FDA США одобрило обновление этикетки Palynziq: максимальная доза увеличена до 60 мг!

BioMarin - глобальная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией инновационных методов лечения пациентов с серьезными и опасными для жизни редкими и ультра-редкими генетическими заболеваниями. Недавно компания объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на дополнительную лицензию на биологический продукт (sBLA), которая позволит инъекцию палинзика (пегвалиаза-pqpz) для лечения взрослых пациентов с фенилкетонурией (ФКУ). Доза была увеличена. до 60 мг. Ранее максимально допустимая доза препарата составляла 40 мг. В исследовании III фазы PRISM 19% пациентов потребовалась доза 60 мг для адекватного ответа на лечение Палинзиком.

Расширение этикетки Palynziq включает: (1) добавлены данные о долгосрочной эффективности, доказывающие, что фенилаланин (Phe) непрерывно снижался в течение 3 лет; (2) Данные за 6 лет дополнительно подтверждают высокий уровень безопасности. Обновлена ​​этикетка препарата Palynziq&# 39: с учетом толерантности пациента&# 39 к Palynziq и потребления белка с пищей, индивидуальные поддерживающие дозы разрешены для достижения контроля Phe в крови (концентрация Phe в крови меньше или равна 600 мкмоль / л).

Palynziq представляет собой пегилированную рекомбинантную фенилаланинаммиаклиазу (PAL). Это первая и единственная заместительная ферментативная терапия ФКУ, направленная на устранение основной причины ФКУ, помогая организму разлагать Phe. В Соединенных Штатах Palynziq был одобрен FDA в мае 2018 года. Он показан для использования у взрослых пациентов с фенилкетонурией, у которых концентрация Phe в крови превышает 600 мкмоль / л при текущем управлении для снижения концентрации Phe в крови.

Palynziq - второй препарат BioMarin GG, одобренный для лечения ФКУ. Компания также недавно объявила, что в глобальном исследовании фазы 1/2 Phearless Phase 1/2 генной терапии PKU BMN307 первый участник получил медикаментозное лечение, которое может стать третьей терапией PKU компании&# 39. BMN307 получил статус Fast Track (FTD) в Соединенных Штатах и ​​статус орфанного лекарства (ODD) в Соединенных Штатах и ​​Европейском союзе.

Это обновление данных долгосрочных этикеток основано на данных об эффективности трехлетнего открытого исследования расширения этикеток. Исследование показало, что среди 86 пациентов, которые получали лечение Палинзиком не менее 2 лет, в двухлетний период времени: две трети (66%) пациентов имели уровень Phe в крови ≤360 мкмоль / л, в соответствии с Американское общество медицинской генетики и геномики (ACMG) рекомендует целевое значение Phe в руководстве, 50% пациентов имеют уровень Phe в крови ≤120 мкмоль / л. Среди 77 пациентов, получавших лечение в течение не менее 3 лет, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) уровни Phe в крови были меньше или равны 600, 360, 120 мкмоль в трехлетний период. / L. Другие данные по безопасности с последующим наблюдением более 6 лет согласуются с предыдущими данными о безопасности Palynziq&# 39 и не имеют ничего общего с дозой.

Жан-Жак Бьенэме, председатель и главный исполнительный директор Biomarin, сказал: «Компания BioMarin рада, что FDA признало важность предоставления дополнительных вариантов дозировки для пациентов с фенилкетонурией. В соответствии с европейским лейблом Palynziq в настоящее время использует в США до 60 мг. Биомарин Мы стремимся предоставить новые значимые варианты лечения для группы ФКУ. Основываясь на более чем 15-летних исследованиях и разработках, мы запустили первые два метода лечения ФКУ. Мы продолжим работу, чтобы лучше понять эффективность и безопасность нашей терапии фенилкетонурии для пациентов. Секс."

Фенилкетонурия - редкое генетическое заболевание, которое проявляется при рождении и оказывает множество кумулятивных токсических эффектов на мозг. Он характеризуется неспособностью разлагать фенилаланин (Phe), который является аминокислотой, содержащейся в различных белках. . Если не лечить, высокие уровни Phe будут токсичны для мозга и могут вызвать серьезные неврологические и нейропсихиатрические проблемы, повлиять на мышление, чувства и поведение людей' и могут вызвать депрессию, тревогу и поведенческие расстройства, которые влияют на качество жизни. Из-за серьезности этих симптомов во многих странах младенцы проходят скрининг при рождении, чтобы гарантировать своевременную диагностику и лечение во избежание умственной отсталости и других осложнений. Пациенты с фенилкетонурией нуждаются в ведении на протяжении всей жизни, включая соблюдение сложных и ограничивающих ежедневных медицинских продуктов питания и пищевых смесей, чтобы избежать приема Phe, присутствующего в большинстве продуктов.