Профилактическая иммунотерапия моноклональными антителами Теплизумаб, внесенными в список в Соединенных Штатах

Provention Bio - биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся разработкой инновационных методов лечения, которые перехватывают и предотвращают иммуноопосредованные заболевания. Недавно компания объявила о том, что инициировала постепенную подачу заявки на лицензирование биологического продукта (BLA) теплизумаба (PRV-30 1) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которое является анти-CD 3 моноклональное антитело, используемое для профилактики групп высокого риска. Или отсрочить возникновение диабета клинического типа 1 (T 1 D), где популяция высокого риска относится к наличию 2 или более T 1 D-связанных аутоантител в организме.

В Соединенных Штатах и ​​Европейском союзе теплизумаб был удостоен высшей квалификации на наркотики (BTD) и приоритетной квалификации на лекарства (PRIME), соответственно. В случае одобрения теплизумаб будет первым лечением, которое предотвратит / задержит развитие клинического типа 1 диабета (T 1 D) в группах высокого риска.

Поочередная подача позволяет фармацевтическим компаниям представлять некоторые готовые модули в BLA в FDA для проверки, не дожидаясь завершения каждого модуля, прежде чем отправлять на проверку. В настоящее время Provention представила неклинические модули и планирует представить клинические модули и химические, производственные и контрольные модули (CMC) в третьем квартале 2020. После того, как окончательный модуль BLA будет представлен, FDA определит целевую дату для метода оплаты использования рецептурных лекарств BLA (PDUFA).

Teplizumab 0010010 # {{1}}; представление BLA основано на клинических данных из 0010010 "риска" 0010010 "; исследование, проведенное TrialNet. В исследовании оценивалась эффективность и безопасность теплизумаба для профилактики или задержки диабета клинического типа 1 (T 1 D) в группах высокого риска. Данные исследования были обнародованы на 79 ой научной конференции Американской диабетической ассоциации (ADA20 1 9) в Сан-Франциско 20 июня 1 9. Результаты показали, что один 2-недельный (1 4-дневный) курс лечения теплизумабом значительно задержал начало и диагностику клинического T 1 D у детей и взрослых с высоким риском по сравнению с плацебо. Заболеваемость T 1 D была снижена на {{1 6}}%, а среднее время начала было отсрочено как минимум на {{1 7}} год. Эти данные ясно показывают, что краткосрочная иммунотерапия может значительно отсрочить клиническое развитие T 1 D, и разработка иммуномодулирующих препаратов, не требующих постоянного лечения для лечения аутоиммунных заболеваний, станет основным сдвигом в парадигме.

В соответствии с 0010010 "Под угрозой 0010010 "; Согласно исследованию, теплизумаб является первым иммуномодулятором, который может значительно отсрочить клиническое начало T 1 D. Ожидается, что он вмешается и коренным образом изменит прогресс T 1 D в группах высокого риска!

Эшли Палмер, президент и главный исполнительный директор Provention, сказала: 0010010 Запуск нашего процесса подачи BLA-теплизумаба является важной вехой для Provention, которая потенциально может стать первым препаратом, когда-либо использованным для предотвращения / задержки клинического типа. {{1}} диабет в группах высокого риска. Данные за прошлый год по опубликованной квоте 0010010 ; квот на риск 0010010 ; В исследовании подчеркивается трансформирующий терапевтический потенциал теплизумаба в отсрочке или предотвращении возникновения инсулинзависимого T 1 D в клинической фазе. Мы будем стремиться завершить представление BLA к концу года и с нетерпением ждем продвижения процесса регулирования. Также будем тесно сотрудничать с FDA. 0010010 quot;

Теплизумаб (PRV-03 1) профилактика и лечение течения типа {{{{}}}} диабета (T 1 D)

Теплизумаб - это исследовательское анти-CD {{1}} моноклональное антитело, разработанное для перехвата и предотвращения клинического T 1 D. Антитело было оценено в многочисленных клинических исследованиях с участием более 1, 000 пациентов, из которых более 800 пациентов получали теплизумаб. Предыдущие исследования, проведенные на вновь диагностированных пациентах, показали, что теплизумаб продолжает демонстрировать свою способность поддерживать функцию β-клеток и сокращать использование экзогенного инсулина. В настоящее время Provention Bio оценивает теплизумаб для пациентов с недавно диагностированным клиническим T 1 D (исследование III фазы PROTECT), а также оценивает потенциал теплизумаба для профилактики T 1 D среди высокого риска люди в родственниках T 1 D пациентов.

0010010 Quot; В-риска 0010010 Quot; в исследование было зачислено в общей сложности 76 0010010 "высокорисковых 0010010 "; предметы в возрасте 8-49 лет. Эти субъекты имели 2 или более T 1 D аутоантител и аномальный метаболизм глюкозы (аномальный уровень глюкозы в крови). 72% субъектов были младше 1 8 лет. В исследовании эти субъекты были рандомизированы для получения теплизумаба или плацебо.

Результаты исследования показали, что у детей и взрослых с высоким риском один 1 4-дневный курс лечения теплизумабом значительно задерживал начало и диагностику клинического T 1 D по сравнению с плацебо, с медианная задержка 2 лет. В частности, среднее время до постановки клинического диагноза T 1 D в группе плацебо составляло чуть более 24 месяцев. Напротив, среднее время клинической диагностики T 1 D в группе теплизумаба составляло чуть более 48 месяцев (p=0. 006). В течение периода исследования у 72% пациентов в группе плацебо развился клинический диабет, по сравнению с 43% в группе теплизумаба. В исследовании теплизумаб хорошо переносился, и данные по безопасности соответствовали предыдущим исследованиям на вновь диагностированных пациентах.

Д-р Элеонора Рамос, главный медицинский директор и главный операционный директор Provention Bio, сказала: 0010010 Это знаковое прорывное исследование показывает, что мы можем использовать иммунотерапию, особенно теплизумаб, для предотвращения или существенной задержки появления клинического типа { {1}} диабет в течение по крайней мере 2 лет. Более того, у 60% участников исследования не развился T 1 D после курса лечения теплизумабом. , что вдвое превышает показатель группы плацебо. Теплизумаб - первая иммуномодуляция, которая может отсрочить клиническое проявление агента T 1 D. 0010010

Кеван Херольд, доктор философии, главный исследователь исследования и профессор иммунобиологии и медицины в Йельском университете, сказал: " 0010010 " Эти результаты имеют реальное клиническое значение для людей, которые подвергаются риску для типа {{{{ 2}}}} диабет, например, члены семьи пациентов. Задержка начала клинического T 1 D может означать, что бремя болезни может быть отложено до тех пор, пока пациенты не смогут лучше справиться со своим заболеванием, например, после младенчества, в начальной школе, в старшей школе или даже в колледже. С помощью теплизумаба мы можем теперь вмешаться и фундаментально изменить прогрессию T 1 D этих субъектов высокого риска. Кроме того, мы с нетерпением ждем возможности узнать больше о наблюдении за пациентами в ходе последующего исследования, в котором также будут оцениваться отдаленные результаты пациентов, которые откладывают диагностику заболевания и смотрят, будет ли у них диагностирован T { {2}} D или защищенный. 0010010 quot;