FDA США одобрило новое показание BeiGene Brukinsa (занубрутиниб): лечение макроглобулинемии Вальденстрема! - 1/2

BeiGene недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило свой ингибитор BTK Brukinsa (занубрутиниб) для лечения взрослых пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема (WM). Это означает второе одобрение показаний Brukinsa&№39 в США и третье глобальное одобрение WM.

С точки зрения лекарств рекомендуемая доза Брукинса составляет 160 мг два раза в день или 320 мг один раз в день, которую можно принимать натощак или после еды. Дозу Брукинса можно корректировать в зависимости от побочных реакций. Если у пациента тяжелое поражение печени и он принимает лекарства со специфическим взаимодействием, дозу можно уменьшить.

Это одобрение в основном основано на результатах многоцентрового открытого исследования фазы 3 ASPEN (NCT03053440). Испытание проводилось на пациентах с WM и сравнивалось Brukinsa с имеющимся на рынке ингибитором BTK Imbruvica (ибрутиниб). В когорту 1 был включен 201 пациент с мутацией MYD88 (MYD88MUT). Первичной конечной точкой эффективности исследования является очень хороший частичный ответ (VGPR) в общей популяции пациентов, которым назначено лечение (ITT), по оценке Независимого контрольного комитета (IRC).

Результаты показали, что: согласно пересмотренному стандарту ремиссии 6-й Международной рабочей группы по макроглобулинемии Вальденстрема&№39 (IWWM-6) (Treon 2015), VGPR составлял 28% в группе лечения Брукинса и 19% в группе лечения. Группа лечения Имбрувицей. Согласно критериям ремиссии IWWM-6 (Owen et al, 2013), VGPR составлял 16% в группе лечения Brukinsa и 7% в группе лечения Imbruvica.

На этикетке Brukinsa, одобренной FDA, основной результат эффективности определяется как: частичный ответ (PR) или более высокая частота ответа, оцененная IRC. Основываясь на любой версии критериев ремиссии IWWM-6, частота ремиссии в группе лечения Брукинса составила 78% (95% ДИ: 68, 85), а в группе Имбрувики - 78% (95% ДИ: 68, {{9 }}); через 12 месяцев. В то время частота устойчивой ремиссии без явлений составляла 94% (95% ДИ: 86, 98) в группе Брукинса и 88% (95% ДИ: 77, 94) в группе Имбрувики. .

В этом исследовании, основанном на объединенной популяции безопасности из 779 пациентов, наиболее частыми побочными реакциями в группе Brukinsa (≥20% пациентов) были: нейтропения, инфекции верхних дыхательных путей, тромбоцитопения, сыпь, кровотечение и скелетно-мышечная боль, низкий гемоглобин, синяки, диарея, пневмония, кашель.

WM - это редкая индолентная лимфома, на которую приходится менее 2% пациентов с неходжкинской лимфомой (NHL). Заболевание обычно возникает у пожилых пациентов и в основном обнаруживается в костном мозге, но также может поражать лимфатические узлы и селезенку.

Брукинса (занубрутиниб) представляет собой низкомолекулярный ингибитор тирозинкиназы Bruton' s (BTK), независимо разработанный учеными BeiGene. В настоящее время он проходит обширные клинические испытания во всем мире в качестве единственного агента и в сочетании с другими методами лечения. Лекарства используются для лечения различных В-клеточных злокачественных новообразований. Поскольку новый BTK будет непрерывно синтезироваться в организме человека, конструкция Brukinsa&# 39 обеспечивает полное и непрерывное ингибирование белка BTK за счет оптимизации биодоступности, периода полужизни и селективности. Благодаря своей дифференцированной фармакокинетике от других одобренных ингибиторов BTK, Brukinsa может подавлять пролиферацию злокачественных В-клеток во многих тканях, связанных с заболеванием.

В ноябре 2019 года Брукинса (занубрутиниб) был первым, кто получил ускоренное одобрение FDA США для лечения взрослых пациентов с лимфомой из клеток мантии (MCL), которые в прошлом получали хотя бы одно лечение. Это одобрение отмечает" нулевой прорыв" чтобы оригинальный противораковый препарат Китая&отправился за границу. Менее чем за 2 года Brukinsa получила 11 разрешений регулирующих органов по всему миру. На данный момент было подано более 30 маркетинговых заявок по множественным показаниям, охватывающих США, Китай, Европейский Союз и более 20 других стран или регионов.

В Китае Брукинса (занубрутиниб) получил 3 одобрения: (1) в июне 2020 года он был одобрен с условиями для лечения взрослых пациентов с MCL, которые получали хотя бы одно лечение в прошлом; (2) В июне 2020 года он был утвержден. Условное одобрение для лечения взрослых пациентов с хроническим лимфолейкозом (ХЛЛ) / малой лимфоцитарной лимфомой (SLL), которые получали хотя бы один курс лечения в прошлом; (3) Июнь 2021 г., условное одобрение лечения Взрослые пациенты с ВМ, которые в прошлом получали как минимум одно лечение.