FDA США Утвержденный Ryplazim (плазминоген): Первый препарат для лечения дефицита плазминогена!

Liminal BioSciences недавно объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Ryplazim (плазминоген, человек-tvmh) для лечения типа 1 плазминогенной недостаточности (гипоплазминогенемия) пациентов. Стоит отметить, что Ryplazim является первым препаратом, одобренным FDA для лечения дефицита плазминогена. Это редкое генетическое заболевание, которое может повредить нормальную функцию тканей и органов и может вызвать слепоту.

Одобряя Ryplazim, FDA также выдало редкий детский ваучер на обзор заболеваний (PRV) Liminal BioSciences, чтобы вознаградить компанию за ее выдающийся вклад в разработку новых лекарств для редких заболеваний. Ваучер может быть выкуплен для приоритетного рассмотрения любых последующих новых приложений наркотиков, и может быть продан или передан.

Брюс Притчард (Bruce Pritchard), генеральный директор Liminal BioSciences, сказал: «Это утверждение является важной вехой для Liminal, пациентов, воспитателей и врачей. Мы очень рады, что Ryplazim будет оказывать услуги пациентам с врожденным дефицитом плазминогена в Соединенных Штатах. лечение. Полученный ваучер приоритетного обзора (PRV) для редких детских заболеваний также имеет потенциал, чтобы обеспечить Liminal с неразбавленными наличными, чтобы поддержать наши дальнейшие усилия по продвижению и расширению нашей стратегии малых исследований молекул и разработок ".

Дефицит плазминогена является редким мульти системным и генетическим заболеванием, которое оказывает глубокое влияние на здоровье и качество жизни пациентов. У всех пациентов с дефицитом плазминогена значительно снижается уровень плазменного плазминогена.

Плазминоген является естественным белком, который синтезируется печенью и циркулирует в крови. Активированный плазминоген, плазмин, является основным компонентом фибринолитической системы и основным ферментом, который растворяет тромб и удаляет экстравазированный фибрин. Таким образом, плазминоген имеет важное значение в заживлении ран, миграции клеток, ремоделирования тканей, ангиогенеза и эмбриогенеза. Дефицит плазминогена приводит к накоплению фибрина, что приводит к развитию поражений, тем самым ухудшая нормальную работу тканей и органов. Когда эти поражения влияют на глаз, это может привести к слепоте.

Активным ингредиентом Ryplazim является плазминоген, который извлекается и очищается из плазмы человека. Лечение Ryplazim помогает повысить уровень плазминогена плазмы, временно исправить дефицит плазминогена, уменьшить или устранить болезнь.

Путь активации плазминогена (источник изображения: GeneReviews)

Эффективность Ryplazim у педиатрических и взрослых пациентов с дефицитом плазминогена типа 1 была подтверждена в одной руке, открытой этикетке клинических испытаний. В исследовании приняли участие 15 пациентов, базовые уровни активности плазминогена были между<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

Эффективность основана на общей клинической успешности на 48 недель, определяется как 50% пациентов с видимыми или другими измеримыми невидимыми поражениями, по крайней мере 50% улучшение числа / размера или функциональное воздействие поражений от базового уровня. Результаты показали, что все пациенты, которые имели какие-либо повреждения на базовом обследовании улучшили количество или размер поражений, по крайней мере 50%. В этом исследовании, Ryplazim было хорошо переносится.

Утверждение Ryplazim для маркетинга знаменует собой важный поворотный момент, предоставляя пациентам с типом 1 плазминоген дефицит с первой и столь необходимой терапии, а также предоставление пациентам и семьям новый вариант, чтобы помочь контролировать симптомы заболевания.