FDA США предоставило Nefecon (Будесонид) приоритетный обзор: он имеет потенциал для коррекции болезни!

Шведская биофармацевтическая компания Calliditas Therapeutics недавно объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло новое применение лекарств (NDA) Nefecon (Будесонид) и предоставило приоритетный обзор, который является новой устной формулировкой будесонида. Это IgA1 вниз регулятора, который лечит IgA нефропатии (IgAN) путем целевого вниз регулирования IgA1. FDA назначил nDA в "Рецепт наркотиков Плата за сборы закона" (PUDFA) целевая дата, как 15 сентября 2021 года.

В случае одобрения, Nefecon станет первой терапией, специально разработанной и одобренной для лечения IgAN, с потенциалом коррекции заболеваний. Получив одобрение, Каллидитас намерен коммерциализировать Nefecon только в Соединенных Штатах.

Рене Агиар Лукандер, генеральный директор Calliditas, сказал: "Мы очень рады получить приоритетный обзор, который отражает значительные неудовлетворенные медицинские потребности в лечении IgAN. Мы надеемся на сотрудничество с агентством для получения ускоренного утверждения в конце этого года. Так что мы можем предоставить первый утвержденный препарат для пациентов IgAN ".

Nefecon является запатентованной устной подготовки, содержащей мощный и известный активный вещество-будесонид-для целевого выпуска. Согласно основной модели патогенеза, препарат предназначен для доставки лекарств в патч Пейера в нижней части тонкой кишки, где возникла болезнь. Nefecon происходит от технологии TARGIT, которая позволяет веществам проходить через желудок и кишечник, не будучи поглощенным, и может быть выпущен только в импульсах, когда они достигают нижней части тонкой кишки.

Как показано в большой фазе 2b испытания завершена Calliditas, сочетание дозы и оптимизированный профиль выпуска является эффективным для пациентов IgAN. В дополнение к эффективным локальным эффектам, еще одним преимуществом использования этого активного вещества является его низкая биодоступность, то есть примерно 90% активного вещества инактивируется в печени до достижения системной циркуляции. Это означает, что высоко концентрационные препараты могут применяться на местном уровне там, где это необходимо, но системное воздействие и побочные эффекты очень ограничены.

Calliditas является единственной компанией, которая получила положительные данные в фазе 2b и фазе 3 рандомизированных, двойное слепое, плацебо контролируемых клинических испытаний IgAN. Оба испытания достигли первичных и ключевых вторичных конечных точек.

Представление NDA NDA Nefecon основано на положительных данных из части А ключевого этапа 3 исследования NefIgArd. Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, международное многоцентровое исследование, предназначенное для оценки эффективности и безопасности Nefecon и плацебо у 200 взрослых пациентов IgAN. Как упоминалось ранее, по сравнению с плацебо, исследование достигло основной конечной точки снижения протеинурии и показало, что eGFR был стабильным в 9 месяцев. Представленная информация также включает клинические данные из исследования NEFIGAN Phase 2, которое также достигло первичных и вторичных конечных точек исследования NefIgArd. Оба испытания показали, что Нефекон, как правило, хорошо переносится, и результаты этих двух групп были аналогичные безопасности.

Calliditas подал заявку на ускоренное утверждение. Ускоренное утверждение является новым каналом утверждения препарата FDA США, что позволяет лекарства, которые имеют потенциал для решения неудовлетворенных медицинских потребностей основных заболеваний, которые будут утверждены на основе суррогатной конечной точки. Суррогатной конечной точкой ключевой фазы 3 испытания NefIgArd является сокращение протеинурии по сравнению с плацебо, которое было основано на статистической основе мета-анализа клинических исследований, опубликованной Томпсоном А и др. в 2019 году для вмешательства пациентов IgAN в клинических исследованиях. Режим ожидания. Подтверждательное исследование, призванное предоставить долгосрочные данные о пользе почек, было полностью зарегистрировано и, как ожидается, будет объявлено в начале 2023 года.