Новые данные вутрисирана за 18 месяцев: эффективное лечение амилоидоза HATTR с помощью полинейропатии!

Alnylam - ведущая компания в области РНКи-терапии. Недавно компания объявила о 18-месячных положительных результатах исследования HELIOS-A фазы 3 вутризирана. Вутрисиран - это разрабатываемая РНКи-терапия, вводимая подкожно каждые 3 месяца для лечения взрослых пациентов с наследственной полинейропатией транстиретин-амилоидоз (hATTR-PN). Ранее исследование достигало первичной конечной точки и всех вторичных конечных точек в 9-месячный срок.

Последние результаты, опубликованные на этот раз, показывают, что исследование достигло всех вторичных конечных точек, измеренных в 18-месячный период времени: по сравнению с данными внешнего плацебо исследования APOLLO фазы 3 препарата RNAi Onpattro (патисиран), лечение вутрисираном вызывало невропатическое повреждение (mNIS). +7), качество жизни (КЖ), скорость походки, статус питания и общая инвалидность были статистически значимо улучшены. С точки зрения конечной вторичной конечной точки, как и ожидалось, группа лечения вутрисираном показала не меньшую эффективность в снижении уровней TTR в сыворотке по сравнению с группой лечения Onpattro в исследовании.

Кроме того, через 18 месяцев у пациентов, получавших вутрисиран, также отмечалось улучшение по нескольким исследовательским конечным точкам. По сравнению с плацебо у пациентов, получавших вутрисиран, наблюдалось улучшение конечной точки сердечного биомаркера NT-proBNP (показатель сердечного давления). Кроме того, по сравнению с плацебо у пациентов, получавших вутрисиран, также улучшились некоторые эхокардиографические параметры. Наконец, в запланированной когорте из 48 пациентов лечение вутризираном было связано с улучшением поглощения технеция (технеция) в сердце у большинства пациентов, что дает потенциальные доказательства снижения сердечной амилоидной нагрузки.

В этом исследовании вутрисиран продолжает демонстрировать обнадеживающие безопасность и переносимость. Alnylam планирует объявить полные результаты за 18 месяцев на медицинской конференции в начале 2022 года.

миРНК: подавление специфических генов, сокращение диапазона экспрессии на 99%

Вутрисиран - это подкожная РНКи-терапия, которая разрабатывается для лечения амилоидоза ATTR, включая наследственный (hATTR) и амилоидоз дикого типа (wtATTR). Вутрисиран может нацеливаться на специфическую информационную РНК и заглушать ее, блокируя ее до образования белков транстиретина (TTR) дикого типа и мутантных белков.

Вутрисиран вводится подкожно каждые квартал (3 месяца), что может помочь уменьшить отложение амилоида TTR в тканях, способствовать удалению амилоида TTR, отложившегося в тканях, и потенциально восстановить функцию этих тканей. вутрисиран использует платформу для доставки, конъюгированную с улучшенной стабильной химией (ESC) -GalNAc, алнилам&# 39, которая направлена ​​на повышение эффективности и высокой метаболической стабильности, позволяя нечастые подкожные инъекции.

В настоящее время маркетинговое применение вутризирана для лечения взрослых пациентов с hATTR-PN рассматривается FDA США и EMA Европейского Союза. В Соединенных Штатах и ​​Европейском союзе вутрисирану было присвоено звание орфанного лекарства (ODD) для лечения амилоидоза ATTR, а в Соединенных Штатах также было присвоено обозначение Fast Track (FTD) для лечения hATTR-PN у взрослых. Вутрисиран проходит приоритетную проверку FDA США, а конечная дата принятия Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств (PDUFA) - 14 апреля 2022 года.