Ocaliva (OCA, Obeticholic Acid) уже третий раз откладывается в Соединенных Штатах, и лидерская позиция Intercept остается неизменной!

Intercept Pharma - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации новых методов лечения прогрессирующих невирусных заболеваний печени. Недавно компания объявила, что, основываясь на обсуждениях, проведенных ранее на прошлой неделе, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уведомило компанию о своем совещании консультативного комитета (AdCom), которое ориентировочно запланировано на июнь 9, {{ 2}}, отложено. В совещании приняли участие компания' препарат Ocaliva (обетихоловая кислота, ОСА, обетихолевая кислота) для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ), вызванного фиброзом печени. применение нового препарата (NDA). После выхода новости Intercept&# 39, цена акций упала на 15%.

Задержка была вызвана необходимостью FDA пересмотреть дополнительные данные, которые компания планирует представить на этой неделе. FDA указало, что установит новую дату AdCom в ближайшем будущем. Перехват теперь ожидает, что рассмотрение FDA NDA превысит целевую дату действия июня 26, 2020 в квоте GG; квота&Закона о сборах с пользователей рецептурных лекарств (PDUFA) ;.

В конце ноября 2019 FDA приняло NDA Ocaliva' предоставило приоритетное рассмотрение. Применение NDA ускоряет одобрение Ocaliva для лечения фиброза, вызванного неалкогольным стеатогепатитом (NASH). В то время FDA назначила целевую дату PDUFA: март 26, 2020.

Стоит отметить, что эта задержка не в первый раз. Фактически, это было отложено 2 раз. Первый раз был в середине декабря 2019. Компания Intercept объявила, что FDA уведомило компанию о том, что она перенесла предварительное время заседания AdCom на апрель 22, 2020, и контрольная дата PDUFA будет соответственно продлена. Второй раз в конце марта 2020, Intercept еще раз объявил, что FDA отложило заседание AdCom до июня 9 из-за новой эпидемии коронавирусной пневмонии (COVID-19). Эта последняя задержка также является третьей задержкой.

В последние 2 годы многие противники в области NASH терпели неудачи, включая Gilead Sciences, поэтому лидирующая позиция Intercept не изменилась. Последняя задержка не даст победить другим конкурентам.

Ожидается, что в США NASH станет основной причиной трансплантации печени, как только 2020. Если одобрено, Ocaliva будет первым методом, который может использоваться, чтобы лечить пациентов с фиброзом печени, вызванным NASH. Особо следует отметить, что с точки зрения НАСГ, ОСА является единственным исследовательским препаратом, которому FDA предоставила прорывную квалификацию препарата (BTD). Это также первое в мире исследовательское лекарственное средство, которое должно быть первым и успешно завершить клиническое испытание III фазы. ,

В декабре 2019 положительные результаты среднесрочного анализа III фазы исследования REGENERATE по оценке Ocaliva (обетихоловой кислоты, ОСА) при лечении фиброза, вызванного неалкогольным стеатогепатитом (NASH), были опубликованы в The Lancet. (Ланцет). Это также первая рецензируемая публикация для оценки положительных результатов ключевого клинического исследования исследуемого препарата для НАСГ.

Исследование проводилось у пациентов со стадией 2 или 3 фиброза печени из-за НАСГ, и оценивали эффективность и безопасность двух доз ОСА (10 мг и 25 мг один раз ежедневно) по отношению к плацебо.

В первичном анализе эффективности, на заранее запланированном 18-месячном среднесрочном анализе, по сравнению с плацебо, суточная конечная точка дозы 25 мг 0CA достигла улучшения фиброза (≥ 1 стадия) и NASH не ухудшил основную конечную точку (p=0. 0002). Кроме того, по сравнению с группой, принимавшей плацебо, более высокая доля пациентов в группе лечения {O} {3}} дозы OCA достигла основной конечной точки элиминации NASH и не ухудшила фиброз печени.

Зобаир М. Юносси, профессор и руководитель медицинского отдела Медицинской школы Innova Fairfax, председатель руководящего комитета REGENERATE и первый автор статьи, сказал: Г.Г. представляет эту область гепатологии. Настоящий водораздел. Эффект против фиброза, наблюдаемый после 18 месяцев лечения ОСА в исследовании REGENERATE, имеет особое значение, поскольку фиброз является наиболее важным гистологическим предиктором печеночной недостаточности и смерти у пациентов с НАСГ. Г.Г.

Ocaliva является агонистом фарнезоидных X-рецепторов (FXR). FXR является ядерным рецептором, экспрессируемым в печени и тонкой кишке. Это ключевой регулятор желчных кислот, воспаления, фиброза и метаболических путей. В Соединенных Штатах Ocaliva была одобрена для включения в список в мае 2016 для лечения первичного желчного холангита (PBC). В настоящее время Ocaliva разрабатывается для лечения многих других хронических заболеваний печени, включая НАСГ, первичный склерозирующий холангит и атрезию желчевыводящих путей.

Неалкогольный стеатогепатит (НАСГ) - это тяжелое прогрессирующее заболевание печени, вызванное чрезмерным накоплением жира в печени, которое вызывает хроническое воспаление, приводящее к прогрессирующему фиброзу (рубцеванию), что может привести к циррозу, печеночной недостаточности, раку печени и смерти. Прогрессирующий фиброз связан со значительным увеличением заболеваемости и смертности, связанных с печенью, у пациентов с НАСГ.

Согласно&"Nature GG"; Журнал NASH стал второй по частоте причиной трансплантации печени после хронического гепатита С в Соединенных Штатах и, как ожидается, станет основной причиной 2020. В настоящее время рынок NASH достиг 40 долларов США. Однако, несмотря на неотложные медицинские нужды, до сих пор не было одобрено никаких лекарств для лечения НАСГ.