FDA США одобряет Ботулинический токсин AbbVie Ботокс: лечение нейрогенной гиперактивности детрусора у детей!

AbbVie (AbbVie) недавно объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Ботокс (onabotulinumtoxinA) для лечения педиатрических пациентов ≥5 лет с недостаточной реакцией или непереносимостью антихолинергических препаратов. Гиперактивность детрусора (мышцы мочевого пузыря), связанная с неврологическими заболеваниями. Эта веха знаменует собой 12-й терапевтический признак того, что Ботокс был одобрен в Соединенных Штатах.

Стоит отметить, что ботокс является первым и единственным нейротоксином, одобренным для лечения детей с нейрогенной гиперактивностью детрусора. Теперь, для детей с нейрогенной гиперактивностью детрусора, которые не имеют достаточной реакции на антихолинергические препараты, есть новый вариант лечения, который может быть использован до хирургического вмешательства. Ботокс избирательно предотвращает высвобождение нейромедиатора ацетилхолина на нервно-мышечном стыке, блокируя передачу нервных импульсов в мышцы (по этому показателю мышцы мочевого пузыря), временно уменьшая сокращение мышц.

Нейрогенная гиперактивность детрусора возникает, когда спинной мозг и мочевой пузырь не могут эффективно общаться, что может быть связано с неврологическими заболеваниями, такими как расщепление позвоночника и повреждение спинного мозга. В результате мышцы мочевого пузыря сокращаются невольно, увеличивая давление в мочевом пузыре и снижая емкость мочевого пузыря, что может привести к частой и случайной утечке мочи. Со временем повышенное давление мочевого пузыря может также привести к повреждению мочевого пузыря и почек.

Есть много причин нейрогенной гиперактивности детрусора у детей, таких как рабдомиозит, повреждение спинного мозга, и расщепление позвоночника. Среди них, расщепление позвоночника является наиболее распространенным, затрагивающих около 1500-2000 младенцев из более чем 4 миллионов детей, родившихся в Соединенных Штатах каждый год. Более 90% пациентов с расщеплением позвоночника имеют симптомы мочевыделительной системы.

Утверждение нового указания основано на данных рандомизированного исследования фазы 3. Исследование проводилось у более чем 100 детей с нейрогенной гиперактивностью детрусора, оценивало безопасность и эффективность ботокса, а также проводилось долгосрочное исследование продления. Результаты фазы 3 исследования показали, что Ботокс® 200 единиц (не более 6U/kg), введенных в мышцы детрусора может уменьшить дневное недержание мочи эпизодов, которая является основной конечной точкой исследования, и она уменьшается на 6-й неделе (основной момент времени) Максимальное давление мочевого пузыря и увеличение емкости мочевого пузыря. Наиболее распространенными побочными реакциями в исследовании были бактериурия (20%), инфекции мочевыводящих путей (7%), моча белых кровяных телец (7%) и гематурии (3%).

AbbVie BOTOX® - Нейротоксины старший вице-президент и главный научный сотрудник Митчелл Ф. Брин, MD, сказал: "Botox является первым нейрогенных гиперактивности детрусора утвержденных для неадекватного контроля заболеваний с антихолинергических препаратов. Нейротоксины у детей с тяжелыми симптомами. Эта веха знаменует собой 12-й терапевтический признак того, что Ботокс был одобрен в Соединенных Штатах, добавив еще один утвержденный использования в портфеле педиатрических продуктов. Опираясь на нашу 30-летнюю традицию исследований и разработок ботокса, мы продолжаем непоколебимо стремиться к инновациям нейротоксина для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей всей терапевтической области».

Пол Ф. Остин, MD, директор Департамента детской урологии в Техасской детской больнице и профессор урологии в Бейлор медицинского колледжа, сказал: "Многие дети с основными неврологическими заболеваниями могут развиваться мочевого пузыря и почек повреждения с течением времени. Это подчеркивает важность лечения. При уходе за детьми с нейрогенной гиперактивностью детрусора мы стремимся снизить давление мочевого пузыря и увеличить емкость мочевого пузыря. Ранее, за исключением хирургии, варианты лечения были в основном ограничены антихолинергических препаратов, но долгосрочное использование должно быть тщательно рассмотрено. Эффективное управление нейрогенной гиперактивностью детрусора требует постоянного ухода, а также высокой неудовлетворенной потребности в альтернативных вариантах лечения. Ботокс доказал безопасность и эффективность, и будет принят для антихолинергических педиатрических пациентов, чья болезнь не адекватно управляется щелочных энергетических препаратов обеспечить новый вариант лечения ".

Ботокс был разработан компанией Allergan (приобретен компанией AbbVie). Основным ингредиентом препарата является высокоочищенные ботулинического токсина типа А, который представляет если блокатор нервной проводимости используется для лечения гиперактивных мышц. Ботокс был впервые одобрен в 1989 году для лечения спазма лица и косоглазия. В 2000 году он был одобрен для шейной дистонии, а затем далее расширен до области красоты, в том числе удаление морщин, истончение лица, устранение линий бровей и ног вороны и т.д. В последние годы, Ботокс также был одобрен для лечения спазмов верхних конечностей, хронические мигрени, нейрогенное недержание мочи, гиперактивный мочевой пузырь, спазмы, и тяжелое потоотделение подмышек (гипергидроз) и другие признаки.

Ботокс является первым в мире утвержденным типом ботулинического токсина лечения продукта. В Соединенных Штатах, Ботокс был одобрен FDA для 12 терапевтических показаний до сих пор. За последние 30 лет по всему миру было продано более 100 миллионов бутылок ботокса® ботокса® косметики (Botox A), а также более 3700 статей в научных и медицинских журналах. Ботокс® нейротоксин является одним из наиболее широко изученных препаратов в мире.