Эпренетапопт+азацитидин эффективен! ---1/2

Aprea Therapeutics недавно объявила о положительных результатах клинического исследования фазы 2, в рамках которого оценивается эпренетапопт (APR-246) в сочетании с азацитидином (AZA) для мутантного миелодиспластического синдрома (MDS) TP53 и острых миелодиспластических синдромов. Эффективность и безопасность поддерживающего лечения после трансплантации пациентам с ОМЛ.

eprenetapopt - это препарат с малыми молекулами, который, как было доказано, восстанавливает мутированный и инактивированный белок p53 до конформации и функции p53 дикого типа, реактивирует его и индуцирует запрограммированную гибель клеток в раковых клетках человека.

Среди 33 пациентов, включенных в исследование, 1-летняя выживаемость без рецидивов (RFS) после трансплантации составила 58%, а среднее время RFS составило 12,1 месяца. Общая выживаемость (ОС) за 1 год после трансплантации составила 79%, а медиана времени ОС составила 19,3 месяца. Ряд предыдущих клинических испытаний для оценки исхода мутантных пациентов с МДС и ОМЛ TP53 после трансплантации сообщили, что 1-летняя частота RFS после трансплантации составляет около 30%, а медианное время ОС составляет около 5-8 месяцев. В этом исследовании пациенты переносили протокол после трансплантации преренепопта и азацитидина.

Aprea планирует обсудить данные этого клинического исследования фазы 2 с FDA США во второй половине 2021 года и планирует опубликовать данные на будущих научных или медицинских конференциях. Асмита Мишра, исследователь из Онкологического центра и Научно-исследовательского института Х. Ли Моффитта в Соединенных Штатах, сказала: «Данные RFS и OS эпренетапопта и азацитидина для поддерживающего лечения пациентов с мутантным МДС и ОМЛ TP53 после трансплантации невероятно захватывающие. Несмотря на трансплантацию, в настоящее время это единственное потенциальное лечение для пациентов с мутантным МДС и ОМЛ TP53, но при нынешнем стандарте лечения риск рецидива по-прежнему высок, а медиана ОС после трансплантации очень ограничена, всего 8 месяцев или меньше. Если получено одобрение на использование эпренетапопта и азацитидина для поддерживающей терапии после трансплантации, это может представлять собой новую парадигму лечения, которая может значительно улучшить результат пациентов с ограниченными вариантами лечения».

Молекулярная структура APR-426 (источник изображения: selleck.cn)

МДС – злокачественная опухоль гемопоэтических стволовых клеток. Костный мозг не может производить достаточное количество здоровых клеток крови. Около 30-40% пациентов с МДС прогрессируют до острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), а мутации в белке-супрессоре опухоли p53, как полагают, непосредственно приводят к прогрессированию заболевания. Мутации p53 присутствуют у 20% пациентов с МДС и ОМЛ и связаны с плохим общим прогнозом. В настоящее время не существует одобренной терапии специально для пациентов с мутантным МДС или ОМЛ TP53.