Menarini Elzonris вот-вот будет одобрен в ЕС: лечение бластных плазмоцитоидных опухолей дендритных клеток (BPDCN)!

Menarini Group - это частная итальянская фармацевтическая и диагностическая компания. Недавно компания объявила, что Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по лекарственным средствам для человека (CHMP) опубликовал положительный отзыв, в котором предлагается одобрить Elzonris (tagraxofusp) в качестве дополнительной терапии для лечения первой линии бластного рака. плазма Взрослые пациенты с опухолью цитоидных дендритных клеток (BPDCN). BPDCN - гематологическая злокачественная опухоль с очень плохим прогнозом. Положительный обзор CHMP основан на крупнейшем проспективном клиническом исследовании, когда-либо проводившемся на пациентах с BPDCN, которые ранее не получали лечения (начальное лечение) и которые ранее получали лечение (лечились).

Теперь заключения CHMP будут переданы на рассмотрение Европейской комиссии (ЕК), которая обычно принимает окончательное решение о пересмотре в течение 2 месяцев. В случае одобрения, Эльзонрис станет первым и единственным препаратом для лечения BPDCN в Европе, а также первым одобренным таргетным препаратом CD123 в Европе.

Генеральный директор Menarini Group Эльчин Баркер Эргун сказал: «Сегодняшнее положительное мнение CHMP является важной вехой для пациентов с BPDCN в Европе. Это демонстрирует нашу твердую приверженность улучшению жизни пациентов с рефрактерным раком. BPDCN - это редкое и агрессивное заболевание, лечение которого в настоящее время не разрешено в ЕС. По этой причине мы особенно рады возможности предоставить Elzonris пациентам с BPDCN."

Эльзонрис - это таргетная терапия для CD123, которая впервые была коммерциализирована компанией Stemline Therapeutics в США. В настоящее время компания является частью Menarini Group. По условиям приобретения акционеры Stemline получили неторгуемые или ценные права (CVR). После одобрения Европейской комиссией после завершения первой продажи Elzonris в любой стране ЕС-5 каждый акционер получит 1 доллар наличными за акцию.

Эльзонрис был одобрен FDA США в декабре 2018 года для лечения детей и взрослых с BPDCN в возрасте от 2 лет, включая пациентов с BPDNC, которые не получали лечения (наивно) и которые получали лечение (лечились). Стоит отметить, что это одобрение делает Elzonris первым лекарством, одобренным для лечения BPDCN, и первым одобренным лекарством, направленным на CD123.

BPDCN - агрессивная и редкая гематологическая злокачественная опухоль с неблагоприятным прогнозом. Это область лечения с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Характеристики BPDCN могут быть аналогичны некоторым заболеваниям, или ее можно ошибочно диагностировать как некоторые заболевания, включая острый миелоидный лейкоз (AML), неходжкинскую лимфому (NHL), острый лимфолейкоз (ALL) и миелодиспластический синдром. Заболевание, хроническое миелогенное заболевание. лейкоз (ХМЛ) и другие злокачественные опухоли с кожными проявлениями. BPDCN обычно обнаруживается в костном мозге и / или коже, а также может поражать лимфатические узлы и внутренние органы. Диагноз BPDCN основан на иммунодиагностической триаде CD123, CD4 и CD56. CD123 (IL-3R) является ключевым маркером для идентификации BPDCN и быстро появляющейся мишенью в различных исследованиях лечения рака.

Эльзонрис - это CD123-направленный цитотоксин, специально разработанный для CD123-мишени. Препарат представляет собой рекомбинантный синтез человеческого IL-3 и усеченного дифтерийного токсина (DT). Домен IL-3 может преобразовывать цитотоксические фрагменты DT. Справочник по опухолевым клеткам, экспрессирующим CD123. После интернализации опухолевыми клетками Эльзонрис может необратимо подавлять синтез белка и вызывать апоптоз клеток-мишеней.

В настоящее время Эльзонрис также оценивается в других клинических испытаниях для лечения других CD123-положительных показаний, включая: хронический миеломоноцитарный лейкоз (CMML), миелофиброз (MF) и другие запланированные показания.