Ryplazim (плазминоген) Еще раз применяется для листинга: Первое лечение врожденного дефицита плазминогена (C-PLGD)!

Liminal BioSciences является клинической стадии биофармацевтической компании, посвященной разработке инновационных методов лечения респираторных, печеночных и почечных заболеваний, в основном связанных с фиброзом. Недавно компания объявила, что она повторно подала заявку на лицензию на биологический продукт (BLA) для Ryplazim (плазминоген) в FDA США через свою дочернюю компанию США Prometic Biotherapeutics, которая используется для лечения врожденного дефицита плазминогена (C-PLGD). ). Поскольку не существует утвержденного метода лечения, C-PLGD является областью лечения со значительной неудовлетворенной потребностью в мире. Ryplazim имеет потенциал, чтобы быть первым препаратом, одобренным FDA для лечения C-PLGD.

C-PLGD является редким мульти-системным заболеванием, которое оказывает глубокое влияние на здоровье и качество жизни пациентов. Плазминоген является естественным белком, который синтезируется печенью и циркулирует в крови. Активированный плазминоген, плазмин, является основным компонентом фибринолитической системы и основным ферментом, который растворяет тромб и удаляет экстравазированный фибрин. Таким образом, плазминоген имеет важное значение в заживлении ран, миграции клеток, ремоделирования тканей, ангиогенеза и эмбриогенеза. Пациент не может быть в состоянии производить достаточно плазминогена естественно при рождении. Это состояние называется врожденным дефицитом плазминогена (C-PLGD), или острым или приобретенным дефицитом после травмы или болезни.

Пациенты с C-PLGD будут накапливать рост фибрина или поражения на поверхности слизистой оболочки всего тела. Многие случаи заболевания диагностируются впервые у педиатрической популяции. Если они не лечатся вовремя, они могут вызвать заболевание повреждения органов. Рецензируемые публикационые отчеты показывают, что глобальная распространенность этого заболевания может сотая 1,6 на миллион.

Система фибринолиза (источник фото: healthjade.net)

В ключевой фазе 2/3 клинических испытаний для лечения C-PLGD, в общей сложности 15 C-PLGD пациентов, в том числе 6 детей, были зачислены и получили Ryplazim в течение 48 недель. Все пациенты, получанные Ryplazim, после получения 12 недель лечения, корыта значение их личного уровня активности плазминогена по крайней мере достигли увеличения в соответствии с базовым уровнем. Кроме того, все пациенты с активными и видимыми поражениями во время исследования были их поражения зажили полностью в течение 48 недель после начала лечения. Неблагоприятные события, о каких сообщалось в клинических исследованиях, были легкими, и не было смертей, серьезных побочных явлений или неблагоприятных событий, которые привели к приостановке исследования.

В 2017 году Liminal BioSciences получила полное письмо с полным ответом (CRL) от FDA в отношении Ryplazim BLA. Компания считает, что BLA повторно представлены на этот раз устранены дефекты, связанные с определенными производственными процедурами, изложенными в CRL. Компания также считает, что пересмотренный BLA представляет собой повторное предложение класса II, что означает, что FDA завершит обзор и примет решение об утверждении в течение 6 месяцев после получения повторной комиссии.

Ранее FDA предоставило Ryplazim сирот наркотиков назначения (ODD) и редких детских заболеваний назначения (PRDD) для лечения C-PLGD. Это означает, что если Ryplazim будет одобрен, Liminal BioSciences будет иметь право на получение ваучера Priority Review Voucher (PRV), который может быть выкуплен для приоритетного рассмотрения для любых последующих новых приложений на наркотики и может быть продан или передан.

Мойра Дэниелс (Moira Daniels), руководитель отдела регулирования и обеспечения качества в Liminal BioSciences, сказала: «Мы благодарим всех заинтересованных сторон, которые неустанно работали, чтобы помочь нам достичь этой вехи, включая нашу профессиональную команду в производстве Liminal BioSciences, контроле качества и клинических исследованиях, а также исследователей, пациентов и семьи, которые поддерживают план развития Ryplazim. Мы стремимся предоставить пациентам первый одобренный FDA план лечения C-PLGD, который положительно скажется на жизни пациентов».