Alkindi Sprinkle запущен в США для лечения педиатрических пациентов с надпочечниковой недостаточностью!

Eton Pharmaceuticals - это профессиональная фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией инновационных методов лечения редких детских заболеваний. Недавно компания объявила, что ее препарат в виде гранул для перорального применения Alkindi Sprinkle (гидрокортизон) полностью продан и распространен в Соединенных Штатах. Препарат будет продаваться исключительно в профессиональной аптеке AnovoRx, которая специализируется на оказании услуг пациентам с редкими и хроническими заболеваниями.

В сентябре этого года Alkindi Sprinkle был одобрен FDA США в качестве альтернативной терапии для лечения детей до 17 лет с недостаточностью коры надпочечников (AI).

Стоит отметить, что Alkindi Sprinkle - первая и единственная гранула гидрокортизона, одобренная FDA для лечения детей с AI. Alkindi Sprinkle - это пероральный гранулированный препарат гидрокортизона с немедленным высвобождением, срок хранения которого составляет 3 года при комнатной температуре и не требует охлаждения.

Митчелл Геффнер, доктор медицинских наук, профессор педиатрии в Медицинской школе Кека при Университете Южной Калифорнии и содиректор клиники комплексного ухода за врожденной гиперплазией надпочечников (CAH), сказал:" Более 60 лет люди, у которых есть был вынужден полагаться на взрослую дозу гидрокортизона для лечения надпочечниковой недостаточности. Для педиатрических пациентов Alkindi Sprinkle будет очень популярным вариантом лечения. Варианты низких доз, всего 0,5 мг, предоставят пациентам более точные и индивидуальные дозы."

Одобрение пероральных гранул Alkindi Sprinkle подтверждено 6 клиническими исследованиями, включая первое и единственное интервенционное исследование фазы III, посвященное оценке перорального гидрокортизона для лечения ИА у детей в возрасте до 8 лет.

До того, как Alkindi Sprinkle был одобрен, пероральный гидрокортизон был одобрен FDA для таблеток только в дозах 5 мг и выше. Многим педиатрическим пациентам требуются низкие дозы и гибкость для точного титрования. Поэтому лица, осуществляющие уход, должны разрезать или разделить таблетки гидрокортизона высокого качества, чтобы получить низкую дозу, требуемую маленькими детьми, что может привести к получению неточных доз.

Alkindi Sprinkle производится с использованием коммерчески проверенной технологии и имеет 4 дозы: 0,5 мг, 1 мг, 2 мг, 5 мг, что позволит врачам выполнять индивидуальное введение в соответствии с потребностями каждого пациента, в соответствии с инструкциями по дозировке и введению.

Надпочечниковая недостаточность (AI) у детей - редкое заболевание, характеризующееся неспособностью синтезировать и высвобождать гидрокортизон (кортизол), а иногда даже альдостерон. Это может привести к чрезмерному увеличению мужских гормонов (ненормальное половое развитие женщин, раннее половое созревание, прекращение роста и низкий рост). Наиболее распространенной формой ИА у детей является врожденная гиперплазия надпочечников (ВГК), которая вызвана генетическими дефектами. У пациентов с первичным или центральным (второй и третий степени) AI недостаточный уровень кортизола. Снижение уровня кортизола в организме может привести к фатальным последствиям, например, кризу надпочечников. Чтобы выжить, пациенты с AI должны ежедневно принимать кортизол. По оценкам Итона, детский ИИ поражает 5 000-11 000 детей в Соединенных Штатах.