FDA США одобряет Гетлиоз (тазимелтеон): первое лекарство от синдрома Смита-Мэгги (SMS)!

Компания Vanda Pharmaceuticals недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Hetlioz (тасимелтеон) капсулы и жидкие препараты для взрослых и детей, соответственно, для лечения синдрома Смита-Магениса (Smith-Magenis Syndrome, SMS). ) Связанные нарушения ночного сна.

Стоит отметить, что Хетлиоз - первый препарат, одобренный FDA США для лечения пациентов с СМС. СМС - редкое нарушение психического развития. Его отличительной особенностью является" инверсия" циркадного ритма, что крайне затрудняет засыпание пациентов с СМС ночью. По оценкам, от SMS страдают примерно 15 000 человек в США.

Гетлиоз был одобрен в процессе приоритетной проверки. Среди них капсулы Hetlioz будут запущены в США немедленно, а жидкие препараты Hetlioz, как ожидается, будут запущены в США в первом квартале 2021 года.

Синдром Смита-Маргилли (SMS) - это нарушение развития, вызванное делецией небольшого сегмента хромосомы 17p человека. В более редких случаях SMS вызывается точечной мутацией в гене RAI1, который находится в недостающей области.

По оценкам, в США частота SMS у новорожденных составляет 1/15 000–25 000. SMS обычно не передается по наследству, но из-за удаления de-novo. Люди, пользующиеся SMS, будут иметь некоторые физические, психологические и поведенческие проблемы. Наиболее частым признаком SMS является серьезное нарушение сна, серьезно нарушающее жизнь пациентов и их семей.

Молекулярная структура тазимелтеона (источник изображения: chemicalbook.com)

Гетлиоз (тасимелтеон) является агонистом рецепторов мелатонина. В Соединенных Штатах и ​​Европейском Союзе Гетлиоз был одобрен для лечения нарушений сна и бодрствования, не связанных с 24 часами (нарушение сна и бодрствования, не связанное с 24 часами," Non-24" ;," non -24") у пациентов с полной слепотой, и препарат также является первым лекарством One для этого показания.

Одобрение Hetlioz&# 39 для лечения нарушений ночного сна у пациентов с SMS основано на единственном плацебо-контролируемом исследовании эффективности этого редкого заболевания. В исследовании участвовали взрослые с СМС, принимающие капсулы Гетлиоз, и дети с СМС, принимающие жидкие формы Тетлиоза. Данные показывают, что безопасность Hetlioz аналогична предыдущему исследованию Hetlioz для Non-24, а также аналогична для взрослых и детей SMS.