Санофи Фабразим: единственная ферментно-заместительная терапия (ФЗТ) с долговременной эффективностью и безопасностью!

Санофи Джензайм недавно объявила, что данные реального наблюдательного исследования и долгосрочного клинического исследования лечения препаратом Фабразим (агалсидаза бета) у пациентов с болезнью Фабри были включены в одобренную FDA маркировку лекарственных средств США.

Fabrazyme получил ускоренное одобрение FDA США в 2003 году и стал первым лекарством для лечения взрослых и детей в возрасте ≥ 2 лет, у которых была диагностирована болезнь Фабри. В настоящее время в лечении болезни Фабри Fabrazyme является единственной ферментно-заместительной терапией (ERT), одобренной FDA США, с долгосрочными данными об эффективности и безопасности.

Доктор Роберт Дж. Десник, глава отдела генетики и геномной медицины Медицинской школы Икана на горе Синай, США, сказал:" Болезнь Фабри - это генетическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, которое поражает примерно 10 000 пациентов мужского и женского пола. по всему миру. Эти находки продолжают нам. Понимание этого редкого заболевания и его долгосрочного воздействия на функцию почек и основных клинических событий внесло значительный вклад."

В рандомизированном (Fabrazyme: плацебо=2: 1), двойном слепом, плацебо-контролируемом, многострановом, многоцентровом клиническом исследовании оценивались 82 взрослых пациента с болезнью Фабри, которые не получали заместительную ферментную терапию. Время, когда впервые появилось клинически значимое событие (почки, сердце, цереброваскулярное нарушение или смерть). В исследовании пациенты получали лечение Фабразимом или плацебо в течение 35 месяцев (средний период наблюдения 18,5 месяцев). Из 51 пациента, получавшего Fabrazyme, 14 пациентов (28%) и 13 пациентов (42%) из 31 пациента, получавшего плацебо, имели клинически значимые события. По сравнению с группой плацебо, пациенты в группе Fabrazyme имели на 43% более низкий риск клинически значимых событий (HR=0,57; 95% CI: 0,27–1,22).

В долгосрочном наблюдательном исследовании оценивалась скорость снижения функции почек (рСКФ) у 122 пациентов (возраст: 16 лет и старше), получавших Фабразим, и сравнивалась ее с исторической когортой из 122 нелеченных пациентов (на основе возраста, пола, типичных или ОРВИ). Тип (подтип болезни Фабри и исходная оценка рСКФ) соответствовали 1: 1. Среднее время наблюдения составляло 3 года для группы, не получавшей лечения, и 4,5 года для группы, получавшей лечение (самый продолжительный период для обеих групп составлял 5 лет). В группе лечения Fabrazyme расчетный средний наклон рСКФ составлял -1,5 мл / мин / 1,73 м2 / год, в группе без лечения он составлял -3,2 мл / мин / 1,73 м2 / год, а разница в лечении составляла 1,7 мл / мин. / 1,73 м2 / год (95% ДИ: 0,5–3,0).

Алаа Хамед, глобальный руководитель отдела по лечению редких заболеваний в Sanofi, сказал:" Мы выражаем нашу глубочайшую благодарность тысячам пациентов, врачей и исследователей, которые внесли свой вклад в понимание болезни Фабри за последние 20 лет. Мы верим в это свидетельство. Он основан на всестороннем понимании эффективности и безопасности Fabrazyme."

Болезнь Фабри - это Х-сцепленное генетическое заболевание, при котором дефектный ген расположен на длинном плече Х-хромосомы. Заболевание вызвано дефектом гена α-галактозидазы (GLA), что приводит к нарушению активности α-галактозидазы в лизосоме, что приводит к образованию типа глоботриаозилцерамида (Gb3). ) Жирные вещества скапливаются на стенках сосудов по всему телу.

Болезнь Фабри - редкое заболевание, поражающее одного человека на каждые 40 000–60 000 человек. У пациента дефект α-галактозидазы, которая обычно отвечает за распад Gb3. Аномальное накопление Gb3 увеличивается с течением времени. Следовательно, Gb3 в основном накапливается в крови и стенках кровеносных сосудов. Окончательные последствия отложения Gb3 включают боль и нарушение периферической чувствительности, недостаточность органов, особенно почек, а также сердца и цереброваскулярной системы.

Принцип работы Fabrazyme заключается в замене встречающегося в природе фермента (α-галактозидазы A), чтобы помочь очистить накопление Gb3 в клетках, включая кровеносные сосуды в почках, сердце и коже. Независимо от генотипа, тяжести заболевания или уровня активности фермента Fabrazyme можно использовать для лечения. Среди пациентов, получавших Fabrazyme, наиболее частыми побочными реакциями, которые возникали на 2,5% чаще, чем плацебо, были инфекция верхних дыхательных путей, озноб, лихорадка, головная боль, кашель и жжение или покалывание в руках / руках / ногах или ступнях, усталость и накопление жидкости. приводят к отекам, головокружению и сыпи на нижних конечностях.