FDA США одобрило Octagam 10%: первый внутривенный иммуноглобулин (IVIg) для лечения дерматомиозита у взрослых!

Octapharma США недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Octaam 10% (внутривенный иммуноглобулин [человек]), который является первым и единственным препаратом, используемым для лечения дерматомиозита у взрослых (дерматомиозита, DM) внутривенного иммуноглобулина (IVIg). Дерматомиозит является редким иммуноопосредованным воспалительным заболеванием. Октагам 10% представляет собой раствор иммуноглобулина [человека] для внутривенных инъекций, который был одобрен в Соединенных Штатах для лечения хронической иммунной тромбоцитопенической пурпуры (ИТП) у взрослых.

FDA одобрило Octagam для лечения дерматомиозита на основе результатов клинического исследования ProDERM фазы 3 (регистрационный номер ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Это ключевое рандомизированное клиническое исследование и первое исследование для оценки долгосрочной эффективности и безопасности IVIg в лечении дерматомиозита у взрослых. Это проспективное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 3, в котором приняли участие 95 пациентов в 36 клинических центрах по всему миру (в том числе 17 в Соединенных Штатах), и является крупнейшим исследованием, оценивающим IVIg в качестве варианта лечения дерматомиозита.

Рохит Аггарвал, член Руководящего комитета по исследованиям PrimDRM и медицинский директор Центра артрита и аутоиммунных заболеваний в Медицинской школе Университета Питтсбурга, сказал: «Исследования ProDERM окажут значительное влияние на клиническую практику, потому что IVIg станет важным вариантом лечения для пациентов с дерматомиозитом. Это исследование дает клиницистам больше уверенности в эффективности и безопасности IVIg и предоставляет ценную информацию о том, какие типы пациентов наиболее подходят для лечения».

Дерматомиозит является редким идиопатическим аутоиммунным заболеванием неизвестной причины, поражающим примерно 10 человек на миллион американских жителей. Пациенты с дерматомиозитом обычно страдают от кожной сыпи, хронического воспаления мышц и прогрессирующей мышечной слабости. Заболевание обычно поражает взрослых в возрасте от 40 до 60 лет и детей от 5 до 15 лет. Осложнения дерматомиозита включают дисфагию, аспирационную пневмонию, проблемы с дыханием и отложения кальция в мышцах, коже и соединительных тканях. По сравнению с соответствующей общей популяцией смертность пациентов с дерматомиозитом более чем в три раза выше.

Флемминг Нильсен, президент Octapharma США, сказал: «Одобрение FDA Octaam® 10% в качестве безопасного и эффективного лечения дерматомиозита у взрослых является захватывающей новостью для пациентов, которые ранее полагались на неутвержденные методы лечения. Octaharma стремится предоставлять жизненно важные и улучшающие жизнь методы лечения для пациентов с редкими заболеваниями. Мы с нетерпением ждем совместной работы с организациями пациентов и медицинским сообществом для разработки образовательных и других программ поддержки для предоставления услуг пациентам с дерматомиозитом».

Клиническое исследование ProDerm включало начальный 16-недельный, двойной слепой, плацебо-контролируемый период. Пациенты были рандомизированы для получения высоких доз октагама 10% (2 г / кг) или плацебо один раз в 4 недели. За начальным периодом лечения следует 24-недельный период расширения открытой этикетки. Если состояние пациента ухудшается во время исследования, ему разрешается изменить план лечения. В исследовании 2016 года Американский колледж ревматологии (ACR) / Европейский союз против ревматизма (EULAR) Миозит Response Standard использовался для измерения реакции пациента на лечение.

Результаты показали, что в первый 16-недельный период двойного слепого лечения 78,7% пациентов, получавших октагам, положительно ответили на лечение, в то время как 43,8% пациентов, получавших плацебо, положительно ответили на лечение. После перехода на IVIg в течение периода расширения частота ответа группы плацебо на 40-й неделе была аналогична таковой у группы Octagam 10% на 16-й неделе (минимальное улучшение составило 70%). В соответствии с общей первичной конечной точкой, вторичными конечными точками (включая все подстатьи общей шкалы улучшения [TIS], кроме мышечных ферментов, области заболевания дерматомиозита и индекса тяжести [CDASI]), по сравнению с плацебо, лечение IVIg также показало статистически значимое улучшение. В исследовании безопасность и переносимость IVIg согласуются с ранее сообщенными результатами безопасности лечения IVIg.