения, которое оказывает глубокое влияние на потенциальные биологические цели заболевания . Мы с нетерпением ждем возможности представить первое новое применение препарата MyoKardia и стремимся как можно быстрее доставить этот препарат нуждающимся пациентам. Г.Г.