Аналог натрийуретического пептида С-типа восоритид скоро будет одобрен для продажи

Компания BioMarin Pharmaceuticals недавно объявила о том, что Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по лекарственным средствам для человека (CHMP) опубликовал положительное заключение, рекомендующее одобрить восоритид (BMN111), который представляет собой натрийуретик C-типа, вводимый один раз в день Пептид (CNP). ) аналоги для лечения ахондроплазии у детей от 2 лет до закрытой пластинки роста. Закрытие пластинки роста происходит после полового созревания, когда достигается окончательный рост взрослой особи. Ахондроплазия - наиболее частая форма непропорционального низкого роста у людей.

Теперь заключения CHMP будут переданы на рассмотрение Европейской комиссии (ЕК). Ожидается, что последний примет окончательное решение о пересмотре в течение следующих двух месяцев. В случае утверждения восоритид будет продаваться под торговой маркой Voxzogo. В настоящее время восоритид также находится на рассмотрении FDA США, и конечная дата Закона о пошлинах для потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) - 20 ноября 2021 года. Ранее восоритиду было присвоено звание орфанного лекарства (ODD) для лечения ахондроплазии в США и Европейский Союз.

В случае одобрения восоритид станет первым препаратом для лечения ахондроплазии. Препарат может лечить первопричину заболевания, представляет собой крупный прорыв в медицине и может существенно повлиять на жизнь пациентов.

Положительный обзор CHMP основан на данных проекта клинической разработки восоритидов, включая результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 3. Результаты этого исследования фазы 3 дополнительно подтверждаются данными долгосрочной безопасности и эффективности продолжающегося открытого расширенного исследования фазы 2, показывающими, что: получение лечения восоритидом в течение 5-летнего (60-месячного) периода наблюдения с Текущие данные У детей с ахондроплазией скорость роста по-прежнему выше, чем исходный уровень пациента, и выше, чем ожидаемая годовая скорость роста для нелеченных детей с ахондроплазией. Кроме того, костный возраст прогрессировал нормально, и никакого ускорения костного возраста не наблюдалось, что указывает на то, что восоритид не уменьшал общую продолжительность фазы роста.

Пакет данных также включает результаты рандомизированного двойного слепого исследования фазы 2, которое проводится у младенцев и детей раннего возраста, обширные данные фармакокинетики и биомаркеров, а также предварительные данные о росте пациентов в возрастной группе 2-5 лет. Данные пациентов исследования SENTINEL показали, что у пациентов в возрасте 2-5 лет после 2 лет лечения восоритидом наблюдается положительное влияние на рост. Кроме того, пакет данных также включает 3 этапа расширенного исследования и обширные данные по естественной истории.

Ахондроплазия - наиболее частая форма непропорционального низкого роста у людей. Он характеризуется замедленной эндохондральной оссификацией, что приводит к непропорциональной укороченности и структурным нарушениям длинных костей, позвоночника, лица и основания черепа. Это состояние вызвано мутациями в гене рецептора 3 фактора роста фибробластов (FGFR3), который является негативным регулятором роста костей.

В дополнение к непропорционально низкому росту пациенты с ахондроплазией могут испытывать серьезные осложнения для здоровья, включая сжатие отверстия, апноэ во сне, согнутые ноги, гипоплазию лица, постоянные колебания поясницы, стеноз позвоночника и повторяющиеся уши. Отделение инфекции. Некоторые из этих осложнений могут привести к необходимости инвазивной хирургии, такой как декомпрессия спинного мозга и выпрямление согнутых ног. Кроме того, исследования показали, что уровень смертности увеличивается для каждой возрастной группы.

Более 80% родителей детей с ахондроплазией - среднего роста, а болезнь вызвана спонтанными генетическими мутациями. Заболеваемость ахондроплазией в мире составляет примерно один случай на 25 000 живорождений.

Восоритид представляет собой аналог натрийуретического пептида С-типа (CNP), полученный из природных пептидов человека, и является эффективным стимулятором эндохондральной оссификации. Природный пептид человека - положительный регулятор роста костей. Восоритид связывается со специфическими рецепторами и инициирует внутриклеточные сигналы, которые ингибируют сверхактивный путь FGFR3.

В настоящее время оценивается применение восоритида у детей, пластина роста которых все еще&"открыта &", обычно у детей младше 18 лет, и эти пациенты составляют примерно 25% пациентов с ахондроплазией. В США, Европе, Латинской Америке, на Ближнем Востоке и в большинстве стран Азиатско-Тихоокеанского региона в настоящее время нет разрешений регулирующих органов на препараты, используемые для лечения ахондроплазии.