Модулятор рецепторов S 1 P производства Novartis Mayzent одобрен США, Европой и Канадой!

Novartis недавно объявила, что Министерство здравоохранения Канады одобрило Майзент (siponimod) для лечения взрослых пациентов с вторичным прогрессирующим рассеянным склерозом (SPMS). Характеристики (например, усиленные Gd T 1 поражения или активные, новые или увеличенные T 2 поражения) являются свидетельством пациентов с активным заболеванием, задерживающих развитие физической инвалидности.

В Европейском Союзе Mayzent был одобрен в январе 2020 по тем же показаниям; в США Mayzent был одобрен в марте 2019 для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (RMS), включая активную SPMS, рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз (RRMS), клинически изолированный синдром (CIS).

Следует отметить, что Майзент является первым пероральным препаратом, одобренным для пациентов с СРМС с активным заболеванием, и первым одобренным терапевтическим препаратом для пациентов с СРМС с активным заболеванием за последние 15 годы. Доказано, что препарат эффективен для замедления прогрессирования заболевания и будет удовлетворять значительную неудовлетворенную медицинскую потребность в популяции пациентов с активным заболеванием SPMS.

Хотя прогрессирование рассеянного склероза (МС) у каждого пациента является уникальным и зависит от многих факторов, в том числе от применения терапии модификации болезни МС (ДМТ), считается, что до 80% ремиттирующего ремиттирующего рассеянного склероза (RRMS) Пациенты в конечном итоге перейдут на SPMS. Поэтому для пациентов важно начинать лечение на ранней стадии, чтобы замедлить прогрессирование инвалидности. Прогрессирование инвалидности чаще всего включает, помимо прочего, влияние на мобильность, что может привести к тому, что пациентам потребуется помощь при ходьбе или инвалидных колясках, дисфункция мочевого пузыря и снижение когнитивных функций.

Mayzent 0010010 # 39; утверждение основано на новаторских данных исследования III фазы EXPAND. Это самое крупное рандомизированное контролируемое клиническое исследование, проведенное среди широкого круга пациентов с SPMS (баллы по шкале EDSS от 3. 0 до 6. 5). Исследование представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, сравнивающее эффективность и безопасность Майзента и плацебо при лечении пациентов с СЗМС. Пациенты, включенные в исследование, представляли типичную популяцию SPMS со средним возрастом 48 лет. В начале исследования у этих пациентов был рассеянный склероз в течение 16 лет, и более чем 5 0% пациентов имели средний балл по шкале расширенного статуса инвалидности (EDSS) 6. 0. И полагаться на средства для ходьбы. В исследовании также исследовалась группа пациентов с активным заболеванием (n= 779), определенных как пациенты с рецидивом 2 лет до исследования и / или с усилением G {T} 1 поражений в базовый уровень. За исключением признаков активности, базовые характеристики аналогичны общей популяции.

Результаты общей популяции исследования показали, что Майзент снизил риск подтверждения прогрессирования инвалидности (CDP) через 3 месяцев на 21% (p=0. 013) и снизил риск CDP через 6 месяцев на 26% (p=0. 0058). Данные из подгруппы пациентов с активным заболеванием SPMS показали, что Майзент значительно уменьшил риск возникновения СДБ через 3 и 6 месяцев на 31% и 37% по сравнению с плацебо, и уменьшил ежегодную частоту рецидивов (ARR, подтвержденный рецидив) 46%. Кроме того, Майзент имеет значительные положительные результаты в отношении других связанных показателей активности заболевания MS, включая активность заболевания MRI и потерю объема мозга (атрофия мозга).

Дополнительный анализ исследования EXPAND на 35 -й сессии Европейского комитета по лечению и исследованиям рассеянного склероза (ECTRIMS) в {{{2}}}} показал, что: ({{{ 2}}) Mayzent может помочь пациентам поддерживать в среднем более 4 лет мобильности. (2) Майзент уменьшил потери объема серого вещества в моменты времени {{2}} - год и 2 - год, что является ключевым фактором развития инвалидности и снижения когнитивных способностей у пациентов с СМПС.

формула молекулярного строения сипонимода (Источник изображения: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{1}}; активный фармацевтический ингредиент - сипонимод, который представляет собой селективный сфингозин - 1 - фосфат (S 1 P) рецептор нового поколения модулятор, который может избирательно связываться с S 1 P 1 и S 1 P 5 рецепторами. При связывании с рецептором подтипа S 1 P 1 на лимфоцитах, сипонимод может предотвращать выход лимфоцитов из лимфатических узлов, тем самым предотвращая их попадание в центральную нервную систему (ЦНС) пациентов с РС и играя анти-лимфоциты. Воспалительная роль. Кроме того, siponimod может также входить в ЦНС и напрямую связываться с рецепторами подтипа S 1 P 5 и S 1 P 1 на определенных клетках (олигодендроцитах и ​​астроцитах), чтобы способствовать миелинизация и предотвращение воспаления.

В дополнение к Соединенным Штатам, Европейскому союзу и Канаде, Майзент получил одобрение от Австралийского управления терапевтических продуктов (TGA) в ноябре 2019 на лечение взрослых пациентов с SPMS. Novartis стремится донести Mayzent до пациентов по всему миру, и в настоящее время ведется регистрация в Швейцарии, Японии и Китае.

Mayzent 0010010 # 39; успех имеет решающее значение для Novartis, потому что Gilenya, другой из 0010010 # 39; пероральных препаратов MS блокбастера с годовым объемом продаж $ { {4}} млрд., Сталкивается с растущей конкуренцией. Индустрия очень оптимистично оценивает перспективы бизнеса Mayzent 0010010 # 39; некоторые аналитики прогнозируют, что максимальные продажи Mayzent 0010010 # 39 составят $ 3 млрд.