CStone Pharmaceuticals Ивосидениб опубликовал результаты глобального исследования фазы III

В августе 2021 года глобальное исследование III фазы, направленное на оценку эффективности и безопасности первого в своем классе таргетного лекарственного препарата ивосидениб в сочетании с химиотерапевтическим препаратом азацитидином у недавно диагностированных пациентов с ОМЛ, не подходящих для усиленной химиотерапии, дало четкие результаты. Положительные данные об эффективности и безопасности означают, что ивосидениб дополнительно расширяет сферу применения на основе одноэлементного лечения мутаций IDH1 у взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, и это принесет пользу большему количеству пациентов с ОМЛ.

Существующие методы лечения ОМЛ имеют ограниченную пользу, и пациентам срочно требуются инновационные методы лечения.

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) - это рак крови и костного мозга. Это наиболее распространенный острый лейкоз у взрослых. По оценкам, ежегодно регистрируется около 20 000 новых случаев в Соединенных Штатах и ​​более 30 000 новых случаев ежегодно в Китае. Из-за быстрого развития болезни у большинства пациентов в конечном итоге разовьется резистентность к лечению или возникнет рецидив, а также разовьется рецидивирующий или рефрактерный острый миелоидный лейкоз с пятилетней выживаемостью только 27%.

В настоящее время интенсивная химиотерапия и химиотерапия в высоких дозах обычно используются в клинических условиях, а затем в сочетании с терапией трансплантации гемопоэтических стволовых клеток для комплексного лечения ОМЛ. Однако из-за токсичности химиотерапии и биологических причин пациента некоторые пожилые (старше 60 лет) пациенты не применимы. Пациенты с интенсивной химиотерапией не могут получить пользу от этой терапии, и этим пациентам срочно требуются более безопасные и эффективные варианты лечения.

Исследования показали, что около 6-10% пациентов с ОМЛ имеют мутации IDH1. Мутантный фермент IDH1 блокирует дифференцировку нормальных гемопоэтических стволовых клеток и способствует возникновению острого лейкоза. Это важная причина возникновения и развития AML. Механизм также указывает направление развития родственных таргетных лекарств.

Инновационные таргетные препараты охватывают недавно диагностированный, рецидивирующий и рефрактерный ОМЛ, и он помогает большему количеству пациентов

Ивосидениб является мощным оральным целевым ингибитором рака с мутацией гена IDH1. Блокируя активность мутантных ферментов IDH1, он может способствовать дифференцировке клеток AML, тем самым оказывая противоопухолевые эффекты. В Соединенных Штатах ивосидениб был одобрен для монотерапии взрослых пациентов с мутациями IDH1 с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, а также недавно диагностированных взрослых пациентов с ОМЛ с мутацией IDH1, которым ≥75 лет или которые не могут использовать интенсивную индукционную химиотерапию из-за сопутствующих заболеваний.

В июле 2019 года в моей стране было одобрено клиническое испытание ивосидениба для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом, несущим мутации гена IDH1, и после этого было быстро завершено введение первого пациента&# 39. Основываясь на хорошем лечебном эффекте ивосидениба, ивосидениб был успешно включен в версию 2020 г." Руководства CSCO по диагностике и лечению гематологических злокачественных новообразований" в 2020 году и был включен в" Список новых лекарственных препаратов, срочно необходимых для лечения за рубежом (третья партия)" Центром оценки лекарственных средств Национального управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов моей страны. .

Положительные результаты исследования комбинированного лечения ивосиденибом и азацитидином имеют большое значение для пациентов с нелеченым острым миелоидным лейкозом с мутантным IDH1. Этот план лечения не только предлагает новые варианты лечения для пациентов с ОМЛ, которые не подходят для интенсивной химиотерапии, но и, как ожидается, станет новым вариантом лечения первой линии для недавно диагностированных пациентов с ОМЛ в дополнение к монотерапии ивосиденибом при рецидиве или рефрактерной мутации IDH1. Взрослые пациенты с ОМЛ, расширение популяции-бенефициара.

Сообщается, что CStone Pharmaceuticals заключила эксклюзивное сотрудничество с Servier и получила права на клиническую разработку и коммерциализацию ивосидениба в Большом Китае, включая материковый Китай, Гонконг, Тайвань, Макао и Сингапур. CStone Pharmaceuticals, как коммерческий партнер ивосидениба в этом клиническом исследовании фазы III у недавно диагностированных пациентов с ОМЛ в Китае, сыграла ключевую роль в продвижении исследования.

Всего несколько дней назад маркетинговое приложение ивосидениба компании CStone Pharmaceutical&# 39 планировалось включить в очередь на приоритетное рассмотрение CDE. Показанием является лечение рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза у взрослых, чувствительных к мутации IDH1. После публикации результатов этого исследования ивосидениб будет охватывать как недавно диагностированный, так и рецидивирующий и резистентный ОМЛ взрослых. Понятно, что CStone Pharmaceuticals планирует усилить взаимодействие с CDE в ближайшем будущем и активно продвигает ивосидениб, чтобы он стал препаратом первой линии для этого показания.

Стоит отметить, что в мае этого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США приняло заявку на добавление нового лекарственного препарата ивосидениба в качестве потенциального варианта лечения ранее леченных пациентов с мутантной холангиокарциномой IDH1 и получило квалификацию приоритетного рассмотрения. Ожидается, что в ближайшем будущем появятся новые возможности для пациентов с запущенной холангиокарциномой, у которых существующие варианты лечения ограничены. Кроме того, полным ходом идут исследования ивосидениба для лечения пациентов с глиомой, которые показали значительный терапевтический потенциал.

Стоит отметить, что, хотя ивосидениб еще не получил одобрения в Китае, он с опережением графика добился значительного прорыва в отношении доступности лекарств. Всего несколько дней назад ивосидениб, как один из 75 зарубежных специальных лекарств, был включен в программу комплексного медицинского страхования в Пекине. 2 августа ивосидениб был включен в программу Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance как один из 25 отечественных лекарств, что означает, что больше пациентов могут воспользоваться им, что значительно повысило доступность препарата.