VISEN Pharma объявляет TransConTM гормон роста человека получает сирот наркотиков право на США И ЕС Лечение дефицита гормона роста

21 апреля 2020 года VISEN Pharma, совместное предприятие, занимающееся эндокринной областью лечения, представило в Китае ведущие в мире методы лечения и лекарства и отвечало за эндокринную программу лечения Ascendis Pharma в Большом Китае. Ascendis Pharma объявила 15 апреля 2020 года, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило TransCon гормона роста человека (lonapegsomatropin) сиротский препарат назначения для лечения дефицита гормона роста (GHD).

TransCon гормонроста человека является исследование длительного действия пролекарство гормона роста, который был разработан в еженедельное лечение GHD наркотиков. TransCon гормонроста человека поддерживает тот же способ действия, как ежедневное лечение гормона роста человека, выпустив те же молекулы гормона роста. В настоящее время, нет утвержденного длительного действия гормона роста терапии в США или на европейском рынке. Гормон роста человека TransCon был сертифицирован Европейской комиссией (ЕК) для лечения GhD в Европе в октябре 2019 года.

"TransCon гормона роста человека в настоящее время сертифицирован как сирота наркотиков в Соединенных Штатах и Европе. Мы считаем, что это является важным подтверждением того, что мир нуждается в длительной терапии для борьбы с GhD и все эндокринные проблемы со здоровьем ". Ascendis Pharma Старший вице-президент Дана Пиццути, MD, сказал: "Как только долгодействующих гормона роста продукт в развитии, который обеспечивает неизмененный гормон роста, мы считаем, что TransCon гормонроста человека имеет большой потенциал для улучшения жизни пациентов. Мы по-прежнему ожидается, будет вторым в этом году, как планировалось ежеквартально и четвертом квартале представления маркетинговых заявок на TransCon гормона роста человека в США и Европе. "

Препараты, одобренные FDA для орфанных препаратов относятся к тем, которые могут безопасно, эффективно лечить, диагностировать или предотвращать редкие заболевания или условия, затрагивающие менее 200 000 граждан США, и могут быть более безопасными или более эффективными, чем утвержденные продукты. Сирота наркотиков обозначение предоставляет определенные преимущества и стимулы для разработчиков лекарств, в том числе семилетний период монополии на рынке США с даты разрешения рынка, освобождение от УЛХ сборов и налоговых льгот для клинических исследований. Предоставление сирот наркотиков обозначения не изменит FDA 'с нормативными требованиями для определения безопасности и эффективности лекарств путем соответствующих и хорошо контролируемых исследований в поддержку утверждения и коммерциализации.

Лу Анбанг, генеральный директор Weisheng Pharmaceutical, отметил: «В настоящее время более 90% редких заболеваний не имеют эффективного лечения. Утверждение TransCon гормона роста человека в США FDA сиротнаркотиконаркотико имеет большое значение для лечения дефицита гормона роста. Еженедельный гормон роста человека TransCon может уменьшить бремя ежедневных инъекций, давая пациентам больше шансов на достижение нормального роста взрослого и общего эндокринного здоровья. В настоящее время, TransCon гормон роста человека используется в Китае Фаза III клинических испытаний дефицита гормона роста у детей Исследование началось в конце 2019 года. Как эксклюзивный уполномоченный R и продаж компании TransCon гормона роста человека в Большом Китае, Weisheng Фармацевтическая будет в полной мере содействовать листинг план в Китае в будущем и стремится к внедрению ведущих методов лечения в мире и наркотиков Китая, надеется, что позволит больше китайских пациентов, чтобы извлечь выгоду из передовых и надежных вариантов лечения в мире ранее. "

О технологии TransConTM

TransCon относится к "переходной связи" (Переходное конъюгация). Технологическая платформа TransCon разрабатывает новые методы лечения с помощью инновационных технологий для оптимизации эффектов лечения, включая эффективность, безопасность и частоту администрирования.

Молекула TransCon состоит из трех частей: неизмененного прототипа препарата, инертной молекулы носителя, которая защищает прототип препарата, и структуры соединения, которая временно соединяет их. Когда три части объединены, молекула носителя может инактивировать прототип препарата и не быть очищены организмом. При введении в организм человека, в физиологических условиях рН и температуры тела, активный, неизмененный прототип препарата будет выпущен контролируемым образом. Так как прототип препарата немодифицируется, он может поддерживать свой оригинальный фармакологический механизм. Технология TransCon может быть широко применена к белкам, пептидам или небольшим молекулам в различных терапевтических областях, и может применяться системно или локально.