FDA США уделяет приоритетное внимание рассмотрению Хетлиоза (агониста рецепторов мелатонина): первого препарата для синдрома Смита-Мэгги (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло две заявки, поданные компанией по поводу синдрома Смита-Магениса (синдром Смита-Магениса, SMS), и предоставило приоритетное рассмотрение.

Приложение включает в себя дополнительную заявку на новое лекарство (sNDA) для капсул Hetlioz (тасимелтеон) и новую заявку на лекарство (NDA) для жидких составов Hetlioz (тасимелтеон), которые используются для лечения SMS взрослых и детей соответственно. FDA назначило срок действия Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств (PDUFA) - 1 декабря 2020 года.

Майкл Х. Полимеропулос, доктор медицины, президент и главный исполнительный директор Vanda, сказал:" Принятие FDA' заявки и приоритетного рассмотрения Hetlioz знаменует собой важную веху, которая приближает нас к обеспечению ключевой терапии для пациентов с SMS. В настоящее время лечение не одобрено. СМС-препараты, которые являются редким заболеванием, поражают около 15 000 человек в Соединенных Штатах."

Синдром Смита-Маргилли (SMS) - это нарушение развития, вызванное делецией небольшого сегмента хромосомы 17p человека. В более редких случаях SMS вызывается точечной мутацией в гене RAI1, который находится в недостающей области.

По оценкам, в США частота SMS у новорожденных составляет 1/15 000–25 000. SMS обычно не передается по наследству, но из-за удаления de-novo. Люди, пользующиеся SMS, будут иметь некоторые физические, психологические и поведенческие проблемы. Самый частый симптом SMS - серьезное нарушение сна, серьезно нарушающее жизнь пациентов и их семей.

Молекулярная структура тазимелтеона (источник изображения: link.springer.com)

Гетлиоз (тазимелтеон) - агонист рецепторов мелатонина. В Соединенных Штатах и ​​Европейском Союзе Гетлиоз был одобрен для лечения нарушений сна и бодрствования, не связанных с 24 часами (нарушение сна и бодрствования, не относящееся к 24 часам," Non-24" ;," non- 24") у пациентов с полной слепотой, что является первым препаратом, применяемым по этому показанию.

В настоящее время Hetlioz не одобрен каким-либо регулирующим органом для лечения SMS.