Менарини Elzonris Утверждено в ЕС: Лечение бластных плазмоцитоидных дендритных клеток опухоли (BPDCN)!

Menarini Group является частной итальянской фармацевтической и диагностической компанией. Недавно компания объявила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила Elzonris (tagraxofusp) в качестве дополнения терапии для первой линии лечения взрослых пациентов с взрывной плазмоцитоидной дендритной клеточной опухоли (BPDCN). BPDCN является гематологической злокачественности с очень плохим прогнозом. Утверждение основано на крупнейшем перспективном клиническом испытании, когда-либо проведенном у пациентов BPDCN, которые ранее не получали лечения (наивные) и которые ранее получали лечение (лечение).

Стоит отметить, что Elzonris является первым и единственным препаратом для лечения BPDCN утвержденных в Европе и первый CD123 целевой терапии, утвержденной в Европе. Ранее Elzonris был предоставлен сирот наркотиков в Европе, и одобрение препарата будет решать весьма неудовлетворенных медицинских потребностей в этой области. BPDCN является редкой и агрессивной злокачественной опухолью, и нет утвержденного лечения в ЕС раньше.

Генеральный директор Menarini Group Эльчин Баркер Эргун сказал: «Это утверждение является важной вехой для пациентов BPDCN в Европе. Эти пациенты будут иметь первую возможность воспользоваться лечением Elzonris. Утверждение этого препарата будет делает серьезные изменения в лечении BPDCN, поскольку он предоставляет врачам целевую терапию, чтобы помочь пациентам. Мы работаем над тем, чтобы запустить Elzonris в Европе в кратчайшие сроки».

Elzonris является целевой терапии для CD123, который был впервые коммерциализирован Stemline терапии в Соединенных Штатах. В настоящее время компания входит в состав Menarini Group. Согласно условиям приобретения, акционеры Stemline получили неторгуемое или ценное право (CVR). После одобрения Европейской комиссии, после завершения первой продажи Elzonris в любой стране ЕС-5, каждый акционер получит $1,00 наличными за акцию.

Elzonris был одобрен FDA США в декабре 2018 года для лечения детей и взрослых BPDCN в возрасте 2 лет и старше, в том числе пациентов BPDNC, которые не получили лечение (наивный) и которые получили лечение (лечение). Стоит отметить, что это утверждение делает Elzonris первым препаратом, одобренным для лечения BPDCN и первый CD123 целевой препарат утвержден.

BPDCN является агрессивной и редкой гематологической злокачественной опухолью с плохим прогнозом. Это поле лечения с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Характеристики BPDCN могут быть похожи на некоторые заболевания, или это может быть неправильно диагностируется как некоторые заболевания, в том числе острый миелоидный лейкоз (AML), неходжкинская лимфома (НХЛ), острый лимфоцитарный лейкоз (ВСЕ), и миелодиспластический синдром болезни, хронический миелолейкоз (ХМЛ) и другие злокачественные опухоли с проявлениями кожи. BPDCN обычно находится в костном мозге и / или кожи, а также может включать лимфатические узлы и внутренние органы. Диагноз BPDCN основан на иммунодиагностиктической триаде CD123, CD4 и CD56. CD123 (IL-3R) является ключевым маркером для выявления BPDCN и быстро возникающих цели в различных исследованиях лечения рака.

Elzonris является CD123-направленный цитотоксин, специально предназначенный для цели CD123. Препарат представляет собой рекомбинантное слияние человеческого ИЛ-3 и усеченного дифтерийного токсина (ДТ). Домен IL-3 может преобразовывать фрагменты цитотоксического DT. Руководство по опухолевым клеткам, выражаюм CD123. После интернатирования опухолевыми клетками, Elzonris может необратимо подавлять синтез белка и вызывать апоптоз целевой клетки.

В настоящее время Elzonris также оценивается в других клинических испытаниях для лечения других CD123-положительных показаний, в том числе: хронический миеломоноцитарный лейкоз (CMML), миелофиброз (MF) и другие запланированные показания.