Pfizer раз в неделю длительного действия препарата Соматрогон Фаза 3 Клинический успех: значительно уменьшить бремя лечения!

Pfizer и OPKO здравоохранения недавно совместно объявила о положительных топ-линии результаты фазы 3 клинического исследования C0311002 оценки еженедельного длительного действия гормона роста человека соматрогон для лечения дефицита гормона роста (GHD) детей. Исследование проводилось у детей с ПГ в возрасте от 3 до 18 лет, и результаты показали, что еженедельные инъекции соматрогона достигли основной конечной точки улучшения бремени лечения по сравнению с раз в день инъекцией гормона роста человека генотропина (соматропина).

Детство GHD является серьезным и редким заболеванием, вызванным недостаточным гормоном роста выделяется гипофиза. Дети с ПГ не только не хватает роста, но и метаболические нарушения, психосоциальные проблемы, когнитивные дефициты, и низкое качество жизни. На протяжении десятилетий, стандарт ухода за GHD была подкожная инъекция гормона роста один раз в день, чтобы улучшить рост и метаболические эффекты. Для лиц, осуществляющих уход и пациентов, бремя лечения ежедневных инъекций является высоким, что может привести к плохому соблюдению и уменьшить общий эффект лечения.

Соматрогон является новой молекулярной сущностью, которая содержит естественную последовательность гормона роста человека, и содержит одну копию на N-терминуса и две копии на C-терминуса человеческого хорионического гонадотропина (ХГЧ) β-цепной C-терминал пептид (CTP), CTP может продлить полусемейку молекулы. В Соединенных Штатах и Европейском союзе, соматрогон был предоставлен сирот наркотиков назначения (ODD) для лечения детей и взрослых с GHD.

В 2014 году Pfizer и OPKO подписали глобальное соглашение о разработке и коммерциализации соматрогона для лечения GHD. Согласно соглашению, OPKO отвечает за реализацию клинических проектов, а Pfizer отвечает за регистрацию и коммерциализацию продукции. Обе стороны, по мере необходимости, оценят возможность получения других показаний для детей и взрослых.

C0311002 является трехфазным, рандомизированным, многоцентровой, открытой этикеткой, кроссовер исследование, которое оценивает бремя лечения соматрогоном один раз в неделю и один раз в день генотропин у детей с GHD от 3 до 18 лет. В общей сложности 87 рандомизированных и обработанных пациентов были включены в это исследование кроссовера (43 рандомизированных, чтобы заказать 1 «Генотропин-соматрогон»; 44 рандомизированных на заказ 2 «соматрогон-генотропин»). Основная цель – оценить каждый соматрогон. Бремя лечения между еженедельным планом инъекций и генотропином раз в день был оценен по разнице в среднем общем общем показателе вмешательства в жизнь после каждого 12-недельного плана лечения.

Результаты топ-линии показали, что после 12 недель лечения, по сравнению с раз в день лечения генотропина (24,13 балла), еженедельное лечение соматрогоном улучшило средний общий показатель нарушения жизни (8,63 балла), а разница в лечении составила -15,49 (95% КИ: -19,71, -11,27; p<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

В течение двух периодов лечения серьезных побочных явлений (САЕ) не было. Один субъект перестал принимать соматрогон после испытывают несерьезные неблагоприятные события (TEAE) во время лечения. Заболеваемость ГИО между группами лечения сопоставима, а тяжесть всех побочных явлений легкой и умеренной.

Бренда Куперстоун (Brenda Cooperstone), доктор медицинских наук, директор по развитию редких болезней, Отдел глобальной разработки продуктов Pfizer, сказала: «Результаты исследований на сегодняшний день показывают, что еженедельный соматрогон способен уменьшить нарушения образа жизни, поддержать предпочтения пациентов и улучшить соответствие требованиям. На протяжении почти 40 лет, ghD пациентов и их родственников пережили бремя ежедневных инъекций гормона роста. Мы стремимся к улучшению нынешнего стандарта ухода, предоставляя долгосрочные, еженедельные варианты лечения для сообщества GHD ".