Сотерецепт лигандной ловушки Acceleron / BMS TGF-β выиграл революционную квалификацию FDA в США!

Acceleron Pharma - биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией терапии суперсемейства TGF-β для лечения тяжелых и редких заболеваний. Недавно компания объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) квалифицированное лекарственное средство (BTD) для пациентов с легочной гипертензией (ЛАГ) (группа ВОЗ 1 ). В сентябре 2019 FDA также предоставило квалификацию против осиротропного препарата Сотерцепт (ODD).

Breakthrough Drug Qualification (BTD) - это новый канал обзора лекарств, созданный FDA в 2012 для ускорения разработки и обзора методов лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний, и имеются предварительные клинические доказательства того, что препарат сопоставим к существующим терапевтическим препаратам Новые препараты, которые могут существенно улучшить состояние. Получение лекарств от БТД может получить более подробное руководство, в том числе старшие должностные лица FDA во время исследований и разработок. Новый обзор рынка лекарственных средств имеет право на скользящий обзор и приоритетный обзор, чтобы гарантировать, что пациентам будут предоставлены новые варианты лечения в кратчайшие сроки.

Сотатерцепт - это исследовательское лекарственное средство, предназначенное для использования в качестве селективной ловушки для лигандов для членов суперсемейства TGF-β для восстановления баланса ключевого фактора передачи сигналов PAH, BMPR-II. В доклинических исследованиях ЛАГ сотерецепт обратил легочную сосудистую мышечность и улучшил показатели правой сердечной недостаточности.

В конце января этого года компания Acceleron объявила результаты анализа результатов исследования PULSAR в рамках II фазы, которые показали, что исследование достигло первичной конечной точки, критической вторичной конечной точки и других вторичных конечных точек. Побочные эффекты соответствовали ранее сообщенным побочным эффектам сотеререцепта при других заболеваниях. Как часть лицензионного соглашения с Xinji (которое было приобретено Bristol-Myers Squibb), soterercept также оценивается в фазе II испытания SPECTRA.

Стоит отметить, что совсем недавно Реблозил (luspatercept), другой препарат-ловушка TGF-β, разработанный Acceleron и Xinji, был одобрен FDA США для нового показания для миелодиспластического синдрома низкого риска (MDS). Взрослые пациенты, лечение анемии. Реблозил является первым и единственным одобренным FDA агентом созревания эритроцитов, который представляет новый класс терапии, который помогает пациентам снизить нагрузку на инфузию эритроцитов, регулируя позднюю стадию созревания эритроцитов. В Соединенных Штатах Реблозил впервые был одобрен в ноябре {3} для лечения анемии у взрослых пациентов с бета-талассемией, которым требуется регулярная инфузия эритроцитов.

Стоит отметить, что Реблозил является первым препаратом, одобренным FDA для лечения бета-талассемии, связанной с анемией, а также первым одобрением FDA для переливания эритроцитов (РБК) и типа производства эритроцитов. Новые варианты лечения для пациентов с МДС, которые провалили стимулирующую терапию. Следует отметить, что Реблозил не подходит в качестве замены для переливания эритроцитов у пациентов, которым необходимо немедленно исправить анемию.

Reblozyl' активный фармацевтический ингредиент - luspatercept, который является первым в своем классе агентом созревания эритроцитов (EMA), который регулирует созревание поздних эритроцитов. Препарат представляет собой растворимый белок слияния. Fc-домен человеческого IgG 1 слит с внеклеточным доменом рецептора типа активина IIB (ActRIIB). Как ловушка для лигандов, она может регулировать позднее созревание эритроцитов посредством целевого связывания. Специфический лиганд суперсемейства трансформирующего фактора роста (TGF) -β уменьшает активацию сигнального пути Smad 2 / 3 , улучшает образование неэффективных эритроцитов, способствует созреванию поздней красной крови клетки и повышает уровень гемоглобина.