Мультисистемная атрофия нового препарата! FDA предоставило первую квалификацию в кратчайшие сроки для verdiperstat, пероральный ингибитор миелопероксидазы!

Biohaven - это биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой новых лекарств от неврологических заболеваний. В середине этого месяца он выпустил лекарство от мигрени Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) на рынке США. Это первая и единственная утвержденная регулирующим органом лекарственная форма для перорального распадающегося орального действия (ODT) антагониста рецептора связанного с геном кальцитонина пептида (CGRP), используемая для острого лечения мигрени у взрослых (с аурой или без нее).

Недавно компания объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило вердиперстат ингибитора миелопероксидазы (MPO) для квалификации быстрого пути (FTD) для лечения множественной системной атрофии (MSA).

MSA - это редкое быстро прогрессирующее фатальное нейродегенеративное заболевание со средним временем от начала до смерти 6-10 лет. MSA может вызвать проблемы с движением, сходные с болезнью Паркинсона 0010010 # 39; такие как брадикинезия, ригидность мышц, тремор и плохой баланс), а также непроизвольные функциональные проблемы, включая контроль артериального давления, функцию мочевого пузыря и пищеварение. В настоящее время нет лекарства от MSA, доступна только симптоматическая терапия.

FTD направлена ​​на ускорение разработки и быстрого обзора лекарств от серьезных заболеваний для решения серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей в ключевых областях. Получение ускоренной квалификации для экспериментальных лекарств означает, что фармацевтические компании могут чаще взаимодействовать с FDA во время разработки 0010010 ; D фаза. После подачи маркетинговых заявок они имеют право на ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение, если они соответствуют соответствующим стандартам. Кроме того, они также имеют право на скользящий обзор.

Ирфан Куреши, вице-президент по неврологии в Biohaven, сказал: 0010010 Мы очень рады, что FDA предоставило квалифицированную квалификацию verdiperstat, подчеркивая высокие неудовлетворенные медицинские потребности среди пациентов MSA. Ускоренная квалификация может помочь ускорить развитие verdiperstat в качестве первой терапии, направленной на замедление развития этого разрушительного заболевания. 0010010 quot;

Вердиперстат химическая структурная формула (Источник: medchemexpress.cn)

verdiperstat был получен от AstraZeneca компанией Biohaven в сентябре 2018, а код разработки AstraZeneca - AZD 3241. Вердиперстат является потенциально первым в своем классе пероральным проникающим в мозг необратимым ингибитором миелопероксидазы (МПО). МПО является ключевым двигателем патологического окислительного стресса и воспаления в головном мозге. В Соединенных Штатах и ​​Европейском союзе вердиперстату был предоставлен статус препарата-сироты для лечения множественной системной атрофии (MSA). Кроме того, вердиперстат обладает потенциалом для лечения других заболеваний, связанных с окислительным стрессом, воспалением и нейродегенерацией.

В исследованиях фазы I и фазы II более чем 250 здоровых добровольцев и пациентов лечили вердиперстатом. У пациентов с MSA доза до 900 два раза в день обычно приемлема. Предварительные результаты исследования фазы IIa пациентов с MSA показали, что после 12 недель лечения пациенты, получавшие плацебо, ухудшались на 4. 6 баллов по основному индексу эффективности (единая шкала MSA) , при приеме вердиперстата 300 мг двукратная доза и 600 мг двунаправленная доза У пациентов отмечалось незначительное снижение 3. 7 баллов и 2. {{4 }} баллов соответственно. ПЭТ-визуализация транслокационного белка (TSPO) у пациентов с болезнью Паркинсона 0010010 # 39; показывает, что вердиперстат может уменьшить воспаление в областях мозга, связанных с болезнью. Кроме того, вердиперстат также значительно снижает активность МПО в крови человека, которая является биомаркером для лекарственного средства, связывающегося с его мишенью.

В настоящее время Biohaven проводит многострановое исследование M-STAR III фазы (NCT 03952806) для оценки эффективности препарата вердиперстата для MSA в приблизительно 50 клинических центрах в США и Европе. Компания также сотрудничает с больницей общего профиля штата Массачусетс, чтобы спланировать клиническое испытание для оценки эффективности вердиперстата при лечении бокового амиотрофического склероза (БАС).