Mallinckrodt почечной недостаточности наркотиков отклонены FDA

Недавно FDA отклонило заявку Mallinckrodt на терлипрессин для лечения редкой прогрессирующей почечной недостаточности. Хотя препарат ранее достиг своей главной цели на этапе 3 и получил поддержку консультативного комитета.

Терлипрессин является аналогом вазопрессина, который является селективным для рецептора V1. Первоначально он был разработан Orphan Therapeutics и пытался вывести его на рынок США. Препарат начал пересматриваться FDA более десяти лет назад, хотя первоначальная фаза 3 клинических испытаний не отвечают основной конечной точкой. Результат очевиден, FDA отклонил сирот. Впоследствии Ikaria получила права на терлипрессин на рынке в Северной Америке от сироты. К 2015 году Mallinckrodt приобрела Ikaria за 2,3 миллиарда долларов, и права Терлипрессина на североамериканском рынке, наконец, попали в руки Mallinckrodt.

До прошлого года препарат успешно проводил 3-ю фазу клинических испытаний у 300 пациентов с гепатореальным синдромом типа 1 (HRS-1). Результаты показали, что 29% пациентов, получающих терлипрессин опытных HRS разворота (уровень креатина сыворотки упал с 2,25 мг / дл или более до 1,5 мг / дл на 14 день или при выписке), в то время как у пациентов плацебо Эта доля была только 16%, и исследование достигло своей основной конечной точки.

Однако, когда FDA выпустило документ брифинга перед заседанием консультативного комитета в июле, возникли неожиданные неприятности. Сообщается, что FDA попросило комитет рассмотреть вопрос о том, влияние терлипрессина на уровень креатина в сыворотке крови повлияет на исход клинического лечения.

В конце концов, комитет проголосовал 8 к 7 в пользу применения терлипрессина, но, видимо, не удалось облегчить все проблемы FDA. В полном ответе письмо, Mallinckrodt заявил, что FDA имеет сомнения по поводу того, суррогатные конечные точки, используемые в фазе 3 клинических испытаний будет переводить в значимые клинические преимущества (которые могут компенсировать риски, включая сепсис). FDA считает, что необходима дополнительная информация. Поддерживается, что преимущества терлипрессина у пациентов HRS-1 перевешивают риски.

Стивен Романо, главный научный сотрудник Mallinckrodt, сказал, что он не может согласиться с решением FDA и будет искать все возможные пути для привлечения наркотиков на рынок США. Ранее другие компании пытались достичь этой цели.

Из-за ряда вопросов, цена акций Mallinckrodt упала более чем на 65% в этом году, в том числе переговоры с "финансовыми кредиторами и судебными истцами", что заставило компанию отказаться от сессии ПО в течение последнего квартала прибыль конференц-звонок. Сообщается, что годовые продажи терлипрессина, как ожидается, достигнут 300 миллионов долларов США, что позволит облегчить текущие трудности Mallinckrodt в бизнесе.