Bylvay (odevixibat) вот-вот будет одобрен в США и ЕС!

Albireo Pharma является редким заболеванием печени компании, которая разрабатывает новые регуляторы желчных кислот. Недавно компания объявила, что Европейское агентство по лекарственным препаратам (EMA) Комитет лекарственных средств для использования человеком (CHMP) выпустила положительное заключение обзора с рекомендацией утверждения Bylvay (одевиксибат) для лечения прогрессирующего семейного внутрисепатический холестаз (ПФИК). ). Bylvay является мощным, один раз в день, несистемный ингибитор транспортировки желчи желчи (IBATi), который имеет потенциал, чтобы стать первым нехирургическое лечение этого редкого заболевания и изменит PFIC типов 1, 2 и 3. Модель лечения детей.

Теперь заключения CHMP будут представлены На рассмотрение Европейской комиссии (ЕК), которая, как правило, принимает решение об утверждении в течение следующих 2 месяцев. В Соединенных Штатах, Bylvay проходит приоритетный обзор FDA, и целевая дата Закона о плате за лекарства по рецепту (PDUFA) является 20 июля 2021 года. В Европейском Союзе, Bylvay является единственным IBATi награжден EMA для ускоренной оценки. Ранее EMA также предоставила Bylvay назначение орфанного препарата и приоритетное назначение препарата (PRIME) для лечения PFIC. В дополнение к PFIC, Bylvay также было предоставлено сирот наркотиков назначения для лечения синдрома Алагиля, желчных атрезии, и первичный холангит.

PFIC является редким, разрушительным и разрушительным заболеванием, которое поражает маленьких детей и может привести к прогрессирующей, опасной для жизни болезни печени. Во многих случаях, PFIC может вызвать цирроз печени и печеночной недостаточности в первые 10 лет жизни. Наиболее заметным и хлопотным постоянным проявлением PFIC является сильный зуд, который часто приводит к серьезному снижению качества жизни. В настоящее время нет лекарств для лечения PFIC, и единственным вариантом для многих пациентов является трансплантация печени или другие инвазивные операции. Нынешний стандартный уход за трансплантацией печени сталкивается с реальными проблемами, включая пожизненное иммуносупрессию и проблему поиска органов для маленьких детей.

В Соединенных Штатах и Европейском союзе, Bylvay имеет потенциал, чтобы стать первым препаратом, чтобы получить одобрение регулирующих органов для лечения PFIC. В Соединенных Штатах, после того, как Bylvay будет одобрен, Albireo будет иметь право на редкое детское заболевание приоритет обзор ваучер (PRV), и Bylvay будет продаваться во второй половине 2021 года. В настоящее время фаза 3 BOLD испытания Bylvay для лечения желчных атрезия и глобальной фазы 3 ASSERT суда для лечения синдрома Алагиля ведутся.

Химическая структураодевиксибат(Источник изображения: medkoo.com)

Активным фармацевтическим ингредиентом Bylvay является одевиксибат, который является новаторским, мощным и селективным, несистемным, ингибитором транспортера желчевой кислоты (IBAT) с минимальным системным воздействием и действующим локально в кишечнике. В настоящее время препарат разрабатывается для лечения редких детских холестатических заболеваний печени, в том числе ПФИЦ, желчных атрезий, синдрома Алагиля и т.д.; среди них первым целевым показателем является ПФИК.

Рон Купер, президент и генеральный директор Albireo, сказал: "Сегодняшнее положительное мнение CHMP о Bylvay приближает нас на один шаг к цели запуска первого нехирургическое лечение в истории. Такое лечение может уменьшить воздействие PFIC на семьи и детей. бремя. Запустив Bylvay, мы надеемся предоставить детям краткосрочное облегчение симптомов, таких как зуд и долгосрочное улучшение важных параметров, таких как рост ".

Положительный обзор CHMP Bylvay основан на данных двух клинических исследований (PEDFIC 1, PEDFIC 2), который является крупнейшим глобальным этапом 3 клинических испытаний для PFIC когда-либо проведенных.

PEDFIC-1 является рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемой фазы 3 исследования, и результаты отвечают основной конечной точкой США и ЕС нормативных требований: По сравнению с плацебо, Bylvay значительно улучшилось зуд кожи (p'0.004) и значительно снижена реакция желчной кислоты (SBA, p'0.003), хорошо переносится, и очень низкая частота диареи / частые движения кишечника (9,5% в группе лечения и 5,0% в группе плацебо).

PEDFIC-2 является долгосрочным исследованием расширения фазы 3 с открытой этикеткой. Данные подтверждают сильную эффективность Bylvay, показывая, что у пациентов, лечения до 48 недель, SBA постоянно и постоянно снижается, зуд оценка улучшилась, печени и роста Функциональные показатели обнадеживают.

В этих двух исследованиях, Bylvay был хорошо переносится, и диарея / частые движения кишечника были наиболее распространенными лечения связанных желудочно-кишечных побочных явлений. Серьезных побочных явлений, связанных с лечением, не произошло.

В целом, эти исследования подтвердили потенциал Bylvay в качестве первого лечения PFIC. PFIC является разрушительным заболеванием и в настоящее время лечится хирургическим вмешательством, включая трансплантацию печени. Bylvay является безопасным и эффективным препаратом лечения с потенциалом, чтобы принести реальные изменения для пациентов PFIC и их семей. После получения одобрения регулирующих органов, Albireo планирует вывести Bylvay на рынок во второй половине 2021 года.