Johnson&Johnson Ponvory (понесимод) одобрен FDA США.

Johnson& Janssen Pharmaceuticals из Джонсона (JNJ) недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Ponvory (понесимод), пероральный селективный модулятор рецептора 1 сфингозин-1-фосфата (S1P1) для приема один раз в день для лечения взрослые пациенты с рецидивирующим рассеянным склерозом (РС), включая клинический изолированный синдром (CIS), ремиттирующий рассеянный склероз (RRMS), активный вторичный прогрессирующий рассеянный склероз (SPMS). Что касается лекарств, для большинства пациентов Понвори не требует генетического тестирования или кардиологического мониторинга первой дозы. Однако, поскольку начало лечения Понвори может вызвать снижение частоты сердечных сокращений, рекомендуется, чтобы пациенты с историей конкретных сердечных заболеваний находились под наблюдением за первой дозой.

Стоит упомянуть, что Ponvory - первая и единственная терапия для коррекции заболеваний полости рта, одобренная FDA для проведения контролируемого исследования продаваемой пероральной терапии. По сравнению с доступным в настоящее время пероральным лекарством от РС Aubagio (терифлуномид), Понвори продемонстрировал превосходную эффективность в снижении ежегодной частоты рецидивов (годовая частота рецидивов снижается почти на треть), и это было доказано совокупными данными клинических исследований для большего более 10 лет Для повышения его эффективности и безопасности.

Аубаджио - пероральный препарат Санофи. Он был одобрен FDA США для лечения рецидивирующего рассеянного склероза (RMS) еще в сентябре 2012 года. Это лекарство является ведущим в отрасли пероральным лекарством от рассеянного склероза и превысило список в 70 странах и регионах. В Китае Aubagio был одобрен для продажи в июле 2018 года и является первым препаратом для лечения заболеваний полости рта, одобренным для лечения рассеянного склероза в Китае.

В Соединенных Штатах насчитывается около 1 миллиона взрослых пациентов с рассеянным склерозом (РС), и около 85% имеют диагноз рецидивирующего РС во время первоначального диагноза. Хотя в последние годы был достигнут прогресс, в этой области все еще остаются неудовлетворенные медицинские потребности. По сравнению с препаратами, представленными на рынке, Понвори показал отличную эффективность, особенно в отношении уменьшения накопления новых воспалительных поражений и инвалидности. Утверждение Ponvory на рынке обеспечит пациентов важным новым пероральным препаратом.

Это одобрение основано на результатах непосредственного исследования фазы III OPTIMUM (NCT02425644). Исследование проводилось у взрослых пациентов с РРС и сравнивало эффективность, безопасность и переносимость понесимода и обаджио.

Стоит отметить, что исследование OPTIMUM является первым крупномасштабным контролируемым непосредственным исследованием, в котором сравниваются два пероральных препарата для лечения RMS. Данные показали, что понесимод (20 мг, один раз в день) показал превосходство по сравнению с Аубаджио (14 мг, один раз в день) с точки зрения первичной конечной точки и нескольких вторичных конечных точек исследования.

Конкретные данные: (1) Что касается первичной конечной точки, от исходного уровня до 108-й недели лечения, по сравнению с группой лечения Aubagio, годовая частота рецидивов (ARR) в группе лечения понесимодом была статистически значимо снижена на 30,5%. (ARR: 0,202 против 0,290, p=0,0003); В течение периода исследования у 71% пациентов в группе лечения понесимодом не было подтвержденных рецидивов, и у 61% пациентов в группе лечения Aubagio. (2) понесимод также превосходит Аубаджио в снижении количества новых повреждений T1, усиленных гадолинием (GdE), и количества новых или увеличенных повреждений T2 на 59% и 56% соответственно. Поражения GdE T1 и T2 соответственно идентифицируются с помощью технологии магнитно-резонансной томографии (МРТ) и считаются классическим методом измерения рецидива патологии РС, который может дать представление об активности заболевания и его бремени, соответственно. (3) Безопасность понесимода, наблюдаемая в этом исследовании, согласуется с безопасностью предыдущих исследований и других известных модуляторов рецептора S1P. Наиболее частым нежелательным явлением (ПВЛНЯ) в группе лечения понесимодом во время лечения является повышенная аланином аминотрансфераза (АЛТ), назофарингит, головная боль, инфекция верхних дыхательных путей.

Рассеянный склероз (РС) - это хроническое аутоиммунное воспалительное заболевание центральной нервной системы, от которого страдают 2,3 миллиона человек во всем мире, и женщины страдают от него чаще, чем мужчины. Заболевание характеризуется демиелинизацией и потерей аксонов, что приводит к нарушению функции нервов и тяжелой инвалидности. Основным подтипом рассеянного склероза является рецидивирующий рассеянный склероз (RMS), который составляет 85% пациентов с MS, включая клинически изолированный синдром (CIS), ремиттирующий ремиттирующий рассеянный склероз (RRMS) и активный вторичный половой рассеянный склероз (SPMS). Рецидив определяется как новые, ухудшающиеся или повторяющиеся неврологические симптомы, которые длятся более 24 часов без лихорадки или инфекции. Рецидив может полностью исчезнуть в течение нескольких дней или недель или может привести к постоянной нетрудоспособности и накоплению инвалидности.

Активным фармацевтическим ингредиентом Понвори является понесимод, который представляет собой новый пероральный селективный модулятор сфингозин-1-фосфатного рецептора 1 (S1P1), который может функционально ингибировать активность белка S1P и связывать лимфоциты с лимфатическими узлами, чтобы уменьшить количество циркулирующих лимфоцитов, которые могут преодолевать гематоэнцефалический барьер. У пациентов с рассеянным склерозом (РС) лимфоциты проникают в мозг и повреждают миелин (миелин). Миелиновая оболочка - это защитная оболочка, которая может изолировать нервные клетки. Повреждение миелина может замедлить или остановить нервную проводимость и вызвать неврологические симптомы и признаки рассеянного склероза.

В настоящее время рецептор сфингозин-1-фосфата (S1P) стал важной мишенью для разработки новых лекарств в области рассеянного склероза. В марте 2019 года Novartis' оральный модулятор рецептора S1P Майзент (сипонимод) был одобрен FDA США для лечения взрослых пациентов с РРС. В марте 2020 года Zeposia (ozanimod), оральный модулятор рецептора S1P от Xinji (приобретенный Bristol-Myers Squibb), был одобрен FDA США для лечения взрослых пациентов с RMS.

После того, как Ponvory станет публичным, он будет напрямую конкурировать с Mayzent и Zeposia. Кроме того, Ponvory сталкивается с конкуренцией со стороны многих других пероральных препаратов, таких как Gilenya от Novartis, Aubagio от Sanofi, Tecfidera и Vumerity от Biogen, Mavenclad от Merck и препараты антител Roche, для которых требуется всего 2 инфузии Ocrevus в год.