Новый лучший в своем классе ингибитор кальциневрина, волоспорин, внесен в список в Соединенных Штатах!

Aurinia Pharma - биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой инновационных методов лечения заболеваний почек и аутоиммунных заболеваний. Недавно компания объявила, что завершила подачу нового заявления на лекарство (NDA) для лечения волоспорином для лечения волчаночного нефрита (LN) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Ранее FDA предоставило квалифицированную квалификацию (FTD) для лечения спина Wlosporin для лечения LN. Представление NDA включает запрос на приоритетное рассмотрение. Если разрешено, период проверки FDA для NDA будет сокращен до 8 месяцев с даты подачи, тогда как стандартный период проверки составляет 12 месяцев.

Волчаночный нефрит (LN) - это тяжелое воспаление почек, вызванное аутоиммунным заболеванием системной красной волчанкой (SLE), которое представляет собой серьезное развитие SLE. Если он не контролируется эффективно, он может вызвать необратимое необратимое повреждение тканей и привести к терминальной стадии почечной недостаточности (ТПН), которая угрожает жизни. В настоящее время не существует одобренного FDA лечения LN.

Воклоспорин обладает потенциалом стать первым препаратом, одобренным FDA для лечения волчаночного нефрита (LN). НРА для этого препарата основан на поддержке обширного клинического проекта по разработке, включая исследование AURORA ключевой фазы III и исследование AURARV ключевой фазы II.

Президент и главный исполнительный директор Aurinia Питер Гринлиф сказал: Г.Г. «Волчаночный нефрит является серьезным и изнурительным следствием волчанки, и он может серьезно повлиять на качество жизни людей, борющихся с волчанкой. Команда Aurinia продолжает усердно работать, чтобы привлечь пациентов с LN. Первый план лечения, одобренный FDA, который, как ожидается, изменит течение LN. Наши обширные клинические проекты, в том числе результаты исследований AURA и AURORA, обеспечивают сильную поддержку в отношении волоспорина как инновационного средства лечения волчаночного нефрита. Мы быстро продвигаем нашу бизнес-стратегию и инфраструктуру в США для поддержки продуктов, которые могут быть запущены в начале следующего года. Г.Г.

Лоуренс Мандт, старший вице-президент Aurinia по качеству и регулятивным вопросам, сказал: «Отличные клинические результаты III фазы позволили опытной команде Aurinia подготовить и представить отчет о качестве волоспорина до наших ожиданий. Теперь мы с нетерпением ждем будущего. В течение месяца дальнейшего диалога с FDA о дате принятия заявки и приоритетного рассмотрения и возможного одобрения в начале 2021. Г.Г.

структура воклоспорина (Источник изображения: Aurinia)

Вулоспорин - это исследуемый препарат, который является новым, потенциально лучшим в своем классе ингибитором кальциневрина (ЦНИ) с клиническими данными для более 2, 600 пациентов по множественным показаниям. Вулоспорин является иммунодепрессантом с синергетическим и двойственным механизмом действия. Вокоспорин стабилизирует подоциты почек, ингибируя кальциневрин (CN), блокируя экспрессию IL-2 и опосредованные Т-клетками иммунные ответы. По сравнению с традиционным ЦНИ, воллоспорин имеет более предсказуемые фармакокинетические и фармакодинамические отношения (может не требовать терапевтического лекарственного контроля), повышенную эффективность (по сравнению с циклоспорином а) и улучшенный метаболический профиль.

Структурно, волоспорин является аналогом циклоспорина A (циклоспорина A) с дополнительным одноцепочечным углеродным удлинением с двойной связью (алкеновой связью) на одноуглеродной цепи. Вулоспорин и циклофилин А (циклофилин А) объединяются, образуя гетеродимерный комплекс, который затем связывает и ингибирует кальциневрин для оказания иммуносупрессивного эффекта. Аффинность связывания воклоспорина и циклоспорина А с белком циклофилина человека сопоставима, но этиленовая боковая цепь воллоспорина может вызывать структурные изменения в кальциневрине при связывании, что может привести к усилению иммуносупрессивной активности.

Aurinia ожидает, что в соответствии с Законом Хэтча-Ваксмана и соответствующими законами в других странах после получения разрешения регулирующих органов патентная защита волоспорина в Соединенных Штатах и ​​некоторых других крупных рынках (включая Европу и Японию) будет продлена по крайней мере в октябре 2027 Срок действия патентной защиты по показаниям для детей, как ожидается, будет продлен до апреля 2028. Кроме того, если FDA включает режим дозирования, используемый в испытаниях AURA и AURORA на этикетке продукта, патент США, охватывающий режим дозирования воклоспорина, продлит период защиты продукта до декабря 2037.

В настоящее время Aurinia успешно завершила III фазу клинического исследования (AURORA) воллоспорина в лечении волчаночного нефрита. Это глобальное, плацебо-контролируемое, ключевое исследование III фазы. Данные показывают, что в сочетании с микофенолятным мофетилом (MMF) и низкими дозами пероральных кортикостероидов воллоспорин улучшал показатели пациентов с волчаночным нефритом по сравнению с плацебо. Краткосрочный и долгосрочный прогноз. Конкретные данные: по сравнению с плацебо, волоспорин значительно улучшил почечную ремиссию (первичная конечная точка: 40. {{5}}% против 22. 5% , p< 0.="" 001),="" а="" также="" был="" статистически="" значимым="" во="" всех="" предварительно="" определенных="" многоуровневых="" первичных="" конечных="" точках="" улучшения.="" в="" этом="" исследовании="" безопасность="" схемы="" «восклоспорин»="" была="" сопоставима="" со="" стандартной="">

В дополнение к волчаночному нефриту (LN), Aurinia также разрабатывает капли для глаз из воллоспорина (VOS) для лечения сухости глаз (DES). В настоящее время существует три утвержденных FDA рецептурных препарата для лечения DES, два из которых - CNI. VOS обладает потенциалом для улучшения лечения DES, сокращая время достижения объективного и субъективного облегчения симптомов и признаков DES.