Первое нехирургическое лечение низкосортной верхней уротелиальной карциномы (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals недавно объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) быстро одобрило Jelmyto (митомицин, митомицин) pyelonephr калеки гель препарат, который является первым в своем классе препарат, используемый для лечения взрослых низкосортных верхней уротелиальной карциномы (LG-UTUC). Jelmyto был одобрен в рамках процесса приоритетного рассмотрения и ранее был предоставлен прорыв наркотиков квалификации (BTD). Стоит отметить, что Jelmyto является первым и единственным нехирургическим вариантом лечения, одобренным для лечения LG-UTUC.

Jelmyto состоит из митомицина (химиотерапевтического препарата) и стерильного геля, разработанного с использованием фирменного медленного выпуска RtGel в ™ технологии UroGen. Препарат предназначен для того, чтобы в течение длительного времени подвергать ткани мочевыводящих путей митомицину, что позволяет лечить опухоли нехирургическими средствами.

Это веховое утверждение основано на положительных результатах этапа III теста OLYMPUS. Испытание показало, что Jelmyto достигли клинически значимого искоренения болезни у взрослых пациентов LG-UTUC: полная скорость ответа была выше, чем 58%, и средняя продолжительность ответа (DOR) еще не была достигнута. Эти данные свидетельствуют о том, что для редких и трудно поддающихся лечению больных раком, таких как LG-UTUC, Jelmyto обеспечит эффективный, почечно-сохраняющий вариант лечения.

Результаты этого исследования включают в себя: (1) В намерении лечить населения и подгруппы людей, которые были признаны неоперабельными при постановке диагноза, полный процент ответов (CR, первичная конечная точка) составил 58%. (2) В 12-месячный момент для оценки долговечности ремиссии, 19 пациентов все еще были в статусе CR, 7 пациентов были рецидивы заболевания, и 9 пациентов продолжали следить за оценкой 12-месячных данных ремиссии. (3) Устойчивая ставка 12-месячной ремиссии, оцениваемая анализом Каплана-Мейера, составила 84% (на основе промежуточных данных). (4) Наиболее распространенные побочные реакции (No 20%) универсалическая обструкция, боли в пояснице, инфекции мочевыводящих путей, гематурия, почечная недостаточность, усталость, тошнота, боли в животе, дисурия и рвота. Большинство неблагоприятных событий являются легкой до умеренной. Его можно контролировать с помощью существующих методов лечения, и смертей, связанных с лечением, не было.

LG-UTUC является редким раком, который возникает в верхних мочевыводящих путей, мочеточников и почек. В Соединенных Штатах, Есть около 6000-7000 новых или рецидивированных LG-UTUC пациентов каждый год. Анатомическая структура мочевыделительной системы сложна, а лечение затруднено. Текущие стандарты ухода включают в себя несколько операций, и большинство пациентов требуют радикальной нефрутерэктомии, в том числе удаление таза, почек, мочеточника и манжеты мочевого пузыря. Осложняет лечение то, что LG-UTUC чаще всего встречается у пациентов старше 70 лет. Эти пациенты могут уже иметь нарушения функции почек и могут страдать от дальнейших осложнений из-за крупной операции.

Сет Лернер, MD, главный исследователь испытания OLYMPUS и профессор урологии в Бейлор скомфизм медицинского колледжа в Техасе, сказал: "Радикальная нефрутерэктомия связана со снижением функции почек и других осложнений. Jelmyto будет нести ответственность за тех, кто может потребовать пациентов, получавших мочетодэктомию обеспечить новое нехирургическое лечение. Этот роман, минимально инвазивное, почечно-удерживающее лечение может изменить лечение низкосортного рака верхней уротелиальной, помогая пациентам избежать хирургического вмешательства и долгосрочных осложнений, связанных с потерей почек. "

Андреа Мэддокс-Смит, генеральный директор сети по пропаганде рака мочевого пузыря, сказал: "На протяжении десятилетий, лечение низкосортных верхних уротелиальной карциномы (LG-UTUC) сделал небольшой прогресс, и этот новый вариант будет для тех пациентов, которые часто сталкиваются с рецидивами и крупных операций по удалению почек принести изменения в модели лечения. Мы приветствуем одобрение FDA для Jelmyto. LG-UTUC серьезно влияет на пожилых пациентов, многие из которых боролись с болезнью и всегда хотели иметь Существует нет выбора для хирургического лечения. "