Испания успешно разработала новый тип наномедицины для лечения болезни Фабри

Недавно исследователи из Барселонского института материаловедения (ICMAB-CSIC) при Высшем исследовательском совете Испании (CSIC) успешно разработали новый препарат для лечения Фабри.

Болезнь Фабри - редкое заболевание, наследственное лизосомное заболевание накопления, вызванное мутациями в гене GLA, кодирующем α-галактозидазу A (α-Gal A). Заболевание может вызывать сердечно-сосудистые и цереброваскулярные осложнения, почечную недостаточность, а также эпизоды сильной боли. По статистике, 2,6 человека на 10 000 человек в странах ЕС страдают болезнью Фабри.

Нанопрепарат, разработанный Xixin, получил название" nanoGLA" ;. Исследования показали, что новый препарат имеет лучшую клиническую эффективность, чем заместительная ферментная терапия, разрешенная в настоящее время для лечения болезни Фабри. В то же время он также имеет преимущества, заключающиеся в более низкой стоимости и улучшении качества жизни пациентов.

Препарат является результатом исследования" Smart4Fabry" проект запущен в 2017 году в Европе. Исследования и разработки проекта профинансированы на 5,8 млн евро от Европейского Союза' s" Horizon 2020" программа. В настоящее время препарат был одобрен Комитетом по орфанным лекарственным препаратам (COMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).