Vertex в тройной терапии Trikafta был дан приоритет Обзор FDA США, расширение применимого населения (6-11 лет)!

Vertex Pharmaceuticals является мировым лидером в лечении муковисцидоза (CF). Недавно компания объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло свое дополнительное новое применение препарата (sNDA) для расширения использования тройной терапии Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor), чтобы включить по крайней мере один F508del в ген CFTR. 6-11-летние пациенты CF, которые имеют мутацию или конкретную мутацию в гене CFTR и реагируют на лечение Trikafta на основе данных in vitro. FDA предоставило sNDA приоритетный обзор и определило Закон о плате за лекарства по рецепту (PDUFA) целевой датой, как 8 июня 2021 года.

В Соединенных Штатах, Trikafta был одобрен для использования у пациентов CF ≥ 12 лет, которые несут по крайней мере один F508del мутации или конкретной мутации в гене CFTR и на основе данных in vitro, что мутация реагирует на лечение Trikafta.

Кармен Bozic, MD, исполнительный вице-президент и главный медицинский директор Vertex сказал: "Если расширенное использование будет одобрено, мы будем иметь возможность использовать Trikafta для лечения основной причины заболевания в раннем возрасте, и может принести пользу примерно 1500 детей с CF. Впервые получил с 2019 года с момента нормативного утверждения Trikafta, мы работаем неустанно, чтобы довести это лекарство до тех, кто ждет пациентов как можно скорее. Мы надеемся на сотрудничество с агентством по рассмотрению заявки в ближайшие месяцы».

Vertex также планирует подать заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA) изменения в Европейское агентство по лекарственным препаратам (EMA) в первой половине 2021 года для детей CF в возрасте 6-11 лет. Компания также планирует подать заявки на эту возрастную группу на других рынках, таких как Канада и Австралия в ближайшие месяцы. Заявка Trikafta на расширенное применение поддерживается данными глобального исследования Фазы 3. Исследование проводилось у 6-11-летних пациентов CF с 2 копиями мутации F508del, или 1 копией мутации F508del и одной минимальной функциональной мутацией, и оценивало эффективность и безопасность Trikafta.

Муковисцидоз (CF) является редким, сокращая жизнь генетическое заболевание, которое затрагивает около 75000 человек во всем мире. CF является прогрессирующим, мульти-системное заболевание, которое влияет на легкие, печень, желудочно-кишечный тракт, пазухи, потовые железы, поджелудочной железы и репродуктивного тракта. CF вызвано некоторыми мутациями в гене CFTR, которые вызывают дефекты функции белка CFTR или удаления. Дети должны унаследовать 2 дефектных гена CFTR (по одному для каждого родителя) для развития CF.

Хотя Есть много различных типов мутаций CFTR, которые могут вызвать болезнь, большинство пациентов CF имеют по крайней мере один F508del мутации. Эти мутации могут быть определены путем генетического тестирования или генотипирования. Белок CFTR обычно регулирует транспортировку ионов в клеточной мембране, а генные мутации могут привести к разрушению или потере функции белкового продукта. Когда ионный транспорт в клеточной мембране прерывается, вязкость слизистого покрытия на некоторых органах будет утолщаться. Одной из основных особенностей заболевания является накопление густой слизи в дыхательных путях, что приводит к затруднению дыхания, хроническим рецидивирующим инфекциям легких и прогрессирующему повреждению легких, что в конечном итоге приводит к смерти. Средний возраст смерти пациентов CF находится в начале 30-х годов.

До сих пор, Vertex перечислил 4 CF препараты: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor), первые 3 препарата могут лечить Там около 40000 пациентов по всему миру, составляет около 50% всех пациентов CF. Недавно утвержденная тройная терапия Trikafta в конце 2019 года может расширить диапазон лечения до 90% пациентов CF во всем мире.

Научно-исследовательская организация по фармацевтическому рынку EvaluatePhamra опубликовала доклад, в ходе которого прогнозируется, что Trikafta станет одним из самых продаваемых препаратов TOP10 в мире в 2026 году, а объем продаж в 2019-2026 годах достиг 8,739 млрд долларов США, а совокупный годовой темп роста составил 54,3%.